Studie af flere stigende doser af CTI-1601 versus placebo hos forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen har genetisk bekræftet Friedreichs ataksi-diagnose manifesteret ved homozygote GAA-gentagelsesudvidelser, med gentagen størrelse (hvis tilgængelig) inkluderet i diagnostisk rapport.
2. Forsøgspersonen er mand eller kvinde, 18 år eller ældre ved screening
3. Forsøgspersonen skal have en mFARS_neuro score ≥ 20 og være i stand til at tilbagelægge en afstand på 25 fod med eller uden hjælpemidler (stok, rollator, krykker, selvkørende kørestol) og (a) være i stand til at sidde oprejst med lår sammen og arme krydset uden at kræve støtte på mere end to sider; (b) være i stand til at gå fra seng til stol selvstændigt eller med assistance, hvis graden af ​​fysisk handicap efter hovedforskerens opfattelse ikke resulterer i unødig risiko for forsøgspersonen under deltagelse i undersøgelsen; og (c) udføre grundlæggende daglig pleje, såsom at spise sig selv og personlig hygiejne, med minimal assistance.
4. Forsøgspersoner skal veje > 40 kg (kg).

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersoner, der havde en alvorlig bivirkning (SAE), en bivirkning (AE), der er grad 3 eller højere i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 5.0 (eller højere) eller en AE, der anses for klinisk signifikant under deltagelse i CLIN-1601-101 (NCT04176991).
2. Forsøgspersoner, der er bekræftet som sammensatte heterozygote (GAA gentager ekspansion på kun én allel) for Friedreichs ataksi.
3. Individets brug af forsøgslægemiddel (andre end CTI-1601) eller udstyr inden for 90 dage før screening.
4. Forsøgspersonen kræver brug af amiodaron.
5. Personen brugte erythropoietin, etravirin eller gamma-interferon inden for 3 måneder før screening.
6. Individets brug af dagligt biotintilskud, der overstiger 30 mcg/dag, enten som en del af et multivitamin eller som et selvstændigt tilskud, inden for 7 dage før administration af studielægemidlet og/eller gennem hele undersøgelsen.
7. Forsøgspersonen har klinisk signifikant arytmi på elektrokardiogram (EKG) eller tegn på disposition for signifikant ventrikulær arytmi på EKG eller tegn på aktiv og ustabil koronararteriesygdom.
8. Mand, som har et QT-interval korrigeret for hjertefrekvens ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) > 450 millisekunder eller kvindelig forsøgsperson, der har en QTcF > 470 millisekunder på et EKG.
9. Forsøgspersonen har et screeningekkokardiogram venstre ventrikel ejektionsfraktion < 45 procent.
10. Personen har en historie med aspiration, aspirationspneumoni eller tilbagevendende episoder af lungebetændelse (større end eller lig med 2 episoder af lungebetændelse) inden for de sidste 12 måneder.