Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Global säkerhets- och effektregistreringsstudie av Crinecerfont för medfödd binjurehyperplasi (CAHtalyst)

17 augusti 2023 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Crinecerfont (NBI-74788) hos vuxna patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi, följt av öppen behandling

Detta är en fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av crinecerfont kontra placebo administrerat i 24 veckor hos cirka 165 vuxna deltagare med klassisk CAH på grund av 21-hydroxylasbrist. Studien består av en 6-månaders randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad period, följt av 1 års öppen behandling med crinecerfont. Därefter kan deltagarna välja att delta i den öppna förlängningsperioden (OLE). Varaktigheten för deltagande i studien är cirka 20 månader för kärnstudien och kommer att vara en varierande tid per ämne för OLE (beräknad till cirka 3 år).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

182

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Neurocrine Clinical Site
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, Frankrike, 75679
        • Neurocrine Clinical Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20982
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 106 76
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grekland, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grekland, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
      • Thessaloníki, Grekland, 54642
        • Neurocrine Clinical Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Neurocrine Clinical Site
      • Beer Sheva, Israel, 8410101
        • Neurocrine Clinical Site
      • Petah Tikva, Israel, 4941480
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Neurocrine Clinical Site
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bologna, Italien, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Florence, Italien, 50139
        • Neurocrine Clinical Site
      • Messina, Italien, 98125
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Italien, 20149
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Neurocrine Clinical Site
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Poznań, Polen, 60-355
        • Neurocrine Clinical Site
      • Warszawa, Polen, 01-809
        • Neurocrine Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Neurocrine Clinical Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4HH
        • Neurocrine Clinical Site
      • London, Storbritannien, WC1B 5EH
        • Neurocrine Clinical Site
      • Manchester, Storbritannien, M20 4BX
        • Neurocrine Clinical Site
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Neurocrine Clinical Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Neurocrine Clinical Site
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tjeckien
      • Hradec Králové, Tjeckien, 50005
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Neurocrine Clinical Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Neurocrine Clinical Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Neurocrine Clinical Site
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Neurocrine Clinical Site
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Neurocrine Clinical Site
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Var villig och kapabel att följa studieprocedurerna, inklusive alla krav på studiecentret och återkomma för uppföljningsbesöket.
  2. Har en medicinskt bekräftad diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist CAH.
  3. Vara på en stabil regim av steroidbehandling för CAH.
  4. Deltagare i fertil ålder måste gå med på att använda en acceptabel preventivmetod under studien.

Exklusions kriterier:

  1. Har en diagnos på någon av de andra kända formerna av klassisk CAH.
  2. Har en historia av bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver kronisk glukokortikoidbehandling.
  3. Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller annan kronisk sjukdom än CAH.
  4. Har en historia av cancer om inte anses botad.
  5. är gravida.
  6. Har en känd historia av kliniskt signifikant arytmi eller abnormiteter på EKG.
  7. Har en känd överkänslighet mot kortikotropinfrisättande hormonantagonister.
  8. Har fått något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
  9. Har aktuellt drogberoende, eller aktuellt missbruk av substans (drog) eller alkohol.
  10. Har haft en blodförlust ≥550 ml eller donerat blod eller blodprodukter inom 8 veckor före studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Crinecerfont
Crinecerfont kapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 24 veckor under den placebokontrollerade behandlingsperioden, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 1 år.
Läkemedel: Crinecerfont
CRF1-receptorantagonist
Andra namn:
  • NBI-74788
Placebo-jämförare: Placebo
Placebokapsel, administrerad oralt, två gånger dagligen i 24 veckor, följt av aktiv behandling med crinecerfont i minst 1 år.
Läkemedel: Crinecerfont
CRF1-receptorantagonist
Andra namn:
  • NBI-74788
Läkemedel: Placebo
Icke-aktiv doseringsform

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i daglig dos av glukokortikoid vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i serum androstenedion vid vecka 4
Tidsram: Baslinje och vecka 4
Baslinje och vecka 4
Uppnående av en minskning av daglig dos av glukokortikoid till fysiologiska nivåer vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Förändring från baslinjen i homeostatisk modellbedömning av insulinresistens (HOMA-IR) index vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Förändring från baslinjen i kroppsvikt vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Ändring från baslinjen i fettmassa vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Förändring från baslinjen i blodtryck vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Ändring från baslinjen i glukostolerans vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Ändring från baslinjen i midjemått vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Förändring från baslinjen i menstruationsregelbundenhet vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24
Förändring från baslinjen i storleken på testikelbinjurevilttumör vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Baslinje och vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Utredare

  • Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juli 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

19 juli 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 juli 2020

Första postat (Faktisk)

29 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-74788-CAH3003
  • 2019-004873-17 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi

Kliniska prövningar på Crinecerfont

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera