A CTI-1601 többszörös növekvő dózisú vizsgálata placebóval szemben Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél
2021. június 29. frissítette: Larimar Therapeutics, Inc.
1. fázisú többszörös növekvő dózisú vizsgálat a szubkután CTI-1601 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél a placebóval szemben
A CTI-1601 többszöri növekvő dózisának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Többszörös növekvő dózisú (MAD), kettős vak, placebokontrollos vizsgálat.
A CTI-1601 többszöri növekvő dózisainak biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél.
Másodlagos célok:
- A CTI-1601 farmakokinetikájának (PK) értékelése a CTI-1601 többszöri, növekvő dózisait követően szubkután (SC) beadás után.
- A CTI-1601 farmakodinámiájának (PD) értékelése a CTI-1601 többszöri, növekvő dózisait követően.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
27
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Egyesült Államok, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany genetikailag megerősítette a Friedreich-féle ataxia diagnózisát, amely homozigóta GAA ismétlődő expanziókban nyilvánult meg, és az ismételt méretezés (ha elérhető) szerepel a diagnosztikai jelentésben.
- Az alany férfi vagy nő, 18 éves vagy idősebb a szűrővizsgálaton
- Az alanynak legalább 20 mFARS_neuro-pontszámmal kell rendelkeznie, és képesnek kell lennie 25 láb távolság megtételére valamilyen segédeszközzel (bottal, járólappal, mankóval, önjáró kerekesszékkel) vagy anélkül, és (a) képesnek kell lennie egyenesen ülni combokkal és karokkal keresztbe kell támasztani több mint két oldalról; b) képes legyen önállóan vagy segítséggel átülni az ágyból a székbe, ha a vizsgálatvezető véleménye szerint a testi fogyatékosság mértéke nem jelent indokolatlan kockázatot az alany számára a vizsgálatban való részvétel során; és c) minimális segítséggel ellátják az alapvető napi gondozást, mint például önellátás és személyes higiénia.
- Az alanyok súlya meghaladja a 40 kilogrammot (kg).
Kizárási kritériumok:
- Azok az alanyok, akiknél súlyos nemkívánatos esemény (SAE), olyan nemkívánatos esemény (AE) volt, amely a mellékhatások közös terminológiai kritériumai (CTCAE), az 5.0-s (vagy magasabb) verzió szerint 3-as vagy magasabb fokozatú, vagy klinikailag jelentősnek tekintett mellékhatás volt részvétel a CLIN-1601-101-ben (NCT04176991).
- Egyedi heterozigóta alanyok (a GAA ismétlődő expanziója csak egy allélon) Friedreich-ataxia miatt.
- Az alany vizsgálati gyógyszer (a CTI-1601 kivételével) vagy eszköz használata a szűrést megelőző 90 napon belül.
- Az alanynak amiodaron alkalmazása szükséges.
- Az alany eritropoetint, etravirint vagy gamma-interferont alkalmazott a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
- Az alany napi 30 mcg/nap-ot meghaladó biotin-kiegészítés alkalmazása, akár multivitamin részeként, akár önálló kiegészítőként, a vizsgált gyógyszer beadása előtt 7 napon belül és/vagy a teljes vizsgálat során.
- Az alanynak klinikailag jelentős aritmiája van az elektrokardiogramon (EKG), vagy az EKG-n jelentős kamrai aritmiára való hajlam, vagy aktív és instabil koszorúér-betegség jele.
- Férfi alany, akinek a QT-intervallumát a Fridericia-képlet (QTcF) alapján korrigálták a szívfrekvencia alapján > 450 ezredmásodperc, vagy női alany, akinek a QTcF értéke > 470 ezredmásodperc EKG-n.
- Az alany szűrési echokardiogramja bal kamrai ejekciós frakciója < 45 százalék.
- Az alanynak az elmúlt 12 hónapban aspirációja, aspirációs tüdőgyulladása vagy visszatérő tüdőgyulladásos epizódja (több, mint 2 tüdőgyulladásos epizód) szerepel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Placebo Comparator
|
|
Kísérleti: CTI-1601
|
A CTI-1601 egy rekombináns fúziós fehérje, amely humán frataxint szállít, amely a Friedreich-ataxiában hiányos fehérje.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelésben jelentkező nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: A tanulmány befejezéséig átlagosan 75 nap
|
Átfogó összefoglaló a résztvevők kezelésében felmerülő nemkívánatos eseményekről
|
A tanulmány befejezéséig átlagosan 75 nap
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél jelentkeztek a kezelésben jelentkező nemkívánatos események szervrendszeri besorolás és preferált kifejezés szerint
Időkeret: A tanulmány befejezéséig átlagosan 75 nap
|
Átfogó összefoglaló azokról a résztvevőkről, akiknél a kezelésben előforduló nemkívánatos események fordultak elő, szervrendszeri besorolás szerint (MedDRA 23.0 verzió)
|
A tanulmány befejezéséig átlagosan 75 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Farmakokinetika - Maximális megfigyelt plazmakoncentráció többszöri adag után
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
A maximális megfigyelt plazmakoncentráció változásainak összefoglaló értékelése többszöri adag után
|
Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
|
Farmakokinetika - Minimális vagy "mélypont" plazmakoncentráció többszöri adagolás után
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
A minimális vagy "mélypont" megfigyelt plazmakoncentráció összefoglaló értékelése többszöri adag beadása után közvetlenül a következő dózis beadása előtt
|
Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
|
Farmakokinetika – A koncentrációs idő görbe alatti terület (AUC) a 0 időponttól az utolsó mérhető időpontig
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
Az AUC változásainak összefoglaló értékelése a 0 időponttól az utolsó mérhető időpontig és az adagolási intervallum alatt
|
Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
|
Farmakokinetika – A terminális felezési idő becslése
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
A terminális felezési idő becslésében bekövetkezett változások összefoglaló értékelése
|
Kiinduláskor és legfeljebb 15 napig
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a Frataxin szintjében a bukkális sejtekben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 43 napig
|
A frataxinszint változásainak összefoglaló értékelése szájüregi sejtekben
|
Kiinduláskor és legfeljebb 43 napig
|
|
Változások a kiindulási értékhez képest a fehérjemarkerek szintjében a szájsejtben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 43 napig
|
A bukkális sejtekben a fehérjemarkerek szintjének változásának összefoglaló értékelése
|
Kiinduláskor és legfeljebb 43 napig
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a génexpresszióban a bukkális sejtekben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 43 napig
|
A bukkális sejtekben a génexpresszió változásainak összefoglaló értékelése
|
Kiinduláskor és legfeljebb 43 napig
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a Frataxin szintjében a vérlemezkékben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 13 napig
|
A vérlemezkék frataxinszintjének változásainak összefoglaló értékelése
|
Kiinduláskor és legfeljebb 13 napig
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a génexpresszióban teljes vérben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 16 napig
|
A génexpresszió változásainak összefoglaló értékelése teljes vérben
|
Kiinduláskor és legfeljebb 16 napig
|
|
Változások a kiindulási állapothoz képest a Frataxin szintjében a Skin Punch sejtekben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 13 napig
|
A frataxinszint változásainak összefoglaló értékelése bőrlyukasztó sejtekben
|
Kiinduláskor és legfeljebb 13 napig
|
|
Változások az alapvonalhoz képest a meghatározott fehérjemarkerek szintjében a vérben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 16 napig
|
A vérben meghatározott fehérjemarkerek szintjének változásának összefoglaló értékelése
|
Kiinduláskor és legfeljebb 16 napig
|
|
Változások a kiindulási értékhez képest a speciális lipidek szintjében a vérben
Időkeret: Kiinduláskor és legfeljebb 16 napig
|
A vér speciális lipidszintjének változásainak összefoglaló értékelése
|
Kiinduláskor és legfeljebb 16 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Koeppen AH. Friedreich's ataxia: pathology, pathogenesis, and molecular genetics. J Neurol Sci. 2011 Apr 15;303(1-2):1-12. doi: 10.1016/j.jns.2011.01.010.
- Delatycki MB, Corben LA. Clinical features of Friedreich ataxia. J Child Neurol. 2012 Sep;27(9):1133-7. doi: 10.1177/0883073812448230. Epub 2012 Jun 29.
- Goodkin DE, Hertsgaard D, Seminary J. Upper extremity function in multiple sclerosis: improving assessment sensitivity with box-and-block and nine-hole peg tests. Arch Phys Med Rehabil. 1988 Oct;69(10):850-4.
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Clinical outcomes assessment in multiple sclerosis. Ann Neurol. 1996 Sep;40(3):469-79. doi: 10.1002/ana.410400321.
- Plasterer HL, Deutsch EC, Belmonte M, Egan E, Lynch DR, Rusche JR. Development of frataxin gene expression measures for the evaluation of experimental treatments in Friedreich's ataxia. PLoS One. 2013 May 17;8(5):e63958. doi: 10.1371/journal.pone.0063958. Print 2013.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. július 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. március 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. március 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 17.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. június 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 29.
Utolsó ellenőrzés
2021. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Gerincvelő-betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Mitokondriális betegségek
- Kisagyi betegségek
- Spinocerebelláris degenerációk
- Ataxia
- Cerebelláris ataxia
- Friedreich Ataxia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLIN-1601-102
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .