Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Wereldwijd veiligheids- en werkzaamheidsregistratieonderzoek van Crinecerfont voor congenitale bijnierhyperplasie (CAHtalyst)

17 augustus 2023 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van Crinecerfont (NBI-74788) te evalueren bij volwassen proefpersonen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie, gevolgd door open-labelbehandeling

Dit is een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van crinecerfont versus placebo toegediend gedurende 24 weken bij ongeveer 165 volwassen deelnemers met klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie. De studie bestaat uit een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde periode van 6 maanden, gevolgd door 1 jaar open-labelbehandeling met crinecerfont. Vervolgens kunnen deelnemers ervoor kiezen om deel te nemen aan de open-label extensie (OLE) periode. De duur van deelname aan de studie is ongeveer 20 maanden voor de kernstudie en zal een variabele hoeveelheid tijd per proefpersoon zijn voor de OLE (geschat op ongeveer 3 jaar).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

182

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1070
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leuven, België, 3000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sofia, Bulgarije, 1606
        • Neurocrine Clinical Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Neurocrine Clinical Site
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Neurocrine Clinical Site
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Neurocrine Clinical Site
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Neurocrine Clinical Site
      • Munich, Duitsland, 80336
        • Neurocrine Clinical Site
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grenoble, Frankrijk, 38700
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrijk, 75679
        • Neurocrine Clinical Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 106 76
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
      • Thessaloníki, Griekenland, 54642
        • Neurocrine Clinical Site
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Neurocrine Clinical Site
      • Beer Sheva, Israël, 8410101
        • Neurocrine Clinical Site
      • Petah Tikva, Israël, 4941480
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italië
      • Ancona, Italië, 60126
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bologna, Italië, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Florence, Italië, 50139
        • Neurocrine Clinical Site
      • Messina, Italië, 98125
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italië, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italië, 20149
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naples, Italië, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Padova, Italië, 35128
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italië, 00161
        • Neurocrine Clinical Site
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Neurocrine Clinical Site
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Neurocrine Clinical Site
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Poznań, Polen, 60-355
        • Neurocrine Clinical Site
      • Warszawa, Polen, 01-809
        • Neurocrine Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Neurocrine Clinical Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tsjechië
      • Hradec Králové, Tsjechië, 50005
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4HH
        • Neurocrine Clinical Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1B 5EH
        • Neurocrine Clinical Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M20 4BX
        • Neurocrine Clinical Site
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20982
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 41345
        • Neurocrine Clinical Site
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bereid en in staat zijn om zich te houden aan de studieprocedures, inclusief alle vereisten in het studiecentrum en de terugkeer voor het vervolgbezoek.
  2. Een medisch bevestigde diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie CAH hebben.
  3. Zorg voor een stabiel regime van steroïde behandeling voor CAH.
  4. Deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een diagnose hebben van een van de andere bekende vormen van klassieke CAH.
  2. Een voorgeschiedenis hebben van bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of een andere aandoening die chronische glucocorticoïdtherapie vereist.
  3. Een klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte hebben anders dan CAH.
  4. Een voorgeschiedenis van kanker hebben, tenzij deze als genezen wordt beschouwd.
  5. Zwanger bent.
  6. Een bekende voorgeschiedenis hebben van klinisch significante aritmie of afwijkingen op het ECG.
  7. Een bekende overgevoeligheid hebben voor corticotropine-releasing hormoonantagonisten.
  8. U heeft binnen 30 dagen voor de eerste screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen of u bent van plan om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te gebruiken.
  9. Heb een huidige afhankelijkheid van middelen, of een actueel middel (drugs) of alcoholmisbruik.
  10. Een bloedverlies van ≥ 550 ml hebben gehad of bloed of bloedproducten hebben gedoneerd binnen 8 weken voorafgaand aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Crinecerfont
Crinecerfont-capsule, tweemaal daags oraal toegediend gedurende 24 weken tijdens de placebogecontroleerde behandelingsperiode, gevolgd door actieve behandeling met crinecerfont gedurende ten minste 1 jaar.
Geneesmiddel: Crinecerfont
CRF1-receptorantagonist
Andere namen:
  • NBI-74788
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-capsule, oraal toegediend, tweemaal daags gedurende 24 weken, gevolgd door actieve behandeling met crinecerfont gedurende minimaal 1 jaar.
Geneesmiddel: Crinecerfont
CRF1-receptorantagonist
Andere namen:
  • NBI-74788
Geneesmiddel: Placebo
Niet-actieve doseringsvorm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dagelijkse dosis glucocorticoïd in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in serum androsteendion in week 4
Tijdsspanne: Basislijn en week 4
Basislijn en week 4
Bereiken van een verlaging van de dagelijkse dosis glucocorticoïden tot fysiologische niveaus in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in homeostatische modelbeoordeling van insulineresistentie (HOMA-IR)-index in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in vetmassa in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in bloeddruk in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in glucosetolerantie in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in tailleomtrek in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in menstruele regelmaat in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in de grootte van de testiculaire bijnierresttumor in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Basislijn en week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 juli 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-74788-CAH3003
  • 2019-004873-17 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Crinecerfont

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Kingdom

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren