Uno studio per valutare la leucoencefalopatia correlata a CSF1R dopo il trapianto di cellule staminali
12 settembre 2023 aggiornato da: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Valutazione longitudinale della leucoencefalopatia correlata a CSF1R dopo il trapianto di cellule staminali
Lo scopo di questo studio è misurare l'effetto del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) sui sintomi della leucoencefalopatia correlata a CSF1R.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
20
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic in Florida
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I soggetti saranno identificati attraverso i dipartimenti di neurologia e / o ematologia della Mayo Clinic Florida.
Gli individui idonei saranno identificati sulla base di una diagnosi geneticamente confermata di leucoencefalopatia correlata a CSF1R e un piano di trattamento provvisorio che includa il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- ≥ 18 anni di età.
- Conferma genetica di una mutazione nel gene CSF1R.
- Diagnosi di leucoencefalopatia correlata a CSF1R.
- Si prevede di sottoporsi a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
Criteri di esclusione:
- Diagnosi concomitanti che possono confondere i test neuropsicologici; ad esempio, grave compromissione uditiva/visiva.
- Diagnosi concomitanti che possono confondere le misurazioni ambulatoriali; ad esempio, amputato.
- Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica (MRI); ad esempio, impianto incompatibile con la RM.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Miglioramento della funzione cognitiva e motoria
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, circa 5 anni
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Numero di partecipanti per dimostrare stabilità/miglioramento della funzione cognitiva e motoria mediante valutazione clinica dettagliata e marcatori radiografici della malattia.
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Attraverso il completamento degli studi, circa 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 luglio 2020
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 agosto 2020
Primo Inserito (Effettivo)
7 agosto 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20-006124
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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