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Eine Studie zur Bewertung der CSF1R-bedingten Leukoenzephalopathie nach Stammzelltransplantation

12. September 2023 aktualisiert von: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic

Längsschnittbewertung der CSF1R-bedingten Leukoenzephalopathie nach Stammzelltransplantation

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkung einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) auf die Symptome einer CSF1R-bedingten Leukenzephalopathie zu messen.

Studienübersicht

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic in Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Probanden werden durch die Neurologie- und/oder Hämatologieabteilungen der Mayo Clinic Florida identifiziert. Qualifizierte Personen werden auf der Grundlage einer genetisch bestätigten Diagnose einer CSF1R-bedingten Leukenzephalopathie und eines vorläufigen Behandlungsplans, einschließlich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT), identifiziert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ≥ 18 Jahre alt.
  • Genetische Bestätigung einer Mutation im CSF1R-Gen.
  • Diagnose einer CSF1R-bedingten Leukenzephalopathie.
  • Voraussichtliche hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Diagnosen, die neuropsychologische Tests verfälschen können; B. schwere Hör-/Sehbehinderung.
  • Gleichzeitige Diagnosen, die ambulante Messungen verfälschen können; z.B. Amputierte.
  • Unfähigkeit, sich einer Magnetresonanztomographie (MRT) zu unterziehen; B. MR-inkompatibles Implantat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung der kognitiven und motorischen Funktion
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss ca. 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer zum Nachweis der Stabilität/Verbesserung der kognitiven und motorischen Funktion durch detaillierte klinische Beurteilung und radiologische Krankheitsmarker.
Bis zum Studienabschluss ca. 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Hauptermittler: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juli 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20-006124

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen

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