Een studie om CSF1R-gerelateerde leuko-encefalopathie na stamceltransplantatie te beoordelen
12 september 2023 bijgewerkt door: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Longitudinale beoordeling van CSF1R-gerelateerde leuko-encefalopathie na stamceltransplantatie
Het doel van deze studie is om het effect van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) op de symptomen van CSF1R-gerelateerde leuko-encefalopathie te meten.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
20
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Onderwerpen zullen worden geïdentificeerd via de afdelingen neurologie en/of hematologie van Mayo Clinic Florida.
In aanmerking komende personen zullen worden geïdentificeerd op basis van een genetisch bevestigde diagnose van CSF1R-gerelateerde leuko-encefalopathie en een voorlopig behandelplan inclusief hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ≥ 18 jaar.
- Genetische bevestiging van een mutatie in het CSF1R-gen.
- Diagnose van CSF1R-gerelateerde leuko-encefalopathie.
- Zal naar verwachting hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan.
Uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdige diagnoses die neuropsychologische tests kunnen verwarren; bijv. ernstige gehoor-/visuele beperking.
- Gelijktijdige diagnoses die ambulante metingen kunnen verwarren; bijvoorbeeld geamputeerde.
- Onvermogen om magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) te ondergaan; bijv. MR-incompatibel implantaat.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verbetering van de cognitieve en motorische functie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie ongeveer 5 jaar
|
Aantal deelnemers om stabiliteit/verbeteringen in cognitieve en motorische functie aan te tonen door gedetailleerde klinische beoordeling en radiografische markers van ziekte.
|
Door afronding van de studie ongeveer 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juli 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 augustus 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 augustus 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 augustus 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 20-006124
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .