- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04519567
Studio a dose crescente multipla di CTI-1601 rispetto al placebo in soggetti con atassia di Friedreich
29 giugno 2021 aggiornato da: Larimar Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase 1 a dose crescente multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di CTI-1601 sottocutaneo rispetto al placebo in soggetti con atassia di Friedreich
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple ascendenti di CTI-1601 nei partecipanti con atassia di Friedreich
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Studio a dose crescente multipla (MAD), in doppio cieco, controllato con placebo.
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple crescenti di CTI-1601 in soggetti con atassia di Friedreich.
Obiettivi secondari:
- Valutare la farmacocinetica (PK) di CTI-1601 a seguito di dosi multiple, crescenti, di CTI-1601 somministrato per via sottocutanea (SC).
- Valutare la farmacodinamica (PD) di CTI-1601 a seguito di dosi multiple, crescenti, di CTI-1601 somministrate SC.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
27
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Stati Uniti, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha confermato geneticamente la diagnosi di atassia di Friedreich manifestata da espansioni ripetute GAA omozigoti, con dimensionamento ripetuto (se disponibile) incluso nel referto diagnostico.
- Il soggetto è maschio o femmina, di età pari o superiore a 18 anni allo screening
- Il soggetto deve avere un punteggio mFARS_neuro ≥ 20 ed essere in grado di percorrere una distanza di 25 piedi con o senza qualche dispositivo di assistenza (bastone, deambulatore, stampelle, sedia a rotelle semovente) e (a) essere in grado di stare seduto in posizione eretta con le cosce unite e le braccia incrociato senza richiedere appoggio su più di due lati; (b) essere in grado di passare dal letto alla sedia autonomamente o con assistenza se, a giudizio del ricercatore principale, il grado di disabilità fisica non comporta un rischio eccessivo per il soggetto durante la partecipazione allo studio; e (c) eseguire le cure quotidiane di base, come l'alimentazione e l'igiene personale, con un'assistenza minima.
- I soggetti devono pesare > 40 chilogrammi (kg).
Criteri di esclusione:
- Soggetti che hanno avuto un evento avverso grave (SAE), un evento avverso (AE) di grado 3 o superiore secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versione 5.0 (o successiva) o un AE considerato clinicamente significativo durante partecipazione al CLIN-1601-101 (NCT04176991).
- Soggetti che sono confermati come eterozigoti composti (espansione della ripetizione GAA su un solo allele) per l'atassia di Friedreich.
- Uso del soggetto di farmaci sperimentali (diversi da CTI-1601) o dispositivi entro 90 giorni prima dello screening.
- Il soggetto richiede l'uso di amiodarone.
- Il soggetto ha utilizzato eritropoietina, etravirina o interferone gamma entro 3 mesi prima dello screening.
- Uso soggetto di supplementazione giornaliera di biotina superiore a 30 mcg/giorno, come parte di un multivitaminico o come integratore autonomo, entro 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio e/o durante l'intero studio.
- - Il soggetto ha un'aritmia clinicamente significativa all'elettrocardiogramma (ECG), o evidenza di predisposizione ad aritmia ventricolare significativa all'ECG, o evidenza di malattia coronarica attiva e instabile.
- Soggetto di sesso maschile che ha un intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) > 450 millisecondi o soggetto di sesso femminile che ha un QTcF > 470 millisecondi su un ECG.
- Il soggetto ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra dell'ecocardiogramma di screening <45%.
- - Il soggetto ha una storia di aspirazione, polmonite da aspirazione o episodi ricorrenti di polmonite (maggiore o uguale a 2 episodi di polmonite) negli ultimi 12 mesi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore placebo: Placebo
|
Comparatore placebo
|
Sperimentale: CTI-1601
|
CTI-1601 è una proteina di fusione ricombinante e ha lo scopo di fornire la fratassina umana, la proteina carente nell'atassia di Friedreich
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 75 giorni
|
Riepilogo generale dei partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
|
Attraverso il completamento dello studio, una media di 75 giorni
|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento per classificazione sistemica organica e termine preferito
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 75 giorni
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Riepilogo generale dei partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento per classificazione per sistemi e organi (MedDRA versione 23.0)
|
Attraverso il completamento dello studio, una media di 75 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Farmacocinetica - Concentrazione plasmatica massima osservata dopo dosi multiple
Lasso di tempo: Al basale e fino a 15 giorni
|
Valutazione sommaria delle variazioni della concentrazione plasmatica massima osservata dopo dosi multiple
|
Al basale e fino a 15 giorni
|
Farmacocinetica - Concentrazione plasmatica minima o "minima" dopo dosi multiple
Lasso di tempo: Al basale e fino a 15 giorni
|
Valutazione sommaria della concentrazione plasmatica minima o "minima" osservata dopo dosi multiple appena prima della somministrazione di una dose successiva
|
Al basale e fino a 15 giorni
|
Farmacocinetica - Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) dal tempo 0 fino all'ultimo punto temporale misurabile
Lasso di tempo: Al basale e fino a 15 giorni
|
Valutazione riassuntiva delle variazioni dell'AUC dal tempo 0 all'ultimo punto temporale misurabile e durante l'intervallo di somministrazione
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Al basale e fino a 15 giorni
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Farmacocinetica - Stima dell'emivita terminale
Lasso di tempo: Al basale e fino a 15 giorni
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Valutazione sommaria dei cambiamenti nella stima dell'emivita terminale
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Al basale e fino a 15 giorni
|
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di fratassina nella cellula buccale
Lasso di tempo: Al basale e fino a 43 giorni
|
Valutazione sommaria dei cambiamenti nei livelli di fratassina nelle cellule buccali
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Al basale e fino a 43 giorni
|
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di marcatori proteici nella cellula buccale
Lasso di tempo: Al basale e fino a 43 giorni
|
Valutazione sommaria dei cambiamenti nei livelli dei marcatori proteici nelle cellule buccali
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Al basale e fino a 43 giorni
|
Cambiamenti rispetto al basale nell'espressione genica nelle cellule buccali
Lasso di tempo: Al basale e fino a 43 giorni
|
Valutazione sommaria dei cambiamenti nell'espressione genica nelle cellule buccali
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Al basale e fino a 43 giorni
|
Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di fratassina nelle piastrine
Lasso di tempo: Al basale e fino a 13 giorni
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Valutazione sommaria dei cambiamenti nei livelli di fratassina nelle piastrine
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Al basale e fino a 13 giorni
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Cambiamenti rispetto al basale nell'espressione genica nel sangue intero
Lasso di tempo: Al basale e fino a 16 giorni
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Valutazione sommaria dei cambiamenti nell'espressione genica nel sangue intero
|
Al basale e fino a 16 giorni
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Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di fratassina nelle cellule di perforazione della pelle
Lasso di tempo: Al basale e fino a 13 giorni
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Valutazione sommaria dei cambiamenti nei livelli di fratassina nelle cellule perforanti della pelle
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Al basale e fino a 13 giorni
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Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di marcatori proteici definiti nel sangue
Lasso di tempo: Al basale e fino a 16 giorni
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Valutazione sommaria delle variazioni dei livelli di marcatori proteici definiti nel sangue
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Al basale e fino a 16 giorni
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Cambiamenti rispetto al basale nei livelli di lipidi specializzati nel sangue
Lasso di tempo: Al basale e fino a 16 giorni
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Valutazione sommaria delle variazioni dei livelli di lipidi specializzati nel sangue
|
Al basale e fino a 16 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Koeppen AH. Friedreich's ataxia: pathology, pathogenesis, and molecular genetics. J Neurol Sci. 2011 Apr 15;303(1-2):1-12. doi: 10.1016/j.jns.2011.01.010.
- Delatycki MB, Corben LA. Clinical features of Friedreich ataxia. J Child Neurol. 2012 Sep;27(9):1133-7. doi: 10.1177/0883073812448230. Epub 2012 Jun 29.
- Goodkin DE, Hertsgaard D, Seminary J. Upper extremity function in multiple sclerosis: improving assessment sensitivity with box-and-block and nine-hole peg tests. Arch Phys Med Rehabil. 1988 Oct;69(10):850-4.
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Clinical outcomes assessment in multiple sclerosis. Ann Neurol. 1996 Sep;40(3):469-79. doi: 10.1002/ana.410400321.
- Plasterer HL, Deutsch EC, Belmonte M, Egan E, Lynch DR, Rusche JR. Development of frataxin gene expression measures for the evaluation of experimental treatments in Friedreich's ataxia. PLoS One. 2013 May 17;8(5):e63958. doi: 10.1371/journal.pone.0063958. Print 2013.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 luglio 2020
Completamento primario (Effettivo)
16 marzo 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
16 marzo 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 agosto 2020
Primo Inserito (Effettivo)
19 agosto 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 giugno 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 giugno 2021
Ultimo verificato
1 giugno 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassia di Friedrich
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLIN-1601-102
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su CTI-1601
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