Usean nousevan annoksen tutkimus CTI-1601 vs. lumelääke potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
tiistai 29. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Larimar Therapeutics, Inc.
Vaiheen 1 usean nousevan annoksen tutkimus ihonalaisen CTI-1601:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi vs. lumelääkettä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
Arvioida CTI-1601:n useiden nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujille, joilla on Friedreichin ataksia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Multiple Ascending Dose (MAD), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus.
Arvioida CTI-1601:n useiden nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia.
Toissijaiset tavoitteet:
- CTI-1601:n farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi subkutaanisesti (SC) annettujen CTI-1601:n useiden, kasvavien annosten jälkeen.
- CTI-1601:n farmakodynamiikan (PD) arvioimiseksi CTI-1601:n useiden kasvavien SC-annosten jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
27
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilö on geneettisesti vahvistanut Friedreichin ataksiadiagnoosin, joka ilmenee homotsygoottisina GAA:n toistuvina laajennuksina, ja diagnostiseen raporttiin sisältyy toistuva koko (jos saatavilla).
- Kohde on mies tai nainen, 18-vuotias tai vanhempi seulonnassa
- Tutkittavan mFARS_neuro-pistemäärän on oltava ≥ 20 ja hänen on kyettävä kulkemaan 25 jalan matka apuvälineellä (keppi, kävelijä, kainalosauvat, itseliikkuva pyörätuoli) tai ilman sitä ja (a) kyettävä istumaan pystyasennossa reidet yhdessä ja käsivarret ylitetty ilman tukea useammalta kuin kahdelta puolelta; b) kyettävä siirtymään sängystä tuoliin itsenäisesti tai avustuksella, jos päätutkijan näkemyksen mukaan fyysisen vamman aste ei aiheuta kohtuutonta riskiä tutkittavalle tutkimukseen osallistumisen aikana; ja (c) suorittamaan päivittäisen perushoidon, kuten itsensä ruokkimisen ja henkilökohtaisen hygienian, mahdollisimman vähällä avusta.
- Koehenkilöiden tulee painaa > 40 kilogrammaa (kg).
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla oli vakava haittatapahtuma (SAE), haittatapahtuma (AE), joka on asteen 3 tai korkeampi haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE), version 5.0 (tai uudemman) mukaan tai kliinisesti merkittävänä pidetty haittatapahtuma osallistuminen CLIN-1601-101:een (NCT04176991).
- Koehenkilöt, jotka on vahvistettu yhdiste heterotsygoottisiksi (GAA toistuva laajeneminen vain yhdessä alleelissa) Friedreichin ataksiaan.
- Tutkimuslääkettä (muuta kuin CTI-1601:tä) tai laitetta potilas käyttää 90 päivän aikana ennen seulontaa.
- Potilas vaatii amiodaronin käyttöä.
- Koehenkilö käytti erytropoietiinia, etraviriinia tai gamma-interferonia 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Potilaalla päivittäinen biotiinilisä, joka ylittää 30 mikrogrammaa päivässä, joko osana monivitamiinivalmistetta tai itsenäisenä lisäravinteena 7 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista ja/tai koko tutkimuksen ajan.
- Potilaalla on EKG:ssä kliinisesti merkittävä rytmihäiriö tai näyttöä alttiudesta merkittävään kammiorytmiöön EKG:ssa tai näyttöä aktiivisesta ja epästabiilista sepelvaltimotaudista.
- Mies, jonka QT-aika on korjattu sykkeen mukaan Friderician kaavalla (QTcF) > 450 millisekuntia tai naishenkilö, jonka QTcF on > 470 millisekuntia EKG:ssä.
- Tutkittavan seulontakaikukuvauksen vasemman kammion ejektiofraktio on < 45 prosenttia.
