Исследование по оценке лейкоэнцефалопатии, связанной с CSF1R, после трансплантации стволовых клеток
12 сентября 2023 г. обновлено: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Продольная оценка лейкоэнцефалопатии, связанной с CSF1R, после трансплантации стволовых клеток
Целью данного исследования является измерение влияния трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) на симптомы лейкоэнцефалопатии, связанной с CSF1R.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты будут определены через отделения неврологии и/или гематологии клиники Майо во Флориде.
Подходящие лица будут определены на основании генетически подтвержденного диагноза лейкоэнцефалопатии, связанной с CSF1R, и предварительного плана лечения, включая трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Описание
Критерии включения:
- ≥ 18 лет.
- Генетическое подтверждение мутации в гене CSF1R.
- Диагностика лейкоэнцефалопатии, связанной с CSF1R.
- Ожидается трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Критерий исключения:
- Сопутствующие диагнозы, которые могут затруднить нейропсихологическое тестирование; например, серьезные нарушения слуха/зрения.
- Сопутствующие диагнозы, которые могут исказить результаты амбулаторных измерений; например, инвалид.
- невозможность пройти магнитно-резонансную томографию (МРТ); например, МР-несовместимый имплантат.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшение когнитивных и двигательных функций
Временное ограничение: По окончании учебы, примерно 5 лет
|
Количество участников, продемонстрировавших стабильность/улучшение когнитивных и двигательных функций посредством детальной клинической оценки и рентгенологических маркеров заболевания.
|
По окончании учебы, примерно 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июля 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 20-006124
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .