Studie k posouzení leukoencefalopatie související s CSF1R po transplantaci kmenových buněk
12. září 2023 aktualizováno: Zbigniew K. Wszolek, Mayo Clinic
Podélné hodnocení leukoencefalopatie související s CSF1R po transplantaci kmenových buněk
Účelem této studie je změřit účinek transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) na symptomy leukoencefalopatie související s CSF1R.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty budou identifikovány prostřednictvím neurologického a/nebo hematologického oddělení Mayo Clinic na Floridě.
Kvalifikovaní jedinci budou identifikováni na základě geneticky potvrzené diagnózy leukoencefalopatie související s CSF1R a předběžného léčebného plánu včetně transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥ 18 let.
- Genetické potvrzení mutace v genu CSF1R.
- Diagnóza leukoencefalopatie související s CSF1R.
- Předpokládá se, že podstoupí transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Kritéria vyloučení:
- Souběžné diagnózy, které mohou zmást neuropsychologické testování; např. velké poškození sluchu/zraku.
- Souběžné diagnózy, které mohou zmást ambulantní měření; např. amputovaný.
- Neschopnost podstoupit zobrazování magnetickou rezonancí (MRI); např. implantát nekompatibilní s MR.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení kognitivních a motorických funkcí
Časové okno: Po ukončení studia přibližně 5 let
|
Počet účastníků k prokázání stability/zlepšení kognitivních a motorických funkcí pomocí podrobného klinického hodnocení a radiografických markerů onemocnění.
|
Po ukončení studia přibližně 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Zbigniew K Wszolek, MD, Mayo Clinic
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. července 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. srpna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. srpna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
7. srpna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20-006124
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .