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幹細胞移植後の CSF1R 関連白質脳症を評価する研究

2023年9月12日 更新者:Zbigniew K. Wszolek、Mayo Clinic

幹細胞移植後のCSF1R関連白質脳症の縦断的評価

この研究の目的は、造血幹細胞移植 (HSCT) が CSF1R 関連の白質脳症の症状に及ぼす影響を測定することです。

調査の概要

状態

招待による登録

研究の種類

観察的

入学 (推定)

20

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic in Florida

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

対象者は、メイヨー クリニック フロリダの神経科および/または血液科を通じて特定されます。 資格のある個人は、CSF1R関連の白質脳症の遺伝的に確認された診断と、造血幹細胞移植(HSCT)を含む暫定的な治療計画に基づいて識別されます。

説明

包含基準:

  • 18歳以上。
  • CSF1R 遺伝子の突然変異の遺伝的確認。
  • CSF1R関連白質脳症の診断。
  • 造血幹細胞移植(HSCT)を受ける予定です。

除外基準:

  • 神経心理学的検査を混乱させる可能性のある同時診断;例えば、重度の聴覚/視覚障害。
  • 外来測定を混乱させる可能性のある同時診断;例えば、四肢切断者。
  • 磁気共鳴画像法(MRI)を受けることができない;例えば、MR 非適合インプラント。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:ケースのみ
  • 時間の展望:見込みのある

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
認知機能と運動機能の改善
時間枠:修了まで約5年
詳細な臨床評価および疾患の放射線マーカーにより、認知機能および運動機能の安定性/改善を実証する参加者の数。
修了まで約5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Zbigniew K Wszolek, MD、Mayo Clinic

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月21日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年8月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月4日

最初の投稿 (実際)

2020年8月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月12日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

  • 20-006124

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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