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Células-tronco mesenquimais para o tratamento da doença de Crohn fistulizante perianal (PFCD)

1 de abril de 2022 atualizado por: Amy Lightner

Um estudo de fase IB/IIA de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea adulta alogênica para o tratamento da doença de Crohn perianal fistulizante

O objetivo deste estudo é determinar a segurança e eficácia do uso de células-tronco mesenquimais (MSCs) derivadas da medula óssea adulta alogênica, para tratar pessoas com doença de Crohn fistulizante perianal refratária a medicamentos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença de Crohn (DC), uma doença inflamatória transmural crônica do trato gastrointestinal, continua a aumentar em incidência por razões desconhecidas. De acordo com estudos populacionais, pelo menos 26% dos pacientes com DC desenvolverão fístulas perianais nas primeiras duas décadas após o diagnóstico, particularmente aqueles com envolvimento colônico e retal. Esses pacientes apresentam morbidade significativa devido à dor, drenagem persistente, sepse perianal recorrente e necessidade contínua de acesso a cuidados médicos, resultando em aumento de custos e comprometimento da qualidade de vida.

Infelizmente, a doença de Crohn fistulizante perianal é notoriamente difícil de curar, com 37% dos pacientes apresentando doença refratária. Como resultado, os pacientes passam por vários medicamentos imunossupressores que podem ter efeitos colaterais significativos e mais de 90% são submetidos a múltiplas intervenções cirúrgicas, colocando-os em risco de incontinência.

A justificativa específica para MSCs em fístulas de Crohn perianal é baseada em 1) suas propriedades anti-inflamatórias e imunomoduladoras; 2) vários estudos relatando a segurança e eficácia das MSCs para o tratamento da fístula de Crohn perianal; 3) existência de métodos de fabricação seguros para isolamento e expansão de MSCs.

Este estudo incluirá 20 participantes com doença de Crohn com doença fistulizante perianal refratária a medicamentos e cirurgias. Os participantes inscritos serão aqueles que atendem a critérios específicos para participação no ensaio clínico.

Os participantes inscritos serão randomizados para o grupo de tratamento com células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea adulta alogênica, versus placebo em uma proporção de 3:1. Os participantes do grupo de tratamento receberão uma injeção direta de MSCs em uma dose de 75 milhões de células. Isso será administrado como uma injeção direta dentro e ao redor do trato da fístula. Os participantes serão avaliados para a cura completa em três meses. Se a cura completa for alcançada, os participantes continuarão a ser acompanhados por um ano. Se a cura completa não for alcançada em três meses, os participantes serão elegíveis para uma segunda injeção de MSCs na mesma dose de 75 milhões de células. Os participantes de controle sem cura completa do placebo passarão na visita de 6 meses para receber uma injeção de MSCs e novamente três meses depois disso, como acima, e serão acompanhados por um ano após o tratamento, com duração total de 18 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

40

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

  1. Homens e mulheres de 18 a 75 anos de idade com diagnóstico de doença de Crohn há pelo menos seis meses.
  2. Fístula perianal única e multitrato, com ou sem falha cirúrgica anterior.
  3. Não tem contra-indicações para avaliações de RM: por ex. marca-passo ou fragmentos de metal magneticamente ativos, claustrofobia
  4. Capacidade de cumprir o protocolo
  5. Competente e capaz de fornecer consentimento informado por escrito
  6. Terapias concomitantes relacionadas à doença de Crohn com doses estáveis ​​(> 2 meses) de corticosteróides, medicamentos 5-ASA, imunomoduladores, terapia anti-TNF, terapias anti-integrina e anti-interleucina são permitidas

Critério de exclusão

  1. Incapacidade de dar consentimento informado.
  2. Condições médicas clinicamente significativas nos seis meses anteriores à administração de MSCs: por ex. infarto do miocárdio, angina ativa, insuficiência cardíaca congestiva ou outras condições que possam, na opinião dos investigadores, comprometer a segurança do paciente.

  3. Exclusões específicas:

    1. Hepatite B ou C
    2. HIV
    3. AST ou ALT anormal na triagem (definido como >/= 2x LSN)
  4. Histórico de câncer, incluindo melanoma (com exceção de cânceres de pele localizados) dentro de um ano após a triagem.
  5. História de câncer colorretal em 5 anos
  6. Medicamento experimental dentro de um mês de tratamento
  7. Grávida ou amamentando ou tentando engravidar.
  8. Presença de fístula retovaginal ou corpo perineal
  9. Mudança no regime imunossupressor de Crohn nos 2 meses anteriores à inscrição
  10. Doença de Crohn intestinal não controlada, que exigirá escalonamento para terapia médica ou cirurgia dentro de 2 meses após a inscrição
  11. Doença grave do canal anal que é estenótica e requer dilatação
  12. Participante do sexo feminino relutante em concordar em usar métodos anticoncepcionais aceitáveis ​​durante a participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células Tronco Mesenquimais
Injeção direta de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea adulta alogênica, em uma dose de 75 milhões de células na(s) fístula(s) perianal(is) no início do estudo, com uma possível injeção repetida em 3 meses se não estiver completamente curada desde a primeira injeção.
Medicamento: Células Tronco Mesenquimais
Injeção direta de produto alogênico de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea adulta, em uma dose de 75 milhões de células na(s) fístula(s) perianal(is)
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção direta de solução salina normal. Se não estiverem completamente curados após 6 meses, os participantes passarão para o grupo de tratamento para receber uma injeção direta de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea adulta, em uma dose de 75 milhões de células em fístula(s) perianal(is)
Outro: Placebo
Solução salina normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Mês 6
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento pós-injeção de 75 milhões de MSCs alogênicas derivadas da medula óssea para o tratamento de fístula(s) perianal(is) no contexto da doença de Crohn, conforme avaliado pelo protocolo CCF-Stem Cells IBD-001
Mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cura clínica completa
Prazo: Mês 6, Mês 12

Número de participantes com cura clínica completa após a injeção de 75 milhões de MSCs alogênicas derivadas da medula óssea para o tratamento de fístula(s) perianal(is) no contexto da doença de Crohn.

A Cura Completa é definida como:

Cicatrização radiográfica: RM com ausência de coleção líquida >2 cm em 3 das 3 dimensões, ausência de edema, inflamação ou sinal de resposta inflamatória ativa. Uma cicatriz remanescente de uma fístula pode permanecer

Cura clínica: 100% de cessação da drenagem tanto no exame clínico com palpação profunda quanto no relato do paciente e epitelização da abertura da fístula externa
Mês 6, Mês 12

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cura clínica parcial
Prazo: Mês 6, Mês 12

Número de participantes com cura clínica parcial pós-injeção de 75 milhões de MSCs alogênicas derivadas da medula óssea para o tratamento de fístula(s) perianal(is) no contexto da doença de Crohn

A cura clínica parcial é definida como:

Cicatrização radiográfica: RM com ausência de coleção líquida >2 cm em 2 de 3 dimensões, ausência de edema, inflamação ou sinal de resposta inflamatória ativa. Uma cicatriz remanescente de uma fístula pode permanecer

Cura clínica: Maior ou igual a 50% de cessação da drenagem tanto no exame clínico com palpação profunda quanto por relato do paciente e epitelização da abertura da fístula externa
Mês 6, Mês 12
Falta de resposta
Prazo: Mês 6, Mês 12

Número de participantes com falta de resposta após a injeção de 75 milhões de MSCs alogênicas derivadas da medula óssea para o tratamento de fístula(s) perianal(is) no contexto da doença de Crohn

A falta de resposta é definida como:

Cicatrização radiográfica e clínica que não atinge o limiar de Cicatrização Parcial
Mês 6, Mês 12
Agravamento da doença
Prazo: Mês 6, Mês 12

Número de participantes com piora da doença após a injeção de 75 milhões de MSCs alogênicas derivadas da medula óssea para o tratamento de fístula(s) perianal(is) no contexto da doença de Crohn

O agravamento da doença é definido como:

Radiográfico: RM com coleção líquida >2 cm em 2 de 3 dimensões, edema, inflamação ou sinal de resposta inflamatória ativa. Um aumento do número de tratos pode ser visto, ou aumento da ramificação do trato primário,

Clínica: Drenagem aumentada por relato de paciente e no exame clínico
Mês 6, Mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amy Lightner

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de novembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de novembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

20 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20-1020

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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