이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

프리드라이히 운동 실조증이 있는 피험자에서 CTI-1601 대 위약의 다중 상승 용량 연구

2021년 6월 29일 업데이트: Larimar Therapeutics, Inc.

프리드라이히 실조증이 있는 피험자에서 피하 CTI-1601 대 위약의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상 다회 용량 상승 연구

프리드라이히 운동실조증이 있는 참가자에서 CTI-1601의 다중 상승 용량의 안전성과 내약성을 평가하기 위해

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

다중 상승 용량(MAD), 이중 맹검, 위약 대조 연구.

프리드라이히 운동실조증이 있는 피험자에서 CTI-1601의 다중 상승 용량의 안전성과 내약성을 평가합니다.

보조 목표:

  1. 피하(SC) 투여된 CTI-1601의 다중, 증가 용량 후 CTI-1601의 약동학(PK)을 평가하기 위해.
  2. CTI-1601의 약력학(PD)을 평가하기 위해, SC 투여된 CTI-1601의 다중, 증가 용량.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

27

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, 미국, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 진단 보고서에 반복 크기(가능한 경우)가 포함된 동형접합 GAA 반복 확장으로 나타나는 프리드라이히 운동실조 진단을 유전적으로 확인했습니다.
  2. 대상자는 남성 또는 여성이고, 스크리닝 시 18세 이상이다.
  3. 피험자는 mFARS_neuro 점수가 ≥ 20이어야 하고 일부 보조 장치(지팡이, 보행기, 목발, 자체 추진 휠체어)를 사용하거나 사용하지 않고 25피트 거리를 횡단할 수 있어야 하며 (a) 허벅지와 팔을 함께 사용하여 똑바로 앉을 수 있어야 합니다. 2면 이상의 지지를 필요로 하지 않고 건넜다. (b) 주임 연구원의 의견에 따르면 신체 장애 정도가 연구에 참여하는 동안 피험자에게 과도한 위험을 초래하지 않는 경우 독립적으로 또는 도움을 받아 침대에서 의자로 이동할 수 있어야 합니다. (c) 최소한의 도움으로 식사 및 개인 위생과 같은 기본적인 일상 관리를 수행합니다.
  4. 피험자의 체중은 > 40kg(kg)이어야 합니다.

제외 기준:

  1. 심각한 부작용(SAE), CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5.0(또는 그 이상)에 따라 3등급 이상인 부작용(AE) 또는 임상적으로 유의미한 것으로 간주되는 AE를 경험한 피험자 CLIN-1601-101(NCT04176991)에 참여.
  2. 프리드라이히 운동실조증에 대해 복합 이형접합체(단지 하나의 대립유전자에 대한 GAA 반복 확장)로 확인된 피험자.
  3. 스크리닝 전 90일 이내에 시험용 약물(CTI-1601 제외) 또는 장치를 피험자에게 사용.
  4. 피험자는 아미오다론을 사용해야 합니다.
  5. 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 에리트로포이에틴, 에트라비린 또는 감마 인터페론을 사용했습니다.
  6. 연구 약물 투여 전 7일 이내 및/또는 전체 연구 기간 동안 종합 비타민의 일부 또는 독립형 보충제로서 30mcg/일을 초과하는 일일 비오틴 보충제의 피험자 사용.
  7. 피험자는 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 부정맥이 있거나 ECG에서 유의미한 심실 부정맥 소인의 증거가 있거나 활성 및 불안정 관상 동맥 질환의 증거가 있습니다.
  8. Fridericia 공식(QTcF) > 450밀리초를 사용하여 심박수에 대해 보정된 QT 간격이 있는 남성 대상자 또는 ECG에서 QTcF > 470밀리초인 여성 대상자.
  9. 대상체는 스크리닝 심장초음파 좌심실 박출률이 45% 미만입니다.
  10. 피험자는 지난 12개월 이내에 흡인, 흡인 폐렴 또는 재발성 폐렴 에피소드(2회 이상의 폐렴 에피소드)의 병력이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
생물학적: 위약
위약 비교기
실험적: CTI-1601
생물학적: CTI-1601
CTI-1601은 재조합 융합 단백질로 프리드라이히 운동실조증에서 결핍된 단백질인 인간 프라탁신을 전달하기 위한 것이다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용이 있는 참여자 수
기간: 연구 완료까지 평균 75일
치료 긴급 부작용이 있는 참가자의 전체 요약
연구 완료까지 평균 75일
기관계 분류 및 선호 기간에 따른 치료 응급 부작용이 있는 참여자 수
기간: 연구 완료까지 평균 75일
기관계 분류(MedDRA 버전 23.0)에 따른 치료 긴급 부작용이 있는 참가자의 전체 요약
연구 완료까지 평균 75일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학 - 다중 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 기준선에서 최대 15일
다중 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도의 변화에 ​​대한 요약 평가
기준선에서 최대 15일
약동학 - 다중 투여 후 최소 또는 "최저" 혈장 농도
기간: 기준선에서 최대 15일
후속 용량 투여 직전에 다중 용량 후 최소 또는 "최저" 관찰 혈장 농도의 요약 평가
기준선에서 최대 15일
약동학 - 시간 0부터 마지막으로 측정 가능한 시점까지의 농도 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 기준선에서 최대 15일
시간 0부터 마지막 ​​측정 가능한 시점까지 그리고 투여 간격 동안 AUC의 변화에 ​​대한 요약 평가
기준선에서 최대 15일
약동학 - 말기 반감기 추정
기간: 기준선에서 최대 15일
말기 반감기 추정치의 변화에 ​​대한 요약 평가
기준선에서 최대 15일
협측 세포에서 Frataxin 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 베이스라인 및 최대 43일
협측 세포에서 프라탁신 수준의 변화에 ​​대한 요약 평가
베이스라인 및 최대 43일
협측 세포에서 단백질 마커 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 베이스라인 및 최대 43일
협측 세포의 단백질 마커 수준 변화에 대한 요약 평가
베이스라인 및 최대 43일
협측 세포에서 유전자 발현의 기준선으로부터의 변화
기간: 베이스라인 및 최대 43일
협측 세포의 유전자 발현 변화에 대한 요약 평가
베이스라인 및 최대 43일
기준선에서 혈소판의 Frataxin 수치 변화
기간: 기준선에서 최대 13일
혈소판의 프라탁신 수치 변화에 대한 요약 평가
기준선에서 최대 13일
전혈에서 유전자 발현의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최대 16일
전혈에서 유전자 발현의 변화에 ​​대한 요약 평가
기준선에서 최대 16일
피부 펀치 세포에서 프라탁신 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최대 13일
피부 펀치 세포에서 프라탁신 수준의 변화에 ​​대한 요약 평가
기준선에서 최대 13일
혈중 정의된 단백질 마커 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최대 16일
혈액 내 정의된 단백질 마커 수준의 변화에 ​​대한 요약 평가
기준선에서 최대 16일
혈중 특수 지질 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 최대 16일
혈중 특수 지질 수준의 변화에 ​​대한 요약 평가
기준선에서 최대 16일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Larimar Therapeutics, Inc.

협력자

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

수사관

  • 수석 연구원: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 31일

기본 완료 (실제)

2021년 3월 16일

연구 완료 (실제)

2021년 3월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 29일

마지막으로 확인됨

2021년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLIN-1601-102

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

CTI-1601에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Angola

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다