Studio di registrazione globale sulla sicurezza e l'efficacia di Crinecerfont per l'iperplasia surrenale congenita (CAHtalyst)
20 aprile 2026 aggiornato da: Neurocrine Biosciences
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Crinecerfont (NBI-74788) in soggetti adulti con iperplasia surrenale congenita classica, seguito da trattamento in aperto
Questo è uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di crinecerfont rispetto al placebo somministrato per 24 settimane a circa 165 partecipanti adulti con CAH classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi.
Lo studio consiste in un periodo di 6 mesi randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da 1 anno di trattamento in aperto con crinecerfont.
Successivamente, i partecipanti possono scegliere di partecipare al periodo di estensione in aperto (OLE).
La durata della partecipazione allo studio è di circa 20 mesi per lo studio di base e sarà un periodo di tempo variabile per soggetto per l'OLE (stimato in circa 3 anni).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
182
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Graz, Austria, 8036
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Vienna, Austria, 1090
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, Belgio, 1070
- Neurocrine Clinical Site
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Leuven, Belgio, 3000
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia, Bulgaria, 1431
- Neurocrine Clinical Site
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Neurocrine Clinical Site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
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Hradec Králové, Cechia, 50005
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Angers, Francia, 49933
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Grenoble, Francia, 38700
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
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Nantes, Francia, 44093
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Paris, Francia, 75651
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Paris, Francia, 75679
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Dresden, Germania, 01307
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Essen, Germania, 45147
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Frankfurt, Germania, 60590
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Leipzig, Germania, 04103
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Munich, Germania, 80336
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Athens, Grecia, 106 76
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Athens, Grecia, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Grecia, 11527
- Neurocrine Clinical Site
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Thessaloniki, Grecia, 54642
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Afula, Israele, 1834111
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Beersheba, Israele, 8410101
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Petah Tikva, Israele, 4941480
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Tel Aviv, Israele, 64239
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Ancona, Italia, 60126
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Bologna, Italia, 40138
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Florence, Italia, 50139
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Messina, Italia, 98125
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Milan, Italia, 20132
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Milan, Italia, 20149
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Naples, Italia, 80131
- Neurocrine Clinical Site
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Padova, Italia, 35128
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Roma, Italia, 00161
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Leiden, Olanda, 2333
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Krakow, Polonia, 31-011
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Poznan, Polonia, 60-355
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Warsaw, Polonia, 01-809
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Porto, Portogallo, 4200-319
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Cardiff, Regno Unito, CF14 4HH
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London, Regno Unito, WC1B 5EH
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Manchester, Regno Unito, M20 4BX
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Salford, Regno Unito, M6 8HD
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Belgrade, Serbia, 11000
- Neurocrine Clinical Site
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Madrid, Spagna, 28034
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Seville, Spagna, 41013
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20982
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
- Neurocrine Clinical Site
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74135
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Gothenburg, Svezia, 41345
- Neurocrine Clinical Site
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Stockholm, Svezia, 17176
- Neurocrine Clinical Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Essere disposti e in grado di aderire alle procedure dello studio, compresi tutti i requisiti presso il centro studi e tornare per la visita di follow-up.
- Avere una diagnosi confermata dal punto di vista medico del classico deficit di 21-idrossilasi CAH.
- Seguire un regime stabile di trattamento steroideo per la CAH.
- I partecipanti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio.
Criteri di esclusione:
- Avere una diagnosi di una qualsiasi delle altre forme conosciute di CAH classica.
- Avere una storia di adrenalectomia bilaterale, ipopituitarismo o altre condizioni che richiedono una terapia cronica con glucocorticoidi.
- Avere una condizione medica instabile clinicamente significativa o una malattia cronica diversa dalla CAH.
- Avere una storia di cancro a meno che non sia considerato guarito.
- Sono incinta.
- Avere una storia nota di aritmia clinicamente significativa o anomalie all'ECG.
- Avere una nota ipersensibilità a qualsiasi antagonista dell'ormone di rilascio della corticotropina.
- Avere ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening iniziale o pianificare l'uso di un farmaco sperimentale (diverso dal farmaco in studio) durante lo studio.
- Avere dipendenza da sostanze attuali o abuso di sostanze attuali (droghe) o alcol.
- - Hanno avuto una perdita di sangue ≥550 ml o hanno donato sangue o emoderivati entro 8 settimane prima dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Crinecerfont
Crinecerfont capsule, somministrato per via orale, due volte al giorno per 24 settimane durante il periodo di trattamento controllato con placebo, seguito da un trattamento attivo con crinecerfont per almeno 1 anno.
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Antagonista del recettore di tipo 1 CRF
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Capsula di placebo, somministrata per via orale, due volte al giorno per 24 settimane, seguita da trattamento attivo con crinecerfont per almeno 1 anno.
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Forma di dosaggio non attiva
Antagonista del recettore di tipo 1 CRF
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale dalla linea di base nella dose giornaliera di glucocorticoidi alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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L'errore medio e standard minimo (LS) (SE) sono stati calcolati utilizzando il modello di analisi del modello di covarianza (ANCOVA).
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Baseline, settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Modifica dal basale nel siero 17-idrossiprogesterone (17-OHP) alla settimana 4
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4
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Baseline, settimana 4
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Cambia dal basale nel siero Androstenedione alla settimana 4
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4
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Baseline, settimana 4
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Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione della dose fisiologica dei glucocorticoidi mantenendo il controllo di Androstenedione alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
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Settimana 24
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Modifica dal basale nella valutazione del modello omeostatico dell'insulino-resistenza (HOMA-IR) alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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Baseline, settimana 24
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CARMA per percentuale dal basale nel peso corporeo alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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Baseline, settimana 24
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|
Variazione dal basale nella percentuale di massa totale di grassi alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
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Baseline, settimana 24
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|
Cambia dal basale alla pressione sanguigna alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
|
Baseline, settimana 24
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Cambia dal basale nella tolleranza al glucosio alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
|
Baseline, settimana 24
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|
Cambia dal basale nella circonferenza della vita alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
|
Baseline, settimana 24
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Modifica dal basale nella regolarità mestruale alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
|
Baseline, settimana 24
|
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Modifica dal basale nel volume del tumore surrenalico testicolare (TART) alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
|
Baseline, settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 dicembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
19 luglio 2023
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
29 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi gonadici
- Anomalie congenite
- Malattie della ghiandola surrenale
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Metabolismo degli steroidi, errori congeniti
- Sindrome adrenogenitale
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Iperplasia surrenale, congenita
- CrineCerfont
Altri numeri di identificazione dello studio
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (Numero EudraCT)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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