Tutkimus CSF1R:ään liittyvän leukoenkefalopatian arvioimiseksi kantasolusiirron jälkeen
tiistai 12. syyskuuta 2023 päivittänyt: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
CSF1R:ään liittyvän leukoenkefalopatian pitkittäinen arvio kantasolusiirron jälkeen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on mitata hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) vaikutusta CSF1R:ään liittyvän leukoenkefalopatian oireisiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Koehenkilöt tunnistetaan Mayo Clinic Florida -neurologian ja/tai hematologian osastojen kautta.
Kelpoiset yksilöt tunnistetaan geneettisesti vahvistetun CSF1R:n aiheuttaman leukoenkefalopatian diagnoosin ja alustavan hoitosuunnitelman perusteella, joka sisältää hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18 vuotta.
- CSF1R-geenin mutaation geneettinen vahvistus.
- CSF1R:ään liittyvän leukoenkefalopatian diagnoosi.
- Odotettavissa on hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikaiset diagnoosit, jotka voivat sekoittaa neuropsykologista testausta; esim. vakava kuulo-/näkövamma.
- Samanaikaiset diagnoosit, jotka voivat sekoittaa ambulatorisia mittauksia; esim. amputoitu.
- Kyvyttömyys tehdä magneettikuvausta (MRI); esim. MR-yhteensopimaton implantti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kognitiivisen ja motorisen toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua noin 5 vuotta
|
Osallistujien lukumäärä, jotka osoittavat vakautta/parannuksia kognitiivisissa ja motorisissa toiminnoissa yksityiskohtaisen kliinisen arvioinnin ja taudin radiografisten merkkiaineiden avulla.
|
Opintojen valmistuttua noin 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 7. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 14. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20-006124
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .