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Estudo Global de Registro de Segurança e Eficácia do Crinecerfont para Hiperplasia Adrenal Congênita (CAHtalyst)

17 de agosto de 2023 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do Crinecerfont (NBI-74788) em indivíduos adultos com hiperplasia adrenal congênita clássica, seguido de tratamento aberto

Este é um estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de crinecerfont versus placebo administrado por 24 semanas em aproximadamente 165 participantes adultos com HAC clássica devido à deficiência de 21-hidroxilase. O estudo consiste em um período de 6 meses randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido por 1 ano de tratamento aberto com crinecerfont. Posteriormente, os participantes podem optar por participar do período de extensão aberta (OLE). A duração da participação no estudo é de aproximadamente 20 meses para o estudo principal e será uma quantidade variável de tempo por sujeito para o OLE (estimado em aproximadamente 3 anos).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

182

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Neurocrine Clinical Site
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Neurocrine Clinical Site
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Neurocrine Clinical Site
      • Munich, Alemanha, 80336
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sofia, Bulgária, 1606
        • Neurocrine Clinical Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Neurocrine Clinical Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
        • Neurocrine Clinical Site
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20982
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
  • França
      • Angers, França, 49933
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grenoble, França, 38700
        • Neurocrine Clinical Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Neurocrine Clinical Site
      • Nantes, França, 44093
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, França, 75651
        • Neurocrine Clinical Site
      • Paris, França, 75679
        • Neurocrine Clinical Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 106 76
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grécia, 115 27
        • Neurocrine Clinical Site
      • Athens, Grécia, 11527
        • Neurocrine Clinical Site
      • Thessaloníki, Grécia, 54642
        • Neurocrine Clinical Site
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333
        • Neurocrine Clinical Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Neurocrine Clinical Site
      • Beer Sheva, Israel, 8410101
        • Neurocrine Clinical Site
      • Petah Tikva, Israel, 4941480
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Neurocrine Clinical Site
  • Itália
      • Ancona, Itália, 60126
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bologna, Itália, 40138
        • Neurocrine Clinical Site
      • Florence, Itália, 50139
        • Neurocrine Clinical Site
      • Messina, Itália, 98125
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Itália, 20132
        • Neurocrine Clinical Site
      • Milan, Itália, 20149
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naples, Itália, 80131
        • Neurocrine Clinical Site
      • Padova, Itália, 35128
        • Neurocrine Clinical Site
      • Roma, Itália, 00161
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polônia
      • Kraków, Polônia, 31-011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Poznań, Polônia, 60-355
        • Neurocrine Clinical Site
      • Warszawa, Polônia, 01-809
        • Neurocrine Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Neurocrine Clinical Site
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4HH
        • Neurocrine Clinical Site
      • London, Reino Unido, WC1B 5EH
        • Neurocrine Clinical Site
      • Manchester, Reino Unido, M20 4BX
        • Neurocrine Clinical Site
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Neurocrine Clinical Site
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 41345
        • Neurocrine Clinical Site
      • Stockholm, Suécia, 17176
        • Neurocrine Clinical Site
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tcheca
      • Hradec Králové, Tcheca, 50005
        • Neurocrine Clinical Site
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Neurocrine Clinical Site
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Neurocrine Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Estar disposto e capaz de aderir aos procedimentos do estudo, incluindo todos os requisitos no centro de estudos e retornar para a visita de acompanhamento.
  2. Ter um diagnóstico clinicamente confirmado de HAC clássico por deficiência de 21-hidroxilase.
  3. Estar em um regime estável de tratamento com esteróides para HAC.
  4. As participantes com potencial para engravidar devem concordar em usar um método anticoncepcional aceitável durante o estudo.

Critério de exclusão:

  1. Ter um diagnóstico de qualquer uma das outras formas conhecidas de HAC clássica.
  2. Tem história de adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requeira terapia crônica com glicocorticóides.
  3. Ter uma condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica que não seja HAC.
  4. Ter um histórico de câncer, a menos que seja considerado curado.
  5. Estão grávidas.
  6. Ter um histórico conhecido de arritmia clinicamente significativa ou anormalidades no ECG.
  7. Têm hipersensibilidade conhecida a qualquer antagonista do hormônio liberador de corticotropina.
  8. Ter recebido qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem inicial ou planejar usar um medicamento experimental (diferente do medicamento do estudo) durante o estudo.
  9. Tem dependência atual de substâncias ou abuso atual de substâncias (drogas) ou álcool.
  10. Tiveram uma perda de sangue ≥550 mL ou doaram sangue ou hemoderivados nas 8 semanas anteriores ao estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Crinecerfont
Cápsula de Crinecerfont, administrada por via oral, duas vezes ao dia por 24 semanas durante o período de tratamento controlado por placebo, seguido de tratamento ativo com crinecerfont por pelo menos 1 ano.
Medicamento: Crinecerfont
Antagonista do receptor CRF1
Outros nomes:
  • NBI-74788
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula de placebo, administrada por via oral, duas vezes ao dia por 24 semanas, seguida de tratamento ativo com crinecerfont por pelo menos 1 ano.
Medicamento: Crinecerfont
Antagonista do receptor CRF1
Outros nomes:
  • NBI-74788
Medicamento: Placebo
Forma farmacêutica não ativa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração percentual da linha de base na dose diária de glicocorticoide na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na androstenediona sérica na semana 4
Prazo: Linha de base e Semana 4
Linha de base e Semana 4
Obtenção de uma redução na dose diária de glicocorticoide para níveis fisiológicos na Semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Mudança da linha de base na avaliação do modelo homeostático do índice de resistência à insulina (HOMA-IR) na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Mudança da linha de base no peso corporal na Semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Mudança da linha de base na massa gorda na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Alteração da linha de base na pressão arterial na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Mudança da linha de base na tolerância à glicose na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Mudança da linha de base na circunferência da cintura na Semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Mudança da linha de base na regularidade menstrual na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24
Mudança da linha de base no tamanho do tumor de resto adrenal testicular na semana 24
Prazo: Linha de base e Semana 24
Linha de base e Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de julho de 2020

Conclusão Primária (Real)

19 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

29 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NBI-74788-CAH3003
  • 2019-004873-17 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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