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Células madre mesenquimales para el tratamiento de la enfermedad de Crohn fistulizante perianal (PFCD)

1 de abril de 2022 actualizado por: Amy Lightner

Un estudio de fase IB/IIA de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea alogénica adulta para el tratamiento de la enfermedad de Crohn fistulizante perianal

El propósito de este estudio es determinar la seguridad y la eficacia del uso de células madre mesenquimales (MSC) derivadas de médula ósea alogénicas adultas para tratar a personas con enfermedad de Crohn fistulizante perianal médicamente refractaria.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Crohn (EC), una enfermedad inflamatoria transmural crónica del tracto gastrointestinal, continúa aumentando en incidencia por razones desconocidas. Según estudios basados ​​en la población, al menos el 26 % de los pacientes con EC desarrollarán fístulas perianales en las dos primeras décadas posteriores al diagnóstico, en particular aquellos con afectación colónica y rectal. Estos pacientes experimentan una morbilidad significativa debido al dolor, el drenaje persistente, la sepsis perianal recurrente y la necesidad continua de acceder a la atención médica, lo que genera un aumento de los costos y una calidad de vida deteriorada.

Desafortunadamente, la enfermedad de Crohn fistulizante perianal es notoriamente difícil de curar con el 37% de los pacientes que experimentan enfermedad refractaria. Como resultado, los pacientes pasan por numerosos medicamentos inmunosupresores que pueden tener efectos secundarios significativos y >90% se someten a múltiples intervenciones quirúrgicas que los ponen en riesgo de incontinencia.

La justificación específica de las MSC en las fístulas de Crohn perianales se basa en 1) sus propiedades antiinflamatorias e inmunomoduladoras; 2) varios estudios que informaron la seguridad y eficacia de las MSC para el tratamiento de la fístula de Crohn perianal; 3) existencia de métodos de fabricación seguros para el aislamiento y expansión de MSC.

Este estudio inscribirá a 20 participantes que tienen la enfermedad de Crohn con enfermedad fistulizante perianal médica y quirúrgicamente refractaria. Los participantes inscritos serán aquellos que cumplan con los criterios particulares para participar en el ensayo clínico.

Los participantes inscritos se asignarán al azar al grupo de tratamiento con células madre mesenquimales derivadas de médula ósea alogénica de adulto, versus placebo en una proporción de 3:1. Los participantes en el grupo de tratamiento recibirán una inyección directa de MSC en una dosis de 75 millones de células. Esto se administrará como una inyección directa en y alrededor del trayecto de la fístula. Los participantes serán evaluados para una curación completa a los tres meses. Si se ha logrado la curación completa, se continuará el seguimiento de los participantes durante un año. Si no se ha logrado la curación completa a los tres meses, los participantes serán elegibles para una segunda inyección de MSC con la misma dosis de 75 millones de células. Los participantes de control sin curación completa del placebo cruzarán en la visita de 6 meses para recibir una inyección de MSC y nuevamente tres meses después de esto como se indicó anteriormente, y serán seguidos durante un año después del tratamiento hasta una duración total de 18 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Hombres y mujeres de 18 a 75 años de edad con diagnóstico de enfermedad de Crohn durante al menos seis meses.
  2. Fístula perianal única y multitracto, con o sin reparación quirúrgica previa fallida.
  3. No tener contraindicaciones para las evaluaciones de RM: p. marcapasos o fragmentos de metal magnéticamente activos, claustrofobia
  4. Capacidad para cumplir con el protocolo.
  5. Competente y capaz de dar su consentimiento informado por escrito
  6. Se permiten terapias simultáneas relacionadas con la enfermedad de Crohn con dosis estables (>2 meses) de corticosteroides, medicamentos 5-ASA, inmunomoduladores, terapia anti-TNF, terapias antiintegrina y antiinterleucina

Criterio de exclusión

  1. Incapacidad para dar consentimiento informado.
  2. Condiciones médicas clínicamente significativas dentro de los seis meses anteriores a la administración de MSC: p. infarto de miocardio, angina activa, insuficiencia cardíaca congestiva u otras condiciones que, en opinión de los investigadores, comprometerían la seguridad del sujeto.

  3. Exclusiones específicas:

    1. Hepatitis B o C
    2. VIH
    3. AST o ALT anormales en la selección (definida como >/= 2x LSN)
  4. Antecedentes de cáncer, incluido el melanoma (con la excepción de los cánceres de piel localizados) dentro del año anterior a la selección.
  5. Antecedentes de cáncer colorrectal en los últimos 5 años.
  6. Medicamento en investigación dentro de un mes de tratamiento
  7. Embarazada o amamantando o tratando de quedar embarazada.
  8. Presencia de una fístula corporal rectovaginal o perineal
  9. Cambio en el régimen inmunosupresor de Crohn dentro de los 2 meses anteriores a la inscripción
  10. Enfermedad de Crohn intestinal no controlada que requerirá una escalada para terapia médica o cirugía dentro de los 2 meses posteriores a la inscripción
  11. Enfermedad grave del canal anal que es estenótica y requiere dilatación
  12. Participante femenina que no está dispuesta a aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables durante la participación en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células madre mesenquimales
Inyección directa de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea alogénica adulta, a una dosis de 75 millones de células en fístula(s) perianal(es) al inicio con una posible inyección repetida a los 3 meses si no se cura completamente de la primera inyección.
Droga: Células madre mesenquimales
Inyección directa de producto alogénico de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea adulta, a una dosis de 75 millones de células en fístula(s) perianal(es)
Comparador de placebos: Placebo
Inyección directa de solución salina normal. Si no se curan por completo después de 6 meses, los participantes pasarán al grupo de tratamiento para recibir una inyección directa de células madre mesenquimales alogénicas derivadas de la médula ósea adulta, a una dosis de 75 millones de células en la(s) fístula(s) perianal(es).
Otro: Placebo
Solución salina normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Mes 6
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento después de la inyección de 75 millones de MSC alogénicas derivadas de médula ósea para el tratamiento de fístulas perianales en el contexto de la enfermedad de Crohn según lo evaluado por el protocolo CCF-Stem Cells IBD-001
Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cicatrización clínica completa
Periodo de tiempo: Mes 6, Mes 12

Número de participantes con curación clínica completa después de la inyección de 75 millones de MSC alogénicas derivadas de médula ósea para el tratamiento de fístulas perianales en el contexto de la enfermedad de Crohn.

La curación completa se define como:

Cicatrización radiográfica: RM con ausencia de colección líquida >2 cm en 3 de 3 dimensiones, ausencia de edema, inflamación o signo de respuesta inflamatoria activa. Puede quedar una cicatriz remanente del trayecto de una fístula

Cicatrización clínica: 100 % de cese del drenaje tanto en el examen clínico con palpación profunda como en el informe del paciente y epitelización de la abertura de la fístula externa
Mes 6, Mes 12

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cicatrización clínica parcial
Periodo de tiempo: Mes 6, Mes 12

Número de participantes con curación clínica parcial después de la inyección de 75 millones de MSC alogénicas derivadas de médula ósea para el tratamiento de fístulas perianales en el contexto de la enfermedad de Crohn

La cicatrización clínica parcial se define como:

Cicatrización radiográfica: RM con ausencia de colección líquida >2 cm en 2 de 3 dimensiones, ausencia de edema, inflamación o signo de respuesta inflamatoria activa. Puede quedar una cicatriz remanente del trayecto de una fístula

Cicatrización clínica: mayor o igual al 50 % de cese del drenaje tanto en el examen clínico con palpación profunda como en el informe del paciente y epitelización de la abertura de la fístula externa
Mes 6, Mes 12
Falta de respuesta
Periodo de tiempo: Mes 6, Mes 12

Número de participantes con falta de respuesta después de la inyección de 75 millones de MSC alogénicas derivadas de médula ósea para el tratamiento de fístulas perianales en el contexto de la enfermedad de Crohn

La falta de respuesta se define como:

Cicatrización radiográfica y clínica que no alcanza el umbral de curación parcial
Mes 6, Mes 12
Empeoramiento de la enfermedad
Periodo de tiempo: Mes 6, Mes 12

Número de participantes con empeoramiento de la enfermedad después de la inyección de 75 millones de MSC alogénicas derivadas de médula ósea para el tratamiento de fístulas perianales en el contexto de la enfermedad de Crohn

El empeoramiento de la enfermedad se define como:

Radiográfico: RM con colección líquida >2 cm en 2 de 3 dimensiones, edema, inflamación o signo de respuesta inflamatoria activa. Puede verse un mayor número de tractos, o una mayor ramificación desde el tracto primario,

Clínico: aumento del drenaje según el informe del paciente y en el examen clínico
Mes 6, Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Amy Lightner

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de noviembre de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de noviembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

20 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de abril de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20-1020

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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