肛門周囲瘻孔性クローン病の治療のための間葉系幹細胞 (PFCD)

消化管の慢性経壁性炎症性疾患であるクローン病 (CD) は、未知の理由で発生率が増加し続けています。 人口ベースの研究によると、CD 患者の少なくとも 26% が、診断後の最初の 20 年間で肛門周囲瘻を発症し、特に結腸や直腸に病変がある場合に発症します。 これらの患者は、痛み、持続的なドレナージ、肛門周囲敗血症の再発、および継続的な医療アクセスの必要性により、重大な罹患率を経験し、その結果、コストが増加し、生活の質が低下します。

残念なことに、肛門周囲瘻孔形成性クローン病は治癒が難しいことで有名であり、患者の 37% が難治性疾患を経験しています。 その結果、患者は重大な副作用を引き起こす可能性のある多数の免疫抑制薬を繰り返し使用し、90% 以上が複数回の外科的介入を受けて失禁のリスクにさらされています。

肛門周囲のクローン瘻における MSC の特定の理論的根拠は、1) 抗炎症および免疫調節特性に基づいています。 2) 肛門周囲のクローン瘻の治療における MSC の安全性と有効性を報告するいくつかの研究。 3) MSC の分離と拡大のための安全な製造方法の存在。

この研究は、医学的および外科的に難治性の肛門周囲瘻形成疾患を伴うクローン病を有する20人の参加者を登録します。 登録される参加者は、臨床試験への参加のための特定の基準を満たす人になります。

登録された参加者は、成人の同種骨髄由来間葉系幹細胞を使用した治療群に無作為に割り付けられます。対プラセボは 3:1 です。 治療グループの参加者は、MSC を 7500 万細胞の用量で直接注射します。 これは、瘻孔内およびその周囲に直接注射されます。 参加者は、3か月で完全治癒について評価されます。 完全な治癒が達成された場合、参加者は引き続き 1 年間追跡されます。 3 か月で完全な治癒が得られなかった場合、参加者は同じ用量の 7,500 万細胞の MSC の 2 回目の注射を受ける資格があります。 プラセボから完全に治癒していないコントロール参加者は、6か月の訪問時にMSCの注射を受け、その後3か月後に上記のようにクロスオーバーし、治療後1年間、合計18か月間追跡されます。