Wereldwijd veiligheids- en werkzaamheidsregistratieonderzoek van Crinecerfont voor congenitale bijnierhyperplasie (CAHtalyst)
20 april 2026 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van Crinecerfont (NBI-74788) te evalueren bij volwassen proefpersonen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie, gevolgd door open-labelbehandeling
Dit is een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van crinecerfont versus placebo toegediend gedurende 24 weken bij ongeveer 165 volwassen deelnemers met klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie.
De studie bestaat uit een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde periode van 6 maanden, gevolgd door 1 jaar open-labelbehandeling met crinecerfont.
Vervolgens kunnen deelnemers ervoor kiezen om deel te nemen aan de open-label extensie (OLE) periode.
De duur van deelname aan de studie is ongeveer 20 maanden voor de kernstudie en zal een variabele hoeveelheid tijd per proefpersoon zijn voor de OLE (geschat op ongeveer 3 jaar).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
182
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, België, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bulgarije, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Duitsland, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Duitsland, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Duitsland, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Duitsland, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Frankrijk, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrijk, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrijk, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Griekenland, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Griekenland, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Israël, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Israël, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Israël, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Israël, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Italië, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Italië, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Italië, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Italië, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italië, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italië, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Italië, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Italië, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italië, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Graz, Oostenrijk, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Polen, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Polen, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, Spanje, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tsjechië, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Zweden, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat zijn om zich te houden aan de studieprocedures, inclusief alle vereisten in het studiecentrum en de terugkeer voor het vervolgbezoek.
- Een medisch bevestigde diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie CAH hebben.
- Zorg voor een stabiel regime van steroïde behandeling voor CAH.
- Deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken.
Uitsluitingscriteria:
- Een diagnose hebben van een van de andere bekende vormen van klassieke CAH.
- Een voorgeschiedenis hebben van bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of een andere aandoening die chronische glucocorticoïdtherapie vereist.
- Een klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte hebben anders dan CAH.
- Een voorgeschiedenis van kanker hebben, tenzij deze als genezen wordt beschouwd.
- Zwanger bent.
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van klinisch significante aritmie of afwijkingen op het ECG.
- Een bekende overgevoeligheid hebben voor corticotropine-releasing hormoonantagonisten.
- U heeft binnen 30 dagen voor de eerste screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen of u bent van plan om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te gebruiken.
- Heb een huidige afhankelijkheid van middelen, of een actueel middel (drugs) of alcoholmisbruik.
- Een bloedverlies van ≥ 550 ml hebben gehad of bloed of bloedproducten hebben gedoneerd binnen 8 weken voorafgaand aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Crinecerfont
Crinecerfont-capsule, tweemaal daags oraal toegediend gedurende 24 weken tijdens de placebogecontroleerde behandelingsperiode, gevolgd door actieve behandeling met crinecerfont gedurende ten minste 1 jaar.
|
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-capsule, oraal toegediend, tweemaal daags gedurende 24 weken, gevolgd door actieve behandeling met crinecerfont gedurende minimaal 1 jaar.
|
Niet-actieve doseringsvorm
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de dagelijkse dosis glucocorticoïden in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Het minst vierkant (LS) gemiddelde en standaardfout (SE) werden berekend met behulp van analyse van covariantie (ANCOVA) -model.
|
Basislijn, week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van de basislijn in serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) in week 4
Tijdsspanne: Basislijn, week 4
|
Basislijn, week 4
|
|
Verander van de basislijn in serum androstenedione in week 4
Tijdsspanne: Basislijn, week 4
|
Basislijn, week 4
|
|
Aantal deelnemers dat een vermindering van de dosis van de fysiologische glucocorticoïde bereikte met behoud van de androstedione -controle in week 24
Tijdsspanne: Week 24
|
Week 24
|
|
Verandering van de basislijn in homeostatische modelbeoordeling van insulineresistentie (HOMA-IR) in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in lichaamsgewicht in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Verandering van de basislijn in procent totale vetmassa in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Verander van de basislijn in de bloeddruk in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Verandering van de basislijn in glucosetolerantie in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Verander van de basislijn in tailleomtrek in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Verandering van de basislijn in menstruatie regelmaat in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
|
Verander van de basislijn in testiculaire bijniersteun tumor (taart) volume in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
|
Basislijn, week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 juli 2023
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 juli 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 juli 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 juli 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Endocriene systeemziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Gonadale aandoeningen
- Aangeboren afwijkingen
- Bijnierziekten
- Stoornissen van seksuele ontwikkeling
- Urogenitale afwijkingen
- Steroïde metabolisme, aangeboren fouten
- Adrenogenitaal syndroom
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Bijnierhyperplasie, aangeboren
- CrineCerfont
Andere studie-ID-nummers
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (EudraCT-nummer)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .