CTI-1601 与安慰剂在弗里德赖希共济失调患者中的多剂量递增研究

纳入标准：

1. 受试者已通过基因证实 Friedreich 的共济失调诊断，表现为纯合 GAA 重复扩增，并在诊断报告中包含重复大小（如果可用）。
2. 受试者是男性或女性，筛选时年满 18 岁
3. 受试者的 mFARS_neuro 评分必须≥ 20，并且能够在有或没有辅助装置（手杖、助行器、拐杖、自行轮椅）的情况下行走 25 英尺的距离，并且 (a) 能够坐直，大腿并拢，双臂并拢不需要多于两侧的支撑就可以穿过； (b) 能够独立地或在协助下从床上转移到椅子上，如果主要研究者认为身体残疾的程度不会对参与研究的受试者造成不当风险； (c) 在最少的帮助下进行基本的日常护理，例如自己进食和个人卫生。
4. 受试者的体重必须 > 40 千克 (kg)。

排除标准：

1. 发生严重不良事件 (SAE)、根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版（或更高版本）的 3 级或更高级别的不良事件 (AE) 或在期间被认为具有临床意义的 AE 的受试者参与 CLIN-1601-101 (NCT04176991)。
2. 被确认为弗里德赖希共济失调复合杂合子（GAA 仅在一个等位基因上重复扩增）的受试者。
3. 受试者在筛选前 90 天内使用研究药物（CTI-1601 除外）或设备。
4. 受试者需要使用胺碘酮。
5. 受试者在筛选前 3 个月内使用过促红细胞生成素、依曲韦林或 γ 干扰素。
6. 在研究药物给药前 7 天内和/或在整个研究期间，受试者使用超过 30 微克/天的每日生物素补充剂，作为复合维生素的一部分或作为独立补充剂。
7. 受试者在心电图 (ECG) 上有临床上显着的心律失常，或在 ECG 上有显着室性心律失常倾向的证据，或活动性和不稳定冠状动脉疾病的证据。
8. 使用 Fridericia 公式 (QTcF) 校正心率的 QT 间期 > 450 毫秒的男性受试者或心电图上 QTcF > 470 毫秒的女性受试者。
9. 受试者的筛查超声心动图左心室射血分数 < 45%。
10. 受试者在过去 12 个月内有吸入、吸入性肺炎或肺炎反复发作（大于或等于 2 次肺炎发作）的病史。