フリードライヒ運動失調症の被験者におけるCTI-1601対プラセボの複数の漸増用量研究

包含基準:

1. 被験者は遺伝的にフリードライヒ運動失調症の診断を確認しており、これはホモ接合型GAAリピート拡大によって明らかにされており、リピートサイジング（利用可能な場合）が診断レポートに含まれています。
2. -被験者は男性または女性で、スクリーニング時に18歳以上です
3. 被験者は mFARS_neuro スコアが 20 以上で、補助具 (杖、歩行器、松葉杖、自走式車椅子) の有無にかかわらず 25 フィートの距離を横断できる必要があり、(a) 太ももと腕を合わせて直立して座ることができる必要があります2 つ以上の側面でのサポートを必要とせずに交差します。 (b) 主任研究者の意見では、身体障害の程度が被験者に過度のリスクをもたらさない場合、ベッドから椅子に独立して、または支援を受けて移動することができます 研究に参加している; (c) 食事や身の回りの衛生管理などの基本的な毎日のケアを最小限の介助で行う。
4. 被験者の体重は 40 キログラム (kg) を超えている必要があります。

除外基準:

1. -重大な有害事象（SAE）、有害事象の共通用語基準（CTCAE）、バージョン5.0（またはそれ以上）によるとグレード3以上の有害事象（AE）、または臨床的に重要と見なされるAEを経験した被験者CLIN-1601-101 (NCT04176991) への参加。
2. -フリードライヒ運動失調症の複合ヘテロ接合体（1つの対立遺伝子のみでGAAリピート拡張）であると確認された被験者。
3. -スクリーニング前90日以内の治験薬（CTI-1601以外）またはデバイスの被験者使用。
4. 被験者はアミオダロンの使用が必要です。
5. -被験者は、スクリーニング前の3か月以内にエリスロポエチン、エトラビリン、またはガンマインターフェロンを使用しました。
6. -マルチビタミンの一部として、またはスタンドアロンのサプリメントとして、30 mcg /日を超える毎日のビオチン補給の被験者の使用 治験薬投与前の7日以内および/または治験全体を通して。
7. -被験者は、心電図（ECG）で臨床的に重大な不整脈があるか、心電図で重大な心室性不整脈の素因の証拠があるか、または活動的で不安定な冠動脈疾患の証拠があります。
8. -フリデリシアの式（QTcF）> 450ミリ秒を使用して心拍数に対して補正されたQT間隔を持つ男性被験者またはECGでQTcF> 470ミリ秒を持つ女性被験者。
9. -被験者は、スクリーニング心エコー図で左心室駆出率が45％未満です。
10. -被験者は、過去12か月以内に誤嚥、誤嚥性肺炎、または肺炎の再発エピソード（2回以上の肺炎エピソード）の病歴があります。