Estudio de registro de seguridad y eficacia global de Crinecerfont para la hiperplasia suprarrenal congénita (CAHtalyst)
20 de abril de 2026 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de Crinecerfont (NBI-74788) en sujetos adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica, seguido de un tratamiento abierto
Este es un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de crinecerfont versus placebo administrado durante 24 semanas en aproximadamente 165 participantes adultos con CAH clásica debido a deficiencia de 21-hidroxilasa.
El estudio consta de un período de 6 meses, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, seguido de 1 año de tratamiento abierto con crinecerfont.
Posteriormente, los participantes pueden optar por participar en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE).
La duración de la participación en el estudio es de aproximadamente 20 meses para el estudio central y será una cantidad variable de tiempo por sujeto para el OLE (estimado en aproximadamente 3 años).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
182
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Dresden, Alemania, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Alemania, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Alemania, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Alemania, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Alemania, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Austria, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Bélgica, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Chequia, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, España, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, España, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Francia, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Francia, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Francia, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francia, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Francia, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecia, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grecia, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grecia, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Grecia, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Israel, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Israel, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Italia, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Italia, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Italia, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Italia, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Italia, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italia, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Países Bajos, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polonia, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Polonia, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Polonia, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Reino Unido, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Reino Unido, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Suecia, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Suecia, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con los procedimientos del estudio, incluidos todos los requisitos en el centro del estudio y regresar para la visita de seguimiento.
- Tener un diagnóstico médicamente confirmado de CAH clásica por deficiencia de 21-hidroxilasa.
- Estar en un régimen estable de tratamiento con esteroides para CAH.
- Los participantes en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo aceptable durante el estudio.
Criterio de exclusión:
- Tener un diagnóstico de cualquiera de las otras formas conocidas de CAH clásica.
- Tener antecedentes de adrenalectomía bilateral, hipopituitarismo u otra afección que requiera terapia crónica con glucocorticoides.
- Tener una condición médica inestable clínicamente significativa o una enfermedad crónica que no sea CAH.
- Tener antecedentes de cáncer a menos que se considere curado.
- están embarazadas.
- Tener antecedentes conocidos de arritmia clínicamente significativa o anomalías en el ECG.
- Tener una hipersensibilidad conocida a cualquier antagonista de la hormona liberadora de corticotropina.
- Haber recibido cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección inicial o planea usar un fármaco en investigación (que no sea el fármaco del estudio) durante el estudio.
- Tiene dependencia actual de sustancias, o abuso actual de sustancias (drogas) o alcohol.
- Haber tenido una pérdida de sangre ≥550 ml o haber donado sangre o productos sanguíneos dentro de las 8 semanas anteriores al estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Crinecerfont
Cápsula de Crinecerfont, administrada por vía oral, dos veces al día durante 24 semanas durante el período de tratamiento controlado con placebo, seguida de un tratamiento activo con Crinecerfont durante al menos 1 año.
|
Antagonista del receptor CRF tipo 1
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo
Cápsula de placebo, administrada por vía oral, dos veces al día durante 24 semanas, seguida de tratamiento activo con crinecerfont durante al menos 1 año.
|
Forma de dosificación no activa
Antagonista del receptor CRF tipo 1
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio porcentual desde el inicio en la dosis diaria de glucocorticoides en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se calcularon la media de mínimos cuadrados (LS) y el error estándar (SE) utilizando el análisis del modelo de covarianza (ANCOVA).
|
Línea de base, semana 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio en el suero 17-hidroxiprogesterona (17-OHP) en la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4
|
Línea de base, semana 4
|
|
Cambio desde el inicio en el suero AndRostenedione en la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4
|
Línea de base, semana 4
|
|
Número de participantes que lograron una reducción a la dosis fisiológica de glucocorticoides mientras mantienen el control de Androstenedione en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
|
Semana 24
|
|
Cambio desde el inicio en la evaluación del modelo homeostático de la resistencia a la insulina (HOMA-IR) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
|
Porcentaje de cambio desde el inicio en el peso corporal en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
|
Cambio desde el inicio en el porcentaje de masa total de grasa en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
|
Cambio de la línea de base en la presión arterial en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
|
Cambio desde el inicio en la tolerancia a la glucosa en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
|
Cambio desde la línea de base en la circunferencia de la cintura en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
|
Cambio desde la línea de base en la regularidad menstrual en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
|
Cambio desde la línea de base en el volumen de tumor de descanso suprarrenal testicular (TART) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
19 de julio de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
29 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos gonadales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Síndrome adrenogenital
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- crinero
Otros números de identificación del estudio
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (Número EudraCT)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .