Global sikkerhets- og effektivitetsregistreringsstudie av Crinecerfont for medfødt binyrehyperplasi (CAHtalyst)
20. april 2026 oppdatert av: Neurocrine Biosciences
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Crinecerfont (NBI-74788) hos voksne personer med klassisk medfødt binyrehyperplasi, etterfulgt av åpen behandling
Dette er en fase 3-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til crinecerfont versus placebo administrert i 24 uker hos omtrent 165 voksne deltakere med klassisk CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel.
Studien består av en 6-måneders randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert periode, etterfulgt av 1 års åpen behandling med crinecerfont.
Deretter kan deltakerne velge å delta i den åpne forlengelsesperioden (OLE).
Varigheten av deltakelse i studien er ca. 20 måneder for kjernestudiet og vil være en variabel tid per fag for OLE (estimert til ca. 3 år).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
182
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forente stater, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Frankrike, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrike, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrike, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Hellas, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Hellas, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Hellas, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Israel, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Israel, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Italia, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Italia, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Italia, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Italia, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Italia, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italia, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Polen, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Polen, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, Spania, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Storbritannia, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Storbritannia, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Storbritannia, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tsjekkia, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Tyskland, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Graz, Østerrike, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Være villig og i stand til å forholde seg til studieprosedyrene, inkludert alle krav ved studiesenteret og retur for oppfølgingsbesøket.
- Har en medisinsk bekreftet diagnose klassisk 21-hydroksylase-mangel CAH.
- Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH.
- Deltakere i fertil alder må samtykke i å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under studien.
Ekskluderingskriterier:
- Har en diagnose av noen av de andre kjente formene for klassisk CAH.
- Har en historie med bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever kronisk glukokortikoidbehandling.
- Har en klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom annet enn CAH.
- Har en historie med kreft med mindre det anses som helbredet.
- er gravide.
- Har en kjent historie med klinisk signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
- Har en kjent overfølsomhet overfor kortikotropinfrigjørende hormonantagonister.
- Har mottatt andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager før første screening eller planlegger å bruke et undersøkelseslegemiddel (annet enn studiemedikamentet) under studien.
- Har nåværende rusavhengighet, eller nåværende rusmiddel- eller alkoholmisbruk.
- Har hatt blodtap ≥550 ml eller donert blod eller blodprodukter innen 8 uker før studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Crinecerfont
Crinecerfont kapsel, administrert oralt, to ganger daglig i 24 uker i løpet av den placebokontrollerte behandlingsperioden, etterfulgt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 1 år.
|
CRF type 1 reseptorantagonist
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo kapsel, administrert oralt, to ganger daglig i 24 uker, etterfulgt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 1 år.
|
Ikke-aktiv doseringsform
CRF type 1 reseptorantagonist
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i glukokortikoid daglig dose i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Minst kvadrat (LS) gjennomsnitt og standardfeil (SE) ble beregnet ved bruk av analyse av samvariasjonsmodell (ANCOVA).
|
Baseline, uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i serum 17-hydroksyprogesteron (17-OHP) i uke 4
Tidsramme: Baseline, uke 4
|
Baseline, uke 4
|
|
Endring fra baseline i serum androstenedione i uke 4
Tidsramme: Baseline, uke 4
|
Baseline, uke 4
|
|
Antall deltakere som oppnådde en reduksjon til fysiologisk glukokortikoiddose mens de opprettholdt androstenedion -kontroll i uke 24
Tidsramme: Uke 24
|
Uke 24
|
|
Endring fra baseline i homeostatisk modellvurdering av insulinresistens (HOMA-IR) i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Prosentvis endring fra baseline i kroppsvekt i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i prosent total fettmasse i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i blodtrykk i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i glukosetoleranse i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i midjeomkrets i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i menstruasjonsregularitet i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i testikulær adrenal hviletumor (TART) volum i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
19. juli 2023
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juli 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juli 2020
Først lagt ut (Faktiske)
29. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Gonadal lidelser
- Medfødte abnormiteter
- Binyresykdommer
- Forstyrrelser i kjønnsutvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Steroidmetabolisme, medfødte feil
- Adrenogenital syndrom
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Adrenal hyperplasi, medfødt
- Crinecerfont
Andre studie-ID-numre
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (EudraCT-nummer)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .