先天性副腎過形成症に対する Crinecerfont のグローバルな安全性と有効性に関する登録試験 (CAHtalyst)
2026年4月20日 更新者：Neurocrine Biosciences
古典的な先天性副腎過形成症の成人被験者における Crinecerfont (NBI-74788) の安全性と有効性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究、その後の非盲検治療
これは、21-ヒドロキシラーゼ欠乏による古典的 CAH の約 165 人の成人参加者に 24 週間投与された、crinecerfont とプラセボの有効性、安全性、および忍容性を評価する第 3 相試験です。
この研究は、6 か月の無作為化二重盲検プラセボ対照期間と、その後の 1 年間の crinecerfont による非盲検治療で構成されています。
その後、参加者は非盲検延長 (OLE) 期間に参加することを選択できます。
研究への参加期間は、コア研究では約 20 か月で、OLE では被験者ごとに変動します (約 3 年と推定されます)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
182
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Neurocrine Clinical Site
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Neurocrine Clinical Site
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20982
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- Neurocrine Clinical Site
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Neurocrine Clinical Site
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New York、New York、アメリカ、10029
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74135
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Neurocrine Clinical Site
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Cardiff、イギリス、CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
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London、イギリス、WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
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Manchester、イギリス、M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
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Afula、イスラエル、1834111
- Neurocrine Clinical Site
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Beersheba、イスラエル、8410101
- Neurocrine Clinical Site
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Petah Tikva、イスラエル、4941480
- Neurocrine Clinical Site
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- Neurocrine Clinical Site
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Ancona、イタリア、60126
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna、イタリア、40138
- Neurocrine Clinical Site
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Florence、イタリア、50139
- Neurocrine Clinical Site
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Messina、イタリア、98125
- Neurocrine Clinical Site
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Milan、イタリア、20132
- Neurocrine Clinical Site
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Milan、イタリア、20149
- Neurocrine Clinical Site
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Naples、イタリア、80131
- Neurocrine Clinical Site
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Padova、イタリア、35128
- Neurocrine Clinical Site
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Roma、イタリア、00161
- Neurocrine Clinical Site
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Leiden、オランダ、2333
- Neurocrine Clinical Site
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Graz、オーストリア、8036
- Neurocrine Clinical Site
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Vienna、オーストリア、1090
- Neurocrine Clinical Site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、ギリシャ、106 76
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、ギリシャ、115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、ギリシャ、11527
- Neurocrine Clinical Site
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Thessaloniki、ギリシャ、54642
- Neurocrine Clinical Site
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Gothenburg、スウェーデン、41345
- Neurocrine Clinical Site
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Stockholm、スウェーデン、17176
- Neurocrine Clinical Site
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Madrid、スペイン、28034
- Neurocrine Clinical Site
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Seville、スペイン、41013
- Neurocrine Clinical Site
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Belgrade、セルビア、11000
- Neurocrine Clinical Site
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Hradec Králové、チェコ、50005
- Neurocrine Clinical Site
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Dresden、ドイツ、01307
- Neurocrine Clinical Site
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Essen、ドイツ、45147
- Neurocrine Clinical Site
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Neurocrine Clinical Site
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Leipzig、ドイツ、04103
- Neurocrine Clinical Site
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Munich、ドイツ、80336
- Neurocrine Clinical Site
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Angers、フランス、49933
- Neurocrine Clinical Site
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Grenoble、フランス、38700
- Neurocrine Clinical Site
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Neurocrine Clinical Site
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Nantes、フランス、44093
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、フランス、75651
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、フランス、75679
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia、ブルガリア、1431
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia、ブルガリア、1606
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels、ベルギー、1070
- Neurocrine Clinical Site
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Leuven、ベルギー、3000
- Neurocrine Clinical Site
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Porto、ポルトガル、4200-319
- Neurocrine Clinical Site
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Krakow、ポーランド、31-011
- Neurocrine Clinical Site
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Poznan、ポーランド、60-355
- Neurocrine Clinical Site
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Warsaw、ポーランド、01-809
- Neurocrine Clinical Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究センターでのすべての要件を含め、研究手順を喜んで順守し、フォローアップ訪問に戻ることができます。
- -古典的な21-ヒドロキシラーゼ欠損症CAHの医学的に確認された診断を受けている.
- CAH のステロイド治療の安定したレジメンを行っている。
- -出産の可能性のある参加者は、研究中に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 他の既知の型の古典的 CAH のいずれかの診断を受けます。
- -両側副腎摘出術、下垂体機能低下症、または慢性グルココルチコイド療法を必要とするその他の状態の病歴がある。
- -臨床的に重要な不安定な病状またはCAH以外の慢性疾患がある。
- 治癒したとみなされない限り、がんの病歴がある。
- 妊娠している。
- -臨床的に重要な不整脈またはECGの異常の既知の病歴があります。
- -コルチコトロピン放出ホルモン拮抗薬に対する既知の過敏症があります。
- -最初のスクリーニングの30日以内に他の治験薬を受け取った、または治験中に治験薬（治験薬以外）を使用する予定。
- 現在物質依存症、または現在物質（薬物）またはアルコール乱用がある。
- -550 mL以上の失血があったか、研究前の8週間以内に血液または血液製剤を寄付しました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：クリーナフォント
Crinecerfont カプセルを 1 日 2 回、プラセボ対照治療期間中 24 週間経口投与した後、少なくとも 1 年間、crinecerfont による積極的な治療を行います。
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CRFタイプ1受容体拮抗薬
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ カプセルを 1 日 2 回、24 週間経口投与した後、少なくとも 1 年間はクラインサーフォントによる積極的な治療を行います。
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非活性剤形
CRFタイプ1受容体拮抗薬
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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24週目のグルココルチコイドの毎日の投与のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24週目
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最小二乗（LS）平均および標準誤差（SE）は、共分散分析（ANCOVA）モデルを使用して計算されました。
|
ベースライン、24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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4週目の血清17-ヒドロキシプロゲステロン（17-OHP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4週目
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ベースライン、4週目
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4週目の血清アンドロステンジオンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4週目
|
ベースライン、4週目
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24週目にAndrostenedioneコントロールを維持しながら生理学的糖質コルチコイドの投与量の減少を達成した参加者の数
時間枠：24週目
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24週目
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24週目のインスリン抵抗性（HOMA-IR）の恒常性モデル評価のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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24週目の体重のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24週目
|
ベースライン、24週目
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24週目の総脂肪質量のパーセントのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
|
ベースライン、24週目
|
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24週目の血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
|
ベースライン、24週目
|
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24週目のグルコース耐性のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
|
ベースライン、24週目
|
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24週目のウエスト周囲のベースラインから変化します
時間枠：ベースライン、24週目
|
ベースライン、24週目
|
|
24週目の月経規則性のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
|
ベースライン、24週目
|
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24週目の精巣副腎安静腫瘍（タルト）容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
|
ベースライン、24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月16日
一次修了 (実際)
2023年7月19日
研究の完了 (推定)
2027年8月1日
試験登録日
最初に提出
2020年7月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月24日
最初の投稿 (実際)
2020年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月20日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (EudraCT番号)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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