Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wielokrotnej dawki rosnącej CTI-1601 w porównaniu z placebo u pacjentów z ataksją Friedreicha

29 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Larimar Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1 z zastosowaniem wielokrotnych dawek rosnących w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podawanego podskórnie CTI-1601 w porównaniu z placebo u pacjentów z ataksją Friedreicha

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych rosnących dawek CTI-1601 u uczestników z ataksją Friedreicha

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wielokrotna rosnąca dawka (MAD), podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo.

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych rosnących dawek CTI-1601 u pacjentów z ataksją Friedreicha.

Cele drugorzędne:

  1. Aby ocenić farmakokinetykę (PK) CTI-1601 po wielokrotnych, rosnących dawkach podskórnie (SC) CTI-1601.
  2. Aby ocenić farmakodynamikę (PD) CTI-1601 po wielokrotnych, rosnących dawkach CTI-1601 podawanych SC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Badany ma genetycznie potwierdzoną diagnozę ataksji Friedreicha objawiającą się homozygotycznymi ekspansjami powtórzeń GAA, z wielkością powtórzeń (jeśli jest dostępna) zawartą w raporcie diagnostycznym.
  2. Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta, w momencie badania przesiewowego ukończony 18 lat
  3. Badany musi mieć wynik w skali mFARS_neuro ≥ 20 i być w stanie przejść dystans 25 stóp z lub bez urządzenia wspomagającego (laska, chodzik, kule, wózek inwalidzki z własnym napędem) oraz (a) być w stanie siedzieć prosto ze złączonymi udami i ramionami skrzyżowane bez konieczności podparcia z więcej niż dwóch stron; b) być w stanie przenieść się z łóżka na krzesło samodzielnie lub z pomocą, jeżeli w opinii głównego badacza stopień niepełnosprawności fizycznej nie powoduje nadmiernego ryzyka dla uczestnika podczas udziału w badaniu; oraz c) wykonywać podstawowe codzienne czynności pielęgnacyjne, takie jak jedzenie i higiena osobista, przy minimalnej pomocy.
  4. Uczestnicy muszą ważyć > 40 kilogramów (kg).

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, u których wystąpiło poważne zdarzenie niepożądane (SAE), zdarzenie niepożądane (AE) stopnia 3. lub wyższego zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 5.0 (lub nowszej) lub zdarzenie niepożądane uznane za klinicznie istotne podczas udział w CLIN-1601-101 (NCT04176991).
  2. Osoby, u których potwierdzono, że są heterozygotami złożonymi (ekspansja powtórzeń GAA tylko na jednym allelu) pod kątem ataksji Friedreicha.
  3. Stosowanie badanego leku (innego niż CTI-1601) lub urządzenia w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  4. Podmiot wymaga użycia amiodaronu.
  5. Pacjent stosował erytropoetynę, etrawirynę lub interferon gamma w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Uczestnik stosował codzienną suplementację biotyną przekraczającą 30 mcg/dzień, jako część multiwitaminy lub jako samodzielny suplement, w ciągu 7 dni przed podaniem badanego leku i/lub przez całe badanie.
  7. Podmiot ma klinicznie istotną arytmię w elektrokardiogramie (EKG) lub dowód predyspozycji do znacznej arytmii komorowej w EKG lub dowód czynnej i niestabilnej choroby wieńcowej.
  8. Mężczyzna, u którego odstęp QT skorygowany o częstość akcji serca za pomocą wzoru Fridericii (QTcF) > 450 milisekund lub kobieta, u której QTcF > 470 milisekund w zapisie EKG.
  9. Obiekt ma skriningowy echokardiogram frakcji wyrzutowej lewej komory < 45 procent.
  10. Pacjent ma historię zachłystowego zapalenia płuc lub nawracających epizodów zapalenia płuc (większych lub równych 2 epizodom zapalenia płuc) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Biologiczny: Placebo
Komparator placebo
Eksperymentalny: CTI-1601
Biologiczny: CTI-1601
CTI-1601 jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym i jest przeznaczony do dostarczania ludzkiej frataksyny, białka niedoboru w ataksji Friedreicha

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 75 dni
Ogólne podsumowanie uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia
Poprzez ukończenie studiów, średnio 75 dni
Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanego terminu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 75 dni
Ogólne podsumowanie uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia według klasyfikacji układów i narządów (MedDRA wersja 23.0)
Poprzez ukończenie studiów, średnio 75 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka - Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu po wielokrotnych dawkach
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 15 dni
Zbiorcza ocena zmian maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu po wielokrotnych dawkach
Na linii podstawowej i do 15 dni
Farmakokinetyka — minimalne lub minimalne stężenie w osoczu po wielokrotnym podaniu
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 15 dni
Podsumowanie oceny minimalnego lub „minimalnego” obserwowanego stężenia w osoczu po wielokrotnych dawkach tuż przed podaniem kolejnej dawki
Na linii podstawowej i do 15 dni
Farmakokinetyka — pole pod krzywą stężenia w czasie (AUC) od czasu 0 do ostatniego mierzalnego punktu czasowego
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 15 dni
Podsumowanie oceny zmian AUC od czasu 0 do ostatniego możliwego do zmierzenia punktu czasowego i podczas przerwy między kolejnymi dawkami
Na linii podstawowej i do 15 dni
Farmakokinetyka — szacowanie okresu półtrwania w fazie końcowej
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 15 dni
Podsumowanie oceny zmian w szacowanym końcowym okresie półtrwania
Na linii podstawowej i do 15 dni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach frataksyny w komórkach policzka
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 43 dni
Zbiorcza ocena zmian poziomu frataksyny w komórkach policzka
Na linii podstawowej i do 43 dni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach markerów białkowych w komórkach policzka
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 43 dni
Zbiorcza ocena zmian poziomu markerów białkowych w komórkach policzka
Na linii podstawowej i do 43 dni
Zmiany w stosunku do linii bazowej w ekspresji genów w komórkach policzkowych
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 43 dni
Zbiorcza ocena zmian ekspresji genów w komórkach policzka
Na linii podstawowej i do 43 dni
Zmiany poziomu frataksyny w płytkach krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 13 dni
Zbiorcza ocena zmian stężenia frataksyny w płytkach krwi
Na linii podstawowej i do 13 dni
Zmiany w stosunku do linii podstawowej w ekspresji genów w pełnej krwi
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 16 dni
Zbiorcza ocena zmian ekspresji genów w pełnej krwi
Na linii podstawowej i do 16 dni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach frataksyny w komórkach skórnych
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 13 dni
Podsumowanie oceny zmian poziomu frataksyny w komórkach punkciku skórnego
Na linii podstawowej i do 13 dni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach zdefiniowanych markerów białkowych we krwi
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 16 dni
Zbiorcza ocena zmian stężeń określonych markerów białkowych we krwi
Na linii podstawowej i do 16 dni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach wyspecjalizowanych lipidów we krwi
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 16 dni
Zbiorcza ocena zmian poziomu wyspecjalizowanych lipidów we krwi
Na linii podstawowej i do 16 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-1601-102

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na CTI-1601

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj