A Crinecerfont globális biztonsági és hatékonysági regisztrációs tanulmánya veleszületett mellékvese-hiperpláziára (CAHtalyst)
2026. április 20. frissítette: Neurocrine Biosciences
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Crinecerfont (NBI-74788) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére klasszikus veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő felnőttek körében, amelyet nyílt kezelés követ
Ez egy 3. fázisú vizsgálat, amely a 21-hidroxiláz-hiány miatti klasszikus CAH-ban szenvedő, körülbelül 165 felnőtt résztvevőnél vizsgálja a crinecerfont hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát a 24 héten át adott placebóval szemben.
A vizsgálat egy 6 hónapos randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos időszakból áll, amelyet 1 éves nyílt kezelés követ krinecerfonttal.
Ezt követően a résztvevők dönthetnek úgy, hogy részt vesznek a nyílt címkézésű kiterjesztési (OLE) időszakban.
A vizsgálatban való részvétel időtartama körülbelül 20 hónap az alaptanulmány esetében, és alanyonként változó időtartamú lesz az OLE esetében (becslések szerint körülbelül 3 év).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
182
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
- Neurocrine Clinical Site
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1070
- Neurocrine Clinical Site
-
Leuven, Belgium, 3000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1431
- Neurocrine Clinical Site
-
Sofia, Bulgária, 1606
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Csehország, 50005
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4HH
- Neurocrine Clinical Site
-
London, Egyesült Királyság, WC1B 5EH
- Neurocrine Clinical Site
-
Manchester, Egyesült Királyság, M20 4BX
- Neurocrine Clinical Site
-
Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20982
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74135
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország, 49933
- Neurocrine Clinical Site
-
Grenoble, Franciaország, 38700
- Neurocrine Clinical Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- Neurocrine Clinical Site
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Franciaország, 75651
- Neurocrine Clinical Site
-
Paris, Franciaország, 75679
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 106 76
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Görögország, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
-
Athens, Görögország, 11527
- Neurocrine Clinical Site
-
Thessaloniki, Görögország, 54642
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2333
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Neurocrine Clinical Site
-
Beersheba, Izrael, 8410101
- Neurocrine Clinical Site
-
Petah Tikva, Izrael, 4941480
- Neurocrine Clinical Site
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 31-011
- Neurocrine Clinical Site
-
Poznan, Lengyelország, 60-355
- Neurocrine Clinical Site
-
Warsaw, Lengyelország, 01-809
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dresden, Németország, 01307
- Neurocrine Clinical Site
-
Essen, Németország, 45147
- Neurocrine Clinical Site
-
Frankfurt, Németország, 60590
- Neurocrine Clinical Site
-
Leipzig, Németország, 04103
- Neurocrine Clinical Site
-
Munich, Németország, 80336
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ancona, Olaszország, 60126
- Neurocrine Clinical Site
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Neurocrine Clinical Site
-
Florence, Olaszország, 50139
- Neurocrine Clinical Site
-
Messina, Olaszország, 98125
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Olaszország, 20132
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Olaszország, 20149
- Neurocrine Clinical Site
-
Naples, Olaszország, 80131
- Neurocrine Clinical Site
-
Padova, Olaszország, 35128
- Neurocrine Clinical Site
-
Roma, Olaszország, 00161
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugália, 4200-319
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
Seville, Spanyolország, 41013
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, 41345
- Neurocrine Clinical Site
-
Stockholm, Svédország, 17176
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legyen hajlandó és képes betartani a vizsgálati eljárásokat, beleértve a tanulmányi központ összes követelményét, és térjen vissza a nyomon követési látogatásra.
- Orvosilag megerősített klasszikus 21-hidroxiláz-hiányos CAH diagnózisa van.
- A CAH szteroidos kezelésének stabil rendje legyen.
- A fogamzóképes korú résztvevőknek vállalniuk kell, hogy a vizsgálat során elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak.
Kizárási kritériumok:
- A klasszikus CAH bármely más ismert formájával diagnosztizálják.
- Ha a kórelőzményében szerepel kétoldali mellékvese eltávolítása, hypopituitarismus vagy egyéb krónikus glükokortikoid kezelést igénylő állapot.
- Klinikailag jelentős instabil egészségi állapota vagy a CAH-tól eltérő krónikus betegsége van.
- Előfordult rákbetegsége, kivéve, ha gyógyultnak tekintik.
- Terhesek.
- Klinikailag jelentős aritmiája vagy EKG-beli eltérése ismert.
- Ha ismert túlérzékenysége bármely kortikotropin-felszabadító hormon antagonistával szemben.
- Bármilyen más vizsgálati gyógyszert kapott az első szűrést megelőző 30 napon belül, vagy azt tervezi, hogy a vizsgálat során egy vizsgálati gyógyszert (a vizsgálati gyógyszertől eltérő) használ.
- Jelenlegi kábítószer-függősége, vagy aktuális szer (kábítószer) vagy alkoholfogyasztás.
- ≥550 ml vérveszteség volt, vagy vért vagy vérkészítményt adott a vizsgálatot megelőző 8 héten belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Crinecerfont
Crinecerfont kapszula, szájon át adva, naponta kétszer 24 héten keresztül a placebo-kontrollos kezelési időszak alatt, amelyet legalább 1 évig tartó aktív kezelés követ crinecerfonttal.
|
CRF 1. típusú receptor antagonista
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo kapszula, szájon át, naponta kétszer 24 héten keresztül, majd aktív kezelés cinecerfonttal legalább 1 évig.
|
Nem aktív adagolási forma
CRF 1. típusú receptor antagonista
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a glükokortikoid napi adagban a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
A legkisebb négyzet (LS) átlagot és a standard hibát (SE) kiszámítottuk a kovariancia (ANCOVA) modell elemzésével.
|
Alapvonal, 24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Váltás az alapvonaltól a szérum 17-hidroxi-progeszteron (17-OHP) -ben a 4. héten
Időkeret: Alapvonal, 4. hét
|
Alapvonal, 4. hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a szérum androstenedione -ban a 4. héten
Időkeret: Alapvonal, 4. hét
|
Alapvonal, 4. hét
|
|
Azoknak a résztvevőknek a száma, akik a fiziológiai glükokortikoid dózishoz csökkentek, miközben megőrizték az androstenedion kontrollját a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
24. hét
|
|
Váltás az alapvonaltól az inzulinrezisztencia (HOMA-IR) homeosztatikus modelljének értékelésében a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
Százalékos változás a testtömeg kiindulási pontjától a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a 24. héten a teljes zsírtartalom százalékában
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
Váltás a kiindulási értéktől a vérnyomásban a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a 24. héten a glükóztolerancia esetén
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
Váltás az alapvonaltól a derék kerületében a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
Váltás az alapvonaltól a menstruációs szabályosságban a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a herék mellékvese nyugalmi daganat (torta) térfogatában a 24. héten
Időkeret: Alapvonal, 24. hét
|
Alapvonal, 24. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. július 19.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. július 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 24.
Első közzététel (Tényleges)
2020. július 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 20.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urogenitális betegségek
- Endokrin rendszer betegségei
- Férfi urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Gonád rendellenességek
- Veleszületett rendellenességek
- Mellékvese betegségei
- A szexuális fejlődés zavarai
- Urogenitális rendellenességek
- Szteroid anyagcsere, veleszületett hibák
- Adrenogenitális szindróma
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Mellékvese hiperplázia, veleszületett
- crinecerFont
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NBI-74788-CAH3003
- 2019-004873-17 (EudraCT szám)
- 2023-509171-16-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .