Crinecerfont 治疗先天性肾上腺增生症的全球安全性和有效性注册研究 (CAHtalyst)
2023年8月17日 更新者：Neurocrine Biosciences
一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 Crinecerfont (NBI-74788) 在患有经典先天性肾上腺增生症的成人受试者中的安全性和有效性，然后进行开放标签治疗
这是一项 3 期研究，旨在评估 crinecerfont 与安慰剂在大约 165 名因 21-羟化酶缺乏引起的典型 CAH 成年参与者中服用 24 周的疗效、安全性和耐受性。
该研究包括一个为期 6 个月的随机、双盲、安慰剂对照期，然后是 1 年的 crinecerfont 开放标签治疗。
随后，参与者可以选择参加开放标签扩展 (OLE) 期。
对于核心研究，参与研究的持续时间约为 20 个月，对于 OLE，每个受试者的参与时间会有所不同（估计约为 3 年）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
182
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Afula、以色列、1834111
- Neurocrine Clinical Site
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Beer Sheva、以色列、8410101
- Neurocrine Clinical Site
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Petah Tikva、以色列、4941480
- Neurocrine Clinical Site
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Tel Aviv、以色列、64239
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia、保加利亚、1431
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia、保加利亚、1606
- Neurocrine Clinical Site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Neurocrine Clinical Site
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Graz、奥地利、8036
- Neurocrine Clinical Site
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Vienna、奥地利、1090
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、希腊、106 76
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、希腊、115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens、希腊、11527
- Neurocrine Clinical Site
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Thessaloníki、希腊、54642
- Neurocrine Clinical Site
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Dresden、德国、01307
- Neurocrine Clinical Site
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Essen、德国、45147
- Neurocrine Clinical Site
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Frankfurt、德国、60590
- Neurocrine Clinical Site
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Leipzig、德国、04103
- Neurocrine Clinical Site
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Munich、德国、80336
- Neurocrine Clinical Site
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Ancona、意大利、60126
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna、意大利、40138
- Neurocrine Clinical Site
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Florence、意大利、50139
- Neurocrine Clinical Site
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Messina、意大利、98125
- Neurocrine Clinical Site
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Milan、意大利、20132
- Neurocrine Clinical Site
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Milan、意大利、20149
- Neurocrine Clinical Site
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Naples、意大利、80131
- Neurocrine Clinical Site
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Padova、意大利、35128
- Neurocrine Clinical Site
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Roma、意大利、00161
- Neurocrine Clinical Site
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Hradec Králové、捷克语、50005
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels、比利时、1070
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Leuven、比利时、3000
- Neurocrine Clinical Site
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Angers、法国、49933
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Grenoble、法国、38700
- Neurocrine Clinical Site
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
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Nantes、法国、44093
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、法国、75651
- Neurocrine Clinical Site
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Paris、法国、75679
- Neurocrine Clinical Site
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Kraków、波兰、31-011
- Neurocrine Clinical Site
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Poznań、波兰、60-355
- Neurocrine Clinical Site
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Warszawa、波兰、01-809
- Neurocrine Clinical Site
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Gothenburg、瑞典、41345
- Neurocrine Clinical Site
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Stockholm、瑞典、17176
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
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San Diego、California、美国、92123
- Neurocrine Clinical Site
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San Francisco、California、美国、94143
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Neurocrine Clinical Site
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20982
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- Neurocrine Clinical Site
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Great Neck、New York、美国、11021
- Neurocrine Clinical Site
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New York、New York、美国、10029
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、美国、74135
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Neurocrine Clinical Site
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Cardiff、英国、CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
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London、英国、WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
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Manchester、英国、M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
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Salford、英国、M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
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Leiden、荷兰、2333
- Neurocrine Clinical Site
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Porto、葡萄牙、4200-319
- Neurocrine Clinical Site
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Madrid、西班牙、28034
- Neurocrine Clinical Site
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Sevilla、西班牙、41013
- Neurocrine Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 愿意并能够遵守研究程序，包括研究中心的所有要求，并返回进行后续访问。
- 经医学证实诊断为典型的 21-羟化酶缺乏症 CAH。
- 采用稳定的 CAH 类固醇治疗方案。
- 有生育能力的参与者必须同意在研究期间使用可接受的避孕方法。
排除标准：
- 诊断出任何其他已知形式的典型 CAH。
- 有双侧肾上腺切除术、垂体功能减退症或其他需要长期糖皮质激素治疗的病史。
- 除 CAH 外，有临床上显着的不稳定医疗状况或慢性疾病。
- 除非认为已治愈，否则有癌症病史。
- 怀孕了。
- 有临床显着心律失常或心电图异常的已知病史。
- 已知对任何促肾上腺皮质激素释放激素拮抗剂过敏。
- 在初始筛选前 30 天内接受过任何其他研究药物或计划在研究期间使用研究药物（研究药物除外）。
- 目前有物质依赖，或目前有物质（药物）或酒精滥用。
- 研究前 8 周内曾失血 ≥ 550 mL 或献过血或血液制品。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Crinecer字体
Crinecerfont 胶囊，在安慰剂对照治疗期间口服给药，每天两次，持续 24 周，然后用 crinecerfont 积极治疗至少 1 年。
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CRF1受体拮抗剂
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂胶囊，口服给药，每天两次，持续 24 周，然后用 crinecerfont 积极治疗至少 1 年。
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CRF1受体拮抗剂
其他名称：
非活性剂型
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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第 24 周时糖皮质激素每日剂量相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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第 4 周血清雄烯二酮相对于基线的变化
大体时间：基线和第 4 周
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基线和第 4 周
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在第 24 周时将糖皮质激素每日剂量减少至生理水平
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周胰岛素抵抗 (HOMA-IR) 指数稳态模型评估相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周时体重相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周时脂肪量相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周时血压相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周葡萄糖耐量相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周腰围相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周月经规律相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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第 24 周睾丸肾上腺剩余肿瘤大小相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月23日
初级完成 (实际的)
2023年7月19日
研究完成 (估计的)
2027年8月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月24日
首次发布 (实际的)
2020年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月17日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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