Um estudo para avaliar leucoencefalopatia relacionada a CSF1R após transplante de células-tronco
12 de setembro de 2023 atualizado por: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Avaliação longitudinal de leucoencefalopatia relacionada a CSF1R após transplante de células-tronco
O objetivo deste estudo é medir o efeito do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) nos sintomas de leucoencefalopatia relacionada ao CSF1R.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
20
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os indivíduos serão identificados através dos Departamentos de Neurologia e/ou Hematologia da Mayo Clinic Florida.
Os indivíduos qualificados serão identificados com base em um diagnóstico geneticamente confirmado de leucoencefalopatia relacionada ao CSF1R e um plano de tratamento provisório, incluindo transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥ 18 anos de idade.
- Confirmação genética de uma mutação no gene CSF1R.
- Diagnóstico de leucoencefalopatia relacionada ao CSF1R.
- Previsto para se submeter ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
Critério de exclusão:
- Diagnósticos concomitantes que podem confundir os testes neuropsicológicos; por exemplo, deficiência auditiva/visual grave.
- Diagnósticos simultâneos que podem confundir as medidas ambulatoriais; por exemplo, amputado.
- Incapacidade de passar por ressonância magnética (MRI); por exemplo, implante incompatível com RM.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhora na função cognitiva e motora
Prazo: Até a conclusão do estudo, aproximadamente 5 anos
|
Número de participantes para demonstrar estabilidade/melhorias na função cognitiva e motora por avaliação clínica detalhada e marcadores radiográficos da doença.
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Até a conclusão do estudo, aproximadamente 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de julho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2020
Primeira postagem (Real)
7 de agosto de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20-006124
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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