- Potilaalla on ollut aspiraatio, aspiraatiokeuhkokuume tai toistuvia keuhkokuumejaksoja (suurempi tai yhtä suuri kuin 2 keuhkokuumejaksoa) viimeisten 12 kuukauden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Placebo Comparator
|
|
Kokeellinen: CTI-1601
|
CTI-1601 on rekombinantti fuusioproteiini, ja se on tarkoitettu kuljettamaan ihmisen frataksiinia, proteiinia, josta puuttuu Friedreichin ataksia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä epäsuotuisia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 75 päivää
|
Yleinen yhteenveto osallistujista, joilla on hoitoa aiheuttavia haittatapahtumia
|
Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 75 päivää
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidossa ilmeneviä haittavaikutuksia elinjärjestelmäluokituksen ja halutun termin mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 75 päivää
|
Yleinen yhteenveto osallistujista, joilla on hoidossa ilmeneviä haittavaikutuksia elinjärjestelmäluokituksen mukaan (MedDRA-versio 23.0)
|
Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 75 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiikka - Suurin havaittu plasmapitoisuus useiden annosten jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
Yhteenvetoarvio plasman suurimman havaitun pitoisuuden muutoksista useiden annosten jälkeen
|
Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
|
Farmakokinetiikka - Pienin tai "matalin" pitoisuus plasmassa useiden annosten jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
Yhteenvetoarvio havaitusta plasman minimi- tai "minimiarvosta" useiden annosten jälkeen juuri ennen seuraavan annoksen antamista
|
Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
|
Farmakokinetiikka - Pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan ajankohtaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
Yhteenvetoarvio AUC:n muutoksista ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan ajankohtaan ja annosteluvälin aikana
|
Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
|
Farmakokinetiikka - Terminaalisen puoliintumisajan arvio
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
Yhteenvetoarvio muutoksista terminaalisen puoliintumisajan arvioinnissa
|
Lähtötilanteessa ja enintään 15 päivää
|
|
Muutokset perustasosta suusolujen frataksiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 43 päivää
|
Yhteenvetoarvio frataksiinitasojen muutoksista bukkaalisoluissa
|
Lähtötilanteessa ja enintään 43 päivää
|
|
Muutokset lähtötasosta suusolujen proteiinimarkkerien tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 43 päivää
|
Yhteenvetoarvio proteiinimarkkerien tasojen muutoksista bukkaalisoluissa
|
Lähtötilanteessa ja enintään 43 päivää
|
|
Muutokset lähtötilanteesta geenien ilmentymisessä suusoluissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 43 päivää
|
Yhteenvetoarvio geeniekspression muutoksista poskisoluissa
|
Lähtötilanteessa ja enintään 43 päivää
|
|
Muutokset lähtötasosta verihiutaleiden frataksiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 13 päivää
|
Yhteenvetoarvio frataksiinitasojen muutoksista verihiutaleissa
|
Lähtötilanteessa ja enintään 13 päivää
|
|
Muutokset lähtötasosta geenin ilmentymisessä kokoveressä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 16 päivää
|
Yhteenvetoarvio geeniekspression muutoksista kokoveressä
|
Lähtötilanteessa ja enintään 16 päivää
|
|
Muutokset lähtötasosta Frataxin-tasoissa ihon lävistyssoluissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 13 päivää
|
Yhteenvetoarvio frataksiinitasojen muutoksista ihon lävistyssoluissa
|
Lähtötilanteessa ja enintään 13 päivää
|
|
Muutokset lähtötasosta määritettyjen proteiinimarkkerien tasoissa veressä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 16 päivää
|
Yhteenvetoarvio veren määriteltyjen proteiinimarkkerien pitoisuuksien muutoksista
|
Lähtötilanteessa ja enintään 16 päivää
|
|
Muutokset lähtötasosta veren erikoislipiditasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 16 päivää
|
Yhteenvetoarvio veren erikoislipiditasojen muutoksista
|
Lähtötilanteessa ja enintään 16 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Koeppen AH. Friedreich's ataxia: pathology, pathogenesis, and molecular genetics. J Neurol Sci. 2011 Apr 15;303(1-2):1-12. doi: 10.1016/j.jns.2011.01.010.
- Delatycki MB, Corben LA. Clinical features of Friedreich ataxia. J Child Neurol. 2012 Sep;27(9):1133-7. doi: 10.1177/0883073812448230. Epub 2012 Jun 29.
- Goodkin DE, Hertsgaard D, Seminary J. Upper extremity function in multiple sclerosis: improving assessment sensitivity with box-and-block and nine-hole peg tests. Arch Phys Med Rehabil. 1988 Oct;69(10):850-4.
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Clinical outcomes assessment in multiple sclerosis. Ann Neurol. 1996 Sep;40(3):469-79. doi: 10.1002/ana.410400321.
- Plasterer HL, Deutsch EC, Belmonte M, Egan E, Lynch DR, Rusche JR. Development of frataxin gene expression measures for the evaluation of experimental treatments in Friedreich's ataxia. PLoS One. 2013 May 17;8(5):e63958. doi: 10.1371/journal.pone.0063958. Print 2013.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. maaliskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. maaliskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 19. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Friedreich Ataksia
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLIN-1601-102
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .