Global säkerhets- och effektregistreringsstudie av Crinecerfont för medfödd binjurehyperplasi (CAHtalyst)
20 april 2026 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Crinecerfont (NBI-74788) hos vuxna patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi, följt av öppen behandling
Detta är en fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av crinecerfont kontra placebo administrerat i 24 veckor hos cirka 165 vuxna deltagare med klassisk CAH på grund av 21-hydroxylasbrist.
Studien består av en 6-månaders randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad period, följt av 1 års öppen behandling med crinecerfont.
Därefter kan deltagarna välja att delta i den öppna förlängningsperioden (OLE).
Varaktigheten för deltagande i studien är cirka 20 månader för kärnstudien och kommer att vara en varierande tid per ämne för OLE (beräknad till cirka 3 år).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
182
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Belgien, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bulgarien, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Frankrike, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrike, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Frankrike, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grekland, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grekland, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Grekland, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Israel, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Israel, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Italien, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Italien, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Italien, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Italien, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italien, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italien, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Italien, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Italien, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Italien, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Polen, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Polen, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, Spanien, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Storbritannien, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Storbritannien, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Storbritannien, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tjeckien, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Tyskland, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Graz, Österrike, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Österrike, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Var villig och kapabel att följa studieprocedurerna, inklusive alla krav på studiecentret och återkomma för uppföljningsbesöket.
- Har en medicinskt bekräftad diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist CAH.
- Vara på en stabil regim av steroidbehandling för CAH.
- Deltagare i fertil ålder måste gå med på att använda en acceptabel preventivmetod under studien.
Exklusions kriterier:
- Har en diagnos på någon av de andra kända formerna av klassisk CAH.
- Har en historia av bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver kronisk glukokortikoidbehandling.
- Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller annan kronisk sjukdom än CAH.
- Har en historia av cancer om inte anses botad.
- är gravida.
- Har en känd historia av kliniskt signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
- Har en känd överkänslighet mot kortikotropinfrisättande hormonantagonister.
- Har fått något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
- Har aktuellt drogberoende, eller aktuellt missbruk av substans (drog) eller alkohol.
- Har haft en blodförlust ≥550 ml eller donerat blod eller blodprodukter inom 8 veckor före studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Crinecerfont
Crinecerfont kapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 24 veckor under den placebokontrollerade behandlingsperioden, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 1 år.
|
CRF typ 1 -receptorantagonist
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebokapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 24 veckor, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 1 år.
|
Icke-aktiv doseringsform
CRF typ 1 -receptorantagonist
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentförändring från baslinjen i glukokortikoid daglig dos vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Minst kvadratmeter (LS) medelvärde och standardfel (SE) beräknades med användning av analys av kovariansmodellen (ANCOVA).
|
Baslinje, vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Byte från baslinjen i serum 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) vid vecka 4
Tidsram: Baslinje, vecka 4
|
Baslinje, vecka 4
|
|
Byt från baslinjen i serum androstenedione vid vecka 4
Tidsram: Baslinje, vecka 4
|
Baslinje, vecka 4
|
|
Antal deltagare som uppnådde en minskning av fysiologisk glukokortikoiddos medan man bibehöll androstendionkontroll vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
Vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i homeostatisk modellbedömning av insulinresistens (HOMA-IR) vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Procentförändring från baslinjen i kroppsvikt vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Byt från baslinjen i procent total fettmassa vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i blodtryck vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i glukostolerans vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i midjeomkretsen vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Ändra från baslinjen i menstruationsregularitet vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Ändra från baslinjen i testikel binjurestumör (TART) volym vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje, vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
19 juli 2023
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 juli 2020
Första postat (Faktisk)
29 juli 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Gonadal sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Störningar i sexuell utveckling
- Urogenitala abnormiteter
- Steroidmetabolism, medfödda fel
- Adrenogenitalt syndrom
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Binjurehyperplasi, medfödd
- crinecerfont
Andra studie-ID-nummer
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (EudraCT-nummer)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .