Badanie oceniające leukoencefalopatię związaną z CSF1R po przeszczepie komórek macierzystych
12 września 2023 zaktualizowane przez: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Podłużna ocena leukoencefalopatii związanej z CSF1R po przeszczepie komórek macierzystych
Celem tego badania jest zmierzenie wpływu przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) na objawy leukoencefalopatii związanej z CSF1R.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci zostaną zidentyfikowani na oddziałach neurologii i/lub hematologii kliniki Mayo na Florydzie.
Kwalifikujące się osoby zostaną zidentyfikowane na podstawie potwierdzonej genetycznie diagnozy leukoencefalopatii związanej z CSF1R i wstępnego planu leczenia, w tym przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Opis
Kryteria przyjęcia:
- ≥ 18 lat.
- Genetyczne potwierdzenie mutacji w genie CSF1R.
- Rozpoznanie leukoencefalopatii związanej z CSF1R.
- Przewiduje się, że zostanie poddany przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Kryteria wyłączenia:
- Jednoczesne diagnozy, które mogą zakłócać testy neuropsychologiczne; np. poważne upośledzenie słuchu/wzroku.
- Jednoczesne diagnozy, które mogą zakłócać pomiary ambulatoryjne; np. po amputacji.
- Niezdolność do poddania się obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI); np. implant niekompatybilny z MR.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poprawa funkcji poznawczych i motorycznych
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Liczba uczestników wykazujących stabilność/poprawę funkcji poznawczych i motorycznych na podstawie szczegółowej oceny klinicznej i radiograficznych wskaźników choroby.
|
Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 lipca 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 sierpnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 20-006124
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .