Étude mondiale d'enregistrement de l'innocuité et de l'efficacité de Crinecerfont pour l'hyperplasie congénitale des surrénales (CAHtalyst)
20 avril 2026 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Crinecerfont (NBI-74788) chez des sujets adultes atteints d'hyperplasie congénitale classique des surrénales, suivie d'un traitement ouvert
Il s'agit d'une étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de crinecerfont par rapport à un placebo administré pendant 24 semaines à environ 165 participants adultes atteints de CAH classique due à un déficit en 21-hydroxylase.
L'étude consiste en une période de 6 mois randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, suivie d'un traitement en ouvert d'un an avec Crinecerfont.
Par la suite, les participants peuvent choisir de participer à la période d'extension en ouvert (OLE).
La durée de participation à l'étude est d'environ 20 mois pour l'étude principale et sera une durée variable par sujet pour l'OLE (estimée à environ 3 ans).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
182
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Dresden, Allemagne, 01307
- Neurocrine Clinical Site
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Essen, Allemagne, 45147
- Neurocrine Clinical Site
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Frankfurt, Allemagne, 60590
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Neurocrine Clinical Site
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Munich, Allemagne, 80336
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, Belgique, 1070
- Neurocrine Clinical Site
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Leuven, Belgique, 3000
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia, Bulgarie, 1431
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia, Bulgarie, 1606
- Neurocrine Clinical Site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
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Madrid, Espagne, 28034
- Neurocrine Clinical Site
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Seville, Espagne, 41013
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Angers, France, 49933
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Grenoble, France, 38700
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Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
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Nantes, France, 44093
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Paris, France, 75651
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Paris, France, 75679
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grèce, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grèce, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grèce, 11527
- Neurocrine Clinical Site
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Thessaloniki, Grèce, 54642
- Neurocrine Clinical Site
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Afula, Israël, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
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Beersheba, Israël, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
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Petah Tikva, Israël, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
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Tel Aviv, Israël, 64239
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Ancona, Italie, 60126
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna, Italie, 40138
- Neurocrine Clinical Site
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Florence, Italie, 50139
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Messina, Italie, 98125
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Milan, Italie, 20132
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Milan, Italie, 20149
- Neurocrine Clinical Site
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Naples, Italie, 80131
- Neurocrine Clinical Site
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Padova, Italie, 35128
- Neurocrine Clinical Site
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Roma, Italie, 00161
- Neurocrine Clinical Site
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Graz, L'Autriche, 8036
- Neurocrine Clinical Site
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Vienna, L'Autriche, 1090
- Neurocrine Clinical Site
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Porto, Le Portugal, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
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Leiden, Pays-Bas, 2333
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Krakow, Pologne, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
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Poznan, Pologne, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
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Warsaw, Pologne, 01-809
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4HH
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London, Royaume-Uni, WC1B 5EH
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Manchester, Royaume-Uni, M20 4BX
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Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
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Belgrade, Serbie, 11000
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Gothenburg, Suède, 41345
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Stockholm, Suède, 17176
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Hradec Králové, Tchéquie, 50005
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, États-Unis, 92123
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Neurocrine Clinical Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20982
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Great Neck, New York, États-Unis, 11021
- Neurocrine Clinical Site
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74135
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Être disposé et capable de respecter les procédures d'étude, y compris toutes les exigences du centre d'étude et de revenir pour la visite de suivi.
- Avoir un diagnostic médicalement confirmé de déficit classique en 21-hydroxylase CAH.
- Être sur un régime stable de traitement stéroïdien pour CAH.
- Les participants en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable pendant l'étude.
Critère d'exclusion:
- Avoir un diagnostic de l'une des autres formes connues de CAH classique.
- Avoir des antécédents de surrénalectomie bilatérale, d'hypopituitarisme ou d'une autre affection nécessitant une corticothérapie chronique.
- Avoir une condition médicale instable cliniquement significative ou une maladie chronique autre que CAH.
- Avoir des antécédents de cancer à moins d'être considéré comme guéri.
- Sont enceintes.
- Avoir des antécédents connus d'arythmie cliniquement significative ou d'anomalies à l'ECG.
- Avoir une hypersensibilité connue à tout antagoniste de l'hormone de libération de la corticotropine.
- Avoir reçu tout autre médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage initial ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que le médicament à l'étude) pendant l'étude.
- Avoir une dépendance actuelle à une substance ou un abus de substance (drogue) ou d'alcool.
- Avoir eu une perte de sang ≥ 550 ml ou donné du sang ou des produits sanguins dans les 8 semaines précédant l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Crinecerfont
Gélule de Crinecerfont, administrée par voie orale, deux fois par jour pendant 24 semaines pendant la période de traitement contrôlée par placebo, suivie d'un traitement actif par Crinecerfont pendant au moins 1 an.
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Antagoniste des récepteurs du CRF de type 1
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Capsule placebo, administrée par voie orale, deux fois par jour pendant 24 semaines, suivie d'un traitement actif par Crinecerfont pendant au moins 1 an.
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Forme posologique non active
Antagoniste des récepteurs du CRF de type 1
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de changement par rapport à la base de la dose quotidienne des glucocorticoïdes à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
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La moyenne carrée (LS) et l'erreur standard (SE) ont été calculées en utilisant l'analyse du modèle de covariance (ANCOVA).
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Baseline, semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement de la ligne de base dans le sérum 17-hydroxyprogestérone (17-OHP) à la semaine 4
Délai: Baseline, semaine 4
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Baseline, semaine 4
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'androstènedione sérique à la semaine 4
Délai: Baseline, semaine 4
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Baseline, semaine 4
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Nombre de participants qui ont obtenu une réduction de la dose physiologique des glucocorticoïdes tout en maintenant le contrôle Androsnedione à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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Semaine 24
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Changement par rapport à la référence dans l'évaluation du modèle homéostatique de la résistance à l'insuline (HOMA-IR) à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
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Baseline, semaine 24
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Pourcentage de changement par rapport à la référence en poids corporel à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
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Baseline, semaine 24
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Changement par rapport à la référence en pourcentage de masse grasse totale à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
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Baseline, semaine 24
|
|
Changement de la ligne de base dans la pression artérielle à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
|
Baseline, semaine 24
|
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Changement par rapport à la base de la tolérance au glucose à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
|
Baseline, semaine 24
|
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Changement de la ligne de base dans le tour de taille à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
|
Baseline, semaine 24
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Changement par rapport à la référence dans la régularité menstruelle à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
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Baseline, semaine 24
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Changement par rapport à la référence dans le volume de tumeur surrénale de repos surrénalienne (TART) à la semaine 24
Délai: Baseline, semaine 24
|
Baseline, semaine 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
19 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 juillet 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 juillet 2020
Première publication (Réel)
29 juillet 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urogénitales
- Maladies du système endocrinien
- Maladies urogénitales masculines
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Troubles gonadiques
- Anomalies congénitales
- Maladies des glandes surrénales
- Troubles du développement sexuel
- Anomalies urogénitales
- Métabolisme des stéroïdes, erreurs innées
- Syndrome surrénogénital
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Hyperplasie surrénalienne, congénitale
- crinerfont
Autres numéros d'identification d'étude
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (Numéro EudraCT)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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