Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Global sikkerhed og effektivitetsregistreringsundersøgelse af Crinecerfont til medfødt binyrehyperplasi (CAHtalyst)

20. april 2026 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Crinecerfont (NBI-74788) hos voksne forsøgspersoner med klassisk medfødt binyrehyperplasi, efterfulgt af åben-label behandling

Dette er et fase 3-studie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​crinecerfont versus placebo administreret i 24 uger hos ca. 165 voksne deltagere med klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel. Studiet består af en 6-måneders randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret periode, efterfulgt af 1 års åben-label behandling med crinecerfont. Efterfølgende kan deltagerne vælge at deltage i open-label forlængelsesperioden (OLE). Varigheden af ​​deltagelse i undersøgelsen er ca. 20 måneder for kerneundersøgelsen og vil være en variabel tid pr. emne for OLE (estimeret til at være ca. 3 år).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

182

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Neurocrine Clinical Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Neurocrine Clinical Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4HH
        • Neurocrine Clinical Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1B 5EH
        • Neurocrine Clinical Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M20 4BX
        • Neurocrine Clinical Site
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20982
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrig, 75679
        • Neurocrine Clinical Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 106 76
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Neurocrine Clinical Site
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Neurocrine Clinical Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Neurocrine Clinical Site
      • Beersheba, Israel, 8410101
        • Neurocrine Clinical Site
      • Petah Tikva, Israel, 4941480
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bologna, Italien, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Florence, Italien, 50139
        • Neurocrine Clinical Site
      • Messina, Italien, 98125
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20149
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Neurocrine Clinical Site
      • Warsaw, Polen, 01-809
        • Neurocrine Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Neurocrine Clinical Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Neurocrine Clinical Site
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet, 50005
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Neurocrine Clinical Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Neurocrine Clinical Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Neurocrine Clinical Site
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Neurocrine Clinical Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Neurocrine Clinical Site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Være villig og i stand til at overholde studieprocedurerne, herunder alle krav på studiecentret og vende tilbage til opfølgningsbesøget.
  2. Har en medicinsk bekræftet diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel CAH.
  3. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH.
  4. Deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en diagnose af en af ​​de andre kendte former for klassisk CAH.
  2. Har en historie med bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver kronisk glukokortikoidbehandling.
  3. Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom bortset fra CAH.
  4. Har en historie med kræft, medmindre det anses for helbredt.
  5. er gravide.
  6. Har en kendt anamnese med klinisk signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
  7. Har en kendt overfølsomhed over for eventuelle corticotropin-frigivende hormonantagonister.
  8. Har modtaget et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før den første screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelseslægemidlet) under undersøgelsen.
  9. Har aktuelt stofafhængighed, eller aktuelt stof (stof) eller alkoholmisbrug.
  10. Har haft et blodtab ≥550 ml eller doneret blod eller blodprodukter inden for 8 uger før undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Crinecerfont
Crinecerfont kapsel, indgivet oralt, to gange dagligt i 24 uger i den placebokontrollerede behandlingsperiode, efterfulgt af aktiv behandling med crinecerfont i mindst 1 år.
Medicin: Crinecerfont
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andre navne:
  • NBI-74788
  • Crenessity
Placebo komparator: Placebo
Placebo-kapsel, indgivet oralt, to gange dagligt i 24 uger, efterfulgt af aktiv behandling med crinecerfont i mindst 1 år.
Medicin: Placebo
Ikke-aktiv doseringsform
Medicin: Crinecerfont
CRF Type 1 -receptorantagonist
Andre navne:
  • NBI-74788
  • Crenessity

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring fra baseline i glukokortikoid daglig dosis i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindst kvadrat (LS) gennemsnit og standardfejl (SE) blev beregnet ved anvendelse af analyse af covarians (ANCOVA) -model.
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) i uge 4
Tidsramme: Baseline, uge ​​4
Baseline, uge ​​4
Skift fra baseline i serum androstenedion i uge 4
Tidsramme: Baseline, uge ​​4
Baseline, uge ​​4
Antal deltagere, der opnåede en reduktion til fysiologisk glukokortikoiddosis, mens de opretholder Androstenedione -kontrol i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Ændring fra baseline i homeostatisk modelvurdering af insulinresistens (HOMA-IR) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Procentændring fra baseline i kropsvægt i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i procent total fedtmasse i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i blodtryk i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i glukosetolerance i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i taljeomkrets i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i menstruationsregularitet i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Skift fra baseline i testikulær binyrehvilet tumor (syrlig) volumen i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. juli 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

29. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-74788-CAH3003
  • 2019-004873-17 (EudraCT nummer)
  • 2023-509171-16-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner