Une étude pour évaluer la leucoencéphalopathie liée au CSF1R après une greffe de cellules souches
12 septembre 2023 mis à jour par: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Évaluation longitudinale de la leucoencéphalopathie liée au CSF1R après une greffe de cellules souches
Le but de cette étude est de mesurer l'effet de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) sur les symptômes de la leucoencéphalopathie liée au CSF1R.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les sujets seront identifiés par les services de neurologie et / ou d'hématologie de la Mayo Clinic Florida.
Les personnes éligibles seront identifiées sur la base d'un diagnostic génétiquement confirmé de leucoencéphalopathie liée au CSF1R et d'un plan de traitement provisoire comprenant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
La description
Critère d'intégration:
- ≥ 18 ans.
- Confirmation génétique d'une mutation du gène CSF1R.
- Diagnostic de leucoencéphalopathie liée au CSF1R.
- Devrait subir une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
Critère d'exclusion:
- Diagnostics simultanés pouvant confondre les tests neuropsychologiques ; par exemple, déficience auditive/visuelle majeure.
- Diagnostics simultanés qui peuvent confondre les mesures ambulatoires ; par exemple, amputé.
- Incapacité à subir une imagerie par résonance magnétique (IRM); ex., implant incompatible avec la RM.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Amélioration des fonctions cognitives et motrices
Délai: Jusqu'à la fin des études, environ 5 ans
|
Nombre de participants pour démontrer la stabilité/l'amélioration des fonctions cognitives et motrices par une évaluation clinique détaillée et des marqueurs radiographiques de la maladie.
|
Jusqu'à la fin des études, environ 5 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 juillet 2020
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 août 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2020
Première publication (Réel)
7 août 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20-006124
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .