Un estudio para evaluar la leucoencefalopatía relacionada con CSF1R después del trasplante de células madre
12 de septiembre de 2023 actualizado por: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Evaluación longitudinal de la leucoencefalopatía relacionada con CSF1R después del trasplante de células madre
El propósito de este estudio es medir el efecto del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) sobre los síntomas de la leucoencefalopatía relacionada con CSF1R.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic in Florida
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los sujetos serán identificados a través de los Departamentos de Neurología y/o Hematología de Mayo Clinic Florida.
Las personas que califiquen se identificarán sobre la base de un diagnóstico confirmado genéticamente de leucoencefalopatía relacionada con CSF1R y un plan de tratamiento tentativo que incluye trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥ 18 años de edad.
- Confirmación genética de una mutación en el gen CSF1R.
- Diagnóstico de leucoencefalopatía relacionada con CSF1R.
- Se espera que se someta a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH).
Criterio de exclusión:
- Diagnósticos concurrentes que pueden confundir las pruebas neuropsicológicas; por ejemplo, impedimento auditivo/visual importante.
- Diagnósticos concurrentes que pueden confundir las mediciones ambulatorias; por ejemplo, amputado.
- Incapacidad para someterse a una resonancia magnética nuclear (RMN); por ejemplo, implante incompatible con MR.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mejora en la función cognitiva y motora
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 5 años.
|
Número de participantes para demostrar estabilidad/mejoras en la función cognitiva y motora mediante una evaluación clínica detallada y marcadores radiográficos de la enfermedad.
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Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 5 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de julio de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
7 de agosto de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20-006124
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .