Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Глобальное регистрационное исследование безопасности и эффективности препарата Кринцерфонт при врожденной гиперплазии надпочечников (CAHtalyst)

20 апреля 2026 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности кринецерфонта (NBI-74788) у взрослых субъектов с классической врожденной гиперплазией надпочечников с последующим открытым лечением

Это исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости кринецерфонта по сравнению с плацебо, назначаемого в течение 24 недель примерно 165 взрослым участникам с классической ВГН из-за дефицита 21-гидроксилазы. Исследование состоит из 6-месячного рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого периода, за которым следует 1 год открытого лечения кринцерфонтом. Впоследствии участники могут выбрать участие в периоде открытого продления (OLE). Продолжительность участия в исследовании составляет примерно 20 месяцев для основного исследования и будет варьироваться в зависимости от количества времени для каждого субъекта для OLE (по оценкам, примерно 3 года).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

182

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Neurocrine Clinical Site
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Neurocrine Clinical Site
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1070
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sofia, Болгария, 1606
        • Neurocrine Clinical Site
  • Германия
      • Dresden, Германия, 01307
        • Neurocrine Clinical Site
      • Essen, Германия, 45147
        • Neurocrine Clinical Site
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Neurocrine Clinical Site
      • Munich, Германия, 80336
        • Neurocrine Clinical Site
  • Греция
      • Athens, Греция, 106 76
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Греция, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Греция, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
      • Thessaloniki, Греция, 54642
        • Neurocrine Clinical Site
  • Израиль
      • Afula, Израиль, 1834111
        • Neurocrine Clinical Site
      • Beersheba, Израиль, 8410101
        • Neurocrine Clinical Site
      • Petah Tikva, Израиль, 4941480
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Neurocrine Clinical Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seville, Испания, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Италия
      • Ancona, Италия, 60126
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bologna, Италия, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Florence, Италия, 50139
        • Neurocrine Clinical Site
      • Messina, Италия, 98125
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Италия, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Италия, 20149
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naples, Италия, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Padova, Италия, 35128
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Италия, 00161
        • Neurocrine Clinical Site
  • Канада
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 2Y9
        • Neurocrine Clinical Site
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333
        • Neurocrine Clinical Site
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Poznan, Польша, 60-355
        • Neurocrine Clinical Site
      • Warsaw, Польша, 01-809
        • Neurocrine Clinical Site
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Neurocrine Clinical Site
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4HH
        • Neurocrine Clinical Site
      • London, Соединенное Королевство, WC1B 5EH
        • Neurocrine Clinical Site
      • Manchester, Соединенное Королевство, M20 4BX
        • Neurocrine Clinical Site
      • Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20982
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grenoble, Франция, 38700
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Nantes, Франция, 44093
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Франция, 75651
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Франция, 75679
        • Neurocrine Clinical Site
  • Чехия
      • Hradec Králové, Чехия, 50005
        • Neurocrine Clinical Site
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 41345
        • Neurocrine Clinical Site
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Быть готовым и способным соблюдать процедуры исследования, включая все требования в учебном центре, и вернуться для последующего визита.
  2. Иметь подтвержденный с медицинской точки зрения диагноз классической 21-гидроксилазной недостаточности ВГН.
  3. Соблюдать стабильный режим стероидного лечения ХАГ.
  4. Участники детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого метода контрацепции во время исследования.

Критерий исключения:

  1. Наличие любой из других известных форм классической ВГН.
  2. Имейте в анамнезе двустороннюю адреналэктомию, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее постоянной терапии глюкокортикоидами.
  3. Иметь клинически значимое нестабильное заболевание или хроническое заболевание, отличное от ВГН.
  4. Иметь в анамнезе рак, если он не считается вылеченным.
  5. беременны.
  6. Наличие в анамнезе клинически значимой аритмии или отклонений на ЭКГ.
  7. Иметь известную гиперчувствительность к любым антагонистам кортикотропин-рилизинг-гормона.
  8. Принимали какой-либо другой исследуемый препарат в течение 30 дней до первоначального скрининга или планируют использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого препарата) во время исследования.
  9. Имейте текущую зависимость от психоактивных веществ или текущее злоупотребление психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем.
  10. Имели кровопотерю ≥550 мл или сдавали кровь или продукты крови в течение 8 недель до исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Кринсерфонт
Кринцерфонт в капсулах, вводили перорально два раза в день в течение 24 недель в течение плацебо-контролируемого периода лечения с последующим активным лечением кринцерфонтом в течение как минимум 1 года.
Лекарство: Crinecerfont
Антагонист рецептора типа 1 типа 1
Другие имена:
  • НБИ-74788
  • Серьезность
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсула плацебо, вводимая перорально, два раза в день в течение 24 недель, с последующим активным лечением кринцерфонтом в течение не менее 1 года.
Лекарство: Плацебо
Неактивная лекарственная форма
Лекарство: Crinecerfont
Антагонист рецептора типа 1 типа 1
Другие имена:
  • НБИ-74788
  • Серьезность

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​ежедневной дозе глюкокортикоидов на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Наименьшее квадратное среднее значение (LS) и стандартная ошибка (SE) рассчитывали с использованием анализа модели ковариации (ANCOVA).
Базовая линия, неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в сыворотке 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) на 4-й неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 4
Базовая линия, неделя 4
Изменение с базовой линии в сыворотке Androstenedione на 4 -й неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 4
Базовая линия, неделя 4
Количество участников, которые достигли снижения физиологической дозы глюкокортикоидов, сохраняя при этом контроль AndroStenedione на 24 неделе
Временное ограничение: Неделя 24
Неделя 24
Изменение с базовой линии гомеостатической модели оценки инсулинорезистентности (HOMA-IR) на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем массы тела на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​процентах общей массы жира на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Изменение с базового уровня в артериальном давлении на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Изменение с базовой линии в толерантности к глюкозе на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Изменение с базовой линии в окружности талии на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Изменения с базовой линии в менструальной регулярности на 24 неделе
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24
Изменение с исходного уровня в объеме опухоли опухоли (терпка) на надпочечниках (терпкий)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Базовая линия, неделя 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurocrine Biosciences

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 июля 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NBI-74788-CAH3003
  • 2019-004873-17 (Номер EudraCT)
  • 2023-509171-16-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться