줄기 세포 이식 후 CSF1R 관련 백질뇌병증을 평가하기 위한 연구
2023년 9월 12일 업데이트: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
줄기 세포 이식 후 CSF1R 관련 백질뇌병증의 종단 평가
이 연구의 목적은 CSF1R 관련 백질뇌증의 증상에 대한 조혈모세포이식(HSCT)의 효과를 측정하는 것입니다.
연구 개요
상태
초대로 등록
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
20
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic in Florida
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
피험자는 Mayo Clinic Florida 신경과 및/또는 혈액과를 통해 식별됩니다.
적격 개인은 CSF1R 관련 백질뇌병증의 유전적으로 확인된 진단과 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 포함한 임시 치료 계획을 기반으로 식별됩니다.
설명
포함 기준:
- ≥ 18세.
- CSF1R 유전자의 돌연변이에 대한 유전적 확인.
- CSF1R 관련 백질뇌증의 진단.
- 조혈모세포이식(HSCT)을 받을 것으로 예상된다.
제외 기준:
- 신경심리학적 검사를 혼동시킬 수 있는 동시 진단; 예: 주요 청각/시각 장애.
- 외래 측정을 혼란스럽게 할 수 있는 동시 진단; 예: 수족 절단 환자.
- 자기 공명 영상(MRI)을 받을 수 없음; 예를 들어, MR-부적합 임플란트.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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인지 및 운동 기능 개선
기간: 연구 완료까지 약 5년
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자세한 임상 평가 및 질병의 방사선학적 마커를 통해 인지 및 운동 기능의 안정성/개선을 입증하는 참가자 수.
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연구 완료까지 약 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 7월 21일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 4일
처음 게시됨 (실제)
2020년 8월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 12일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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