Глобальное регистрационное исследование безопасности и эффективности препарата Кринцерфонт при врожденной гиперплазии надпочечников (CAHtalyst)
17 августа 2023 г. обновлено: Neurocrine Biosciences
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности кринецерфонта (NBI-74788) у взрослых субъектов с классической врожденной гиперплазией надпочечников с последующим открытым лечением
Это исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости кринецерфонта по сравнению с плацебо, назначаемого в течение 24 недель примерно 165 взрослым участникам с классической ВГН из-за дефицита 21-гидроксилазы.
Исследование состоит из 6-месячного рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого периода, за которым следует 1 год открытого лечения кринцерфонтом.
Впоследствии участники могут выбрать участие в периоде открытого продления (OLE).
Продолжительность участия в исследовании составляет примерно 20 месяцев для основного исследования и будет варьироваться в зависимости от количества времени для каждого субъекта для OLE (по оценкам, примерно 3 года).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
182
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Graz, Австрия, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Австрия, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Болгария, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Германия, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Германия, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Германия, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Германия, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Германия, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Греция, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Греция, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloníki, Греция, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Израиль, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beer Sheva, Израиль, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Израиль, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Израиль, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Sevilla, Испания, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Италия, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Италия, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Италия, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Италия, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Италия, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Италия, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Италия, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Италия, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Италия, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Kraków, Польша, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznań, Польша, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warszawa, Польша, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Португалия, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Соединенное Королевство, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Соединенное Королевство, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Франция, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Франция, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Франция, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Франция, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Чехия, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Швеция, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Быть готовым и способным соблюдать процедуры исследования, включая все требования в учебном центре, и вернуться для последующего визита.
- Иметь подтвержденный с медицинской точки зрения диагноз классической 21-гидроксилазной недостаточности ВГН.
- Соблюдать стабильный режим стероидного лечения ХАГ.
- Участники детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого метода контрацепции во время исследования.
Критерий исключения:
- Наличие любой из других известных форм классической ВГН.
- Имейте в анамнезе двустороннюю адреналэктомию, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее постоянной терапии глюкокортикоидами.
- Иметь клинически значимое нестабильное заболевание или хроническое заболевание, отличное от ВГН.
- Иметь в анамнезе рак, если он не считается вылеченным.
- беременны.
- Наличие в анамнезе клинически значимой аритмии или отклонений на ЭКГ.
- Иметь известную гиперчувствительность к любым антагонистам кортикотропин-рилизинг-гормона.
- Принимали какой-либо другой исследуемый препарат в течение 30 дней до первоначального скрининга или планируют использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого препарата) во время исследования.
- Имейте текущую зависимость от психоактивных веществ или текущее злоупотребление психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем.
- Имели кровопотерю ≥550 мл или сдавали кровь или продукты крови в течение 8 недель до исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кринсерфонт
Кринцерфонт в капсулах, вводили перорально два раза в день в течение 24 недель в течение плацебо-контролируемого периода лечения с последующим активным лечением кринцерфонтом в течение как минимум 1 года.
|
Антагонист CRF1-рецептора
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсула плацебо, вводимая перорально, два раза в день в течение 24 недель, с последующим активным лечением кринцерфонтом в течение не менее 1 года.
|
Антагонист CRF1-рецептора
Другие имена:
Неактивная лекарственная форма
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение суточной дозы глюкокортикоидов по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем андростендиона в сыворотке на 4-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 4 неделя
|
Исходный уровень и 4 неделя
|
|
Достижение снижения суточной дозы глюкокортикоидов до физиологических уровней на 24-й неделе.
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение индекса резистентности к инсулину (HOMA-IR) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение жировой массы по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение артериального давления по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение толерантности к глюкозе по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение окружности талии по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем регулярности менструаций на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
|
Изменение размера опухоли покоя яичка надпочечника по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
|
Исходный уровень и 24 неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 июля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 июля 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 июля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 июля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 июля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания гонад
- Нарушения полового развития
- Урогенитальные аномалии
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания надпочечников
- Метаболизм стероидов, врожденные ошибки
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Гиперплазия
- Гиперплазия надпочечников, врожденная
- Адреногенитальный синдром
- Надпочечниковая гиперфункция
Другие идентификационные номера исследования
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .