Estudo Global de Registro de Segurança e Eficácia do Crinecerfont para Hiperplasia Adrenal Congênita (CAHtalyst)
20 de abril de 2026 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do Crinecerfont (NBI-74788) em indivíduos adultos com hiperplasia adrenal congênita clássica, seguido de tratamento aberto
Este é um estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de crinecerfont versus placebo administrado por 24 semanas em aproximadamente 165 participantes adultos com HAC clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase.
O estudo consiste em um período de 6 meses randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido por 1 ano de tratamento aberto com crinecerfont.
Posteriormente, os participantes podem optar por participar do período de extensão aberta (OLE).
A duração da participação no estudo é de aproximadamente 20 meses para o estudo principal e será uma quantidade variável de tempo por sujeito para o OLE (estimado em aproximadamente 3 anos).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
182
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Dresden, Alemanha, 01307
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Essen, Alemanha, 45147
- Neurocrine Clinical Site
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Frankfurt, Alemanha, 60590
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Neurocrine Clinical Site
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Munich, Alemanha, 80336
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Sofia, Bulgária, 1431
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia, Bulgária, 1606
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, Bélgica, 1070
- Neurocrine Clinical Site
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Leuven, Bélgica, 3000
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
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Madrid, Espanha, 28034
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Seville, Espanha, 41013
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20982
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
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Angers, França, 49933
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Grenoble, França, 38700
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
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Nantes, França, 44093
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Paris, França, 75651
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Paris, França, 75679
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Athens, Grécia, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grécia, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grécia, 11527
- Neurocrine Clinical Site
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Thessaloniki, Grécia, 54642
- Neurocrine Clinical Site
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Leiden, Holanda, 2333
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Afula, Israel, 1834111
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Beersheba, Israel, 8410101
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Petah Tikva, Israel, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
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Tel Aviv, Israel, 64239
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Ancona, Itália, 60126
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna, Itália, 40138
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Florence, Itália, 50139
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Messina, Itália, 98125
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Milan, Itália, 20132
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Milan, Itália, 20149
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Naples, Itália, 80131
- Neurocrine Clinical Site
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Padova, Itália, 35128
- Neurocrine Clinical Site
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Roma, Itália, 00161
- Neurocrine Clinical Site
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Krakow, Polônia, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
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Poznan, Polônia, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
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Warsaw, Polônia, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
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Porto, Portugal, 4200-319
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4HH
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London, Reino Unido, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
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Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
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Gothenburg, Suécia, 41345
- Neurocrine Clinical Site
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Stockholm, Suécia, 17176
- Neurocrine Clinical Site
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Neurocrine Clinical Site
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Hradec Králové, Tcheca, 50005
- Neurocrine Clinical Site
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Graz, Áustria, 8036
- Neurocrine Clinical Site
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Vienna, Áustria, 1090
- Neurocrine Clinical Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Estar disposto e capaz de aderir aos procedimentos do estudo, incluindo todos os requisitos no centro de estudos e retornar para a visita de acompanhamento.
- Ter um diagnóstico clinicamente confirmado de HAC clássico por deficiência de 21-hidroxilase.
- Estar em um regime estável de tratamento com esteróides para HAC.
- As participantes com potencial para engravidar devem concordar em usar um método anticoncepcional aceitável durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Ter um diagnóstico de qualquer uma das outras formas conhecidas de HAC clássica.
- Tem história de adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requeira terapia crônica com glicocorticóides.
- Ter uma condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica que não seja HAC.
- Ter um histórico de câncer, a menos que seja considerado curado.
- Estão grávidas.
- Ter um histórico conhecido de arritmia clinicamente significativa ou anormalidades no ECG.
- Têm hipersensibilidade conhecida a qualquer antagonista do hormônio liberador de corticotropina.
- Ter recebido qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem inicial ou planejar usar um medicamento experimental (diferente do medicamento do estudo) durante o estudo.
- Tem dependência atual de substâncias ou abuso atual de substâncias (drogas) ou álcool.
- Tiveram uma perda de sangue ≥550 mL ou doaram sangue ou hemoderivados nas 8 semanas anteriores ao estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Crinecerfont
Cápsula de Crinecerfont, administrada por via oral, duas vezes ao dia por 24 semanas durante o período de tratamento controlado por placebo, seguido de tratamento ativo com crinecerfont por pelo menos 1 ano.
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Antagonista do receptor CRF tipo 1
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula de placebo, administrada por via oral, duas vezes ao dia por 24 semanas, seguida de tratamento ativo com crinecerfont por pelo menos 1 ano.
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Forma farmacêutica não ativa
Antagonista do receptor CRF tipo 1
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança percentual em relação à linha de base na dose diária de glicocorticóides na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Média de menor quadrado (LS) e erro padrão (SE) foram calculados usando a análise do modelo de covariância (ANCOVA).
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Linha de base, semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base no soro 17-hidroxiprogesterona (17-OHP) na semana 4
Prazo: Linha de base, semana 4
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Linha de base, semana 4
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Mudança da linha de base no soro Androstenedione na semana 4
Prazo: Linha de base, semana 4
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Linha de base, semana 4
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Número de participantes que alcançaram uma redução à dose fisiológica de glicocorticóides, mantendo o controle de androstenediona na semana 24
Prazo: Semana 24
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Semana 24
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Mudança da linha de base na avaliação do modelo homeostático da resistência à insulina (HOMA-IR) na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Mudança percentual em relação à linha de base no peso corporal na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Mudança em relação à linha de base na porcentagem de massa total de gordura na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Mudança da linha de base na pressão arterial na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Mudança da linha de base na tolerância à glicose na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Mudança da linha de base na circunferência da cintura na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Mudança da linha de base na regularidade menstrual na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Mudança da linha de base no volume do tumor de repouso adrenal testicular (TART) na semana 24
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
19 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
29 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Gonadais
- Anomalias congénitas
- Doenças da Glândula Adrenal
- Distúrbios do Desenvolvimento Sexual
- Anormalidades urogenitais
- Metabolismo de Esteroides, Erros Inatos
- Síndrome Adrenogenital
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Hiperplasia Adrenal Congênita
- CRINECERFONT
Outros números de identificação do estudo
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (Número EudraCT)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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