En studie for å vurdere CSF1R-relatert leukoencefalopati etter stamcelletransplantasjon
12. september 2023 oppdatert av: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Longitudinell vurdering av CSF1R-relatert leukoencefalopati etter stamcelletransplantasjon
Hensikten med denne studien er å måle effekten av hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) på symptomer på CSF1R-relatert leukoencefalopati.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Emner vil bli identifisert gjennom Mayo Clinic Floridas nevrologiske og/eller hematologiske avdelinger.
Kvalifiserte individer vil bli identifisert på grunnlag av en genetisk bekreftet diagnose av CSF1R-relatert leukoencefalopati og en tentativ behandlingsplan inkludert hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- ≥ 18 år.
- Genetisk bekreftelse av en mutasjon i CSF1R-genet.
- Diagnose av CSF1R-relatert leukoencefalopati.
- Forventet å gjennomgå hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
Ekskluderingskriterier:
- Samtidige diagnoser som kan forvirre nevropsykologisk testing; for eksempel større hørsels-/synshemming.
- Samtidige diagnoser som kan forvirre ambulante målinger; f.eks. amputert.
- Manglende evne til å gjennomgå magnetisk resonansavbildning (MRI); f.eks. MR-inkompatibelt implantat.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedring av kognitiv og motorisk funksjon
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, ca 5 år
|
Antall deltakere for å demonstrere stabilitet/forbedringer i kognitiv og motorisk funksjon ved detaljert klinisk vurdering og radiografiske markører for sykdom.
|
Gjennom studiegjennomføring, ca 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. juli 2020
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
7. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20-006124
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .