En studie för att bedöma CSF1R-relaterad leukoencefalopati efter stamcellstransplantation
6 januari 2026 uppdaterad av: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Longitudinell bedömning av CSF1R-relaterad leukoencefalopati efter stamcellstransplantation
Syftet med denna studie är att mäta effekten av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) på symtom på CSF1R-relaterad leukoencefalopati.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie är att mäta effekten av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) på symtom på CSF1R-relaterad leukoencefalopati.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
20
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Ämnen kommer att identifieras genom Mayo Clinic Floridas neurologi- och/eller hematologiska avdelningar.
Kvalificerade individer kommer att identifieras på basis av en genetiskt bekräftad diagnos av CSF1R-relaterad leukoencefalopati och en preliminär behandlingsplan inklusive hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- ≥ 18 år.
- Genetisk bekräftelse av en mutation i CSF1R-genen.
- Diagnos av CSF1R-relaterad leukoencefalopati.
- Förväntas genomgå hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
Exklusions kriterier:
- Samtidiga diagnoser som kan förvirra neuropsykologiska tester; t.ex. stor hörsel-/synnedsättning.
- Samtidiga diagnoser som kan förvirra ambulatoriska mätningar; t.ex. amputerad.
- Oförmåga att genomgå magnetisk resonanstomografi (MRI); t.ex. MR-inkompatibelt implantat.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av kognitiv och motorisk funktion
Tidsram: Genom avslutad studie, cirka 5 år
|
Antal deltagare för att visa stabilitet/förbättringar i kognitiv och motorisk funktion genom detaljerad klinisk bedömning och radiografiska sjukdomsmarkörer.
|
Genom avslutad studie, cirka 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 juli 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
7 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
8 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20-006124
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .