Crinecerfontin maailmanlaajuinen turvallisuus- ja tehorekisteröintitutkimus synnynnäisen lisämunuaisen hyperplasiaan (CAHtalyst)
maanantai 20. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Crinecerfontin (NBI-74788) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia, jota seurasi avoin hoito
Tämä on vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan crinecerfontin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna lumelääkkeeseen 24 viikon ajan noin 165 aikuisella osallistujalla, joilla oli klassinen CAH johtuen 21-hydroksylaasin puutteesta.
Tutkimus koostuu 6 kuukauden satunnaistetusta, kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta jaksosta, jota seuraa 1 vuoden avoin hoito crinecerfontilla.
Myöhemmin osallistujat voivat halutessaan osallistua avoimeen laajennusjaksoon (OLE).
Tutkimukseen osallistumisen kesto on noin 20 kuukautta ydintutkimuksessa ja vaihtelee OLE:n tutkittavana kohden (arviolta noin 3 vuotta).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
182
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, Espanja, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Israel, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Israel, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Italia, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Italia, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Italia, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Italia, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Italia, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italia, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Kreikka, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Kreikka, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Puola, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Puola, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Ranska, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Ranska, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Ranska, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Ranska, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Ruotsi, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Saksa, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Saksa, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tšekki, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ole halukas ja kykenevä noudattamaan opintomenettelyjä, mukaan lukien kaikki opintokeskuksen vaatimukset ja palaa seurantakäynnille.
- Sinulla on lääketieteellisesti vahvistettu klassisen 21-hydroksylaasipuutoksen CAH:n diagnoosi.
- Käytä vakaata CAH:n steroidihoitoa.
- Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on diagnoosi jostakin muista tunnetuista klassisen CAH:n muodoista.
- Sinulla on ollut kahdenvälinen lisämunuaisen poisto, hypopituitarismi tai muu kroonista glukokortikoidihoitoa vaativa sairaus.
- Sinulla on kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus tai muu krooninen sairaus kuin CAH.
- Sinulla on ollut syöpä, ellei sitä pidetä parantuneena.
- Ovat raskaana.
- Sinulla on tiedossa kliinisesti merkittäviä rytmihäiriöitä tai poikkeavuuksia EKG:ssä.
- Sinulla on tunnettu yliherkkyys jollekin kortikotropiinia vapauttavan hormonin antagonisteille.
- olet saanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä seulontaa tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimuslääkettä) tutkimuksen aikana.
- Sinulla on nykyinen päihderiippuvuus tai päihteiden (huumeiden) tai alkoholin väärinkäyttö.
- Sinulla on ollut verenhukka ≥ 550 ml tai luovutettu verta tai verituotteita 8 viikon aikana ennen tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Crinecerfont
Crinecerfont-kapseli, annettuna suun kautta, kahdesti päivässä 24 viikon ajan lumelääkekontrolloidun hoitojakson aikana, jonka jälkeen suoritetaan aktiivinen hoito crinecerfontilla vähintään 1 vuoden ajan.
|
CRF Type 1 -reseptoriantagonisti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo-kapseli, annettu suun kautta, kahdesti päivässä 24 viikon ajan, jota seuraa aktiivinen hoito crinecerfontilla vähintään 1 vuoden ajan.
|
Ei-aktiivinen annosmuoto
CRF Type 1 -reseptoriantagonisti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta glukokortikoidin päivittäisessä annoksessa viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Pienin neliö (LS) keskiarvo ja standardivirhe (SE) laskettiin käyttämällä kovarianssimallin (ANCOVA) analyysiä.
|
Perustaso, viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta seerumin 17-hydroksiprogesteronissa (17 OHP) viikolla 4
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4
|
Perustaso, viikko 4
|
|
Vaihda seerumin androstenedionin lähtötasosta viikolla 4
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4
|
Perustaso, viikko 4
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat pelkistyksen fysiologiseen glukokortikoidiannokseen säilyttäen samalla androstenedionin hallintaa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta insuliiniresistenssin (HOMA-IR) homeostaattisessa mallin arvioinnissa viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Prosenttiosuus kehon painon lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina rasvamassassa viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Vaihda verenpaineen lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Muutos glukoositoleranssin lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötilanteesta vyötärön ympärysmitta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta kuukautisten säännöllisyydessä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta kiveksen lisämunuaisen lepokasvaimen (hapokas) tilavuudessa viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Lisämunuaisten sairaudet
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Steroidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Adrenogenitaalinen oireyhtymä
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen
- Crinecerfont
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (EudraCT-numero)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .