Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezenchymální kmenové buňky pro léčbu perianální píštěle Crohnovy choroby (PFCD)

13. dubna 2026 aktualizováno: Anthony Lembo

Studie fáze IB/IIA dospělých alogenních mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně pro léčbu perianální píštěle Crohnovy choroby

Účelem této studie je určit bezpečnost a účinnost použití dospělých alogenních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) odvozených z kostní dřeně k léčbě lidí s lékařsky refrakterní perianální fistulizující Crohnovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Crohnova choroba (CD), chronické transmurální zánětlivé onemocnění trávicího traktu, z neznámých důvodů nadále narůstá. Podle populačních studií se u nejméně 26 % pacientů s CD vyvinou perianální píštěle v prvních dvou desetiletích po diagnóze, zejména u pacientů s postižením tlustého střeva a konečníku. Tito pacienti pociťují významnou morbiditu způsobenou bolestí, přetrvávající drenáží, rekurentní perianální sepsí a pokračující potřebou přístupu k lékařské péči, což vede ke zvýšeným nákladům a zhoršené kvalitě života.

Bohužel, perianální píštěle Crohnovy choroby je notoricky obtížné vyléčit, protože 37 % pacientů trpí rezistentním onemocněním. Výsledkem je, že pacienti cyklicky užívají řadu imunosupresivních léků, které mohou mít významné vedlejší účinky, a více než 90 % podstupuje více chirurgických zákroků, které je vystavují riziku inkontinence.

Specifický důvod pro MSC u perianálních Crohnových píštělí je založen na 1) jejich protizánětlivých a imunomodulačních vlastnostech; 2) několik studií uvádějících bezpečnost a účinnost MSC pro léčbu perianální Crohnovy píštěle; 3) existence bezpečných výrobních metod pro izolaci a expanzi MSC.

Do této studie bude zařazeno 20 účastníků, kteří mají Crohnovu chorobu s lékařsky a chirurgicky refrakterním perianálním fistulizujícím onemocněním. Zapsanými účastníky budou ti, kteří splňují konkrétní kritéria pro účast v klinickém hodnocení.

Zařazení účastníci budou randomizováni do léčebné skupiny s dospělými alogenními mezenchymálními kmenovými buňkami získanými z kostní dřeně oproti placebu v poměru 3:1. Účastníci léčebné skupiny budou mít přímou injekci MSC v dávce 75 milionů buněk. Bude podán jako přímá injekce do a kolem píštěle. Účastníci budou po třech měsících hodnoceni z hlediska úplného uzdravení. Pokud bylo dosaženo úplného uzdravení, účastníci budou nadále sledováni po dobu jednoho roku. Pokud nebylo dosaženo úplného uzdravení do tří měsíců, účastníci budou mít nárok na druhou injekci MSC ve stejné dávce 75 milionů buněk. Kontrolní účastníci bez úplného vyléčení z placeba přejdou při 6měsíční návštěvě, aby dostali injekci MSC a znovu tři měsíce poté, jak je uvedeno výše, a budou sledováni po dobu jednoho roku po léčbě do celkové doby trvání 18 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Muži a ženy ve věku 18-75 let s diagnózou Crohnovy choroby po dobu nejméně šesti měsíců.
  2. Jednotraktová a vícetraktová perianální píštěl s nebo bez předchozí neúspěšné chirurgické opravy.
  3. Nemají žádné kontraindikace k MR hodnocení: např. kardiostimulátor nebo magneticky aktivní kovové úlomky, klaustrofobie
  4. Schopnost dodržovat protokol
  5. Kompetentní a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas
  6. Jsou povoleny souběžné terapie související s Crohnovou chorobou se stabilními dávkami (>2 měsíce) kortikosteroidy, léky 5-ASA, imunomodulátory, anti-TNF terapií, antiintegrinovou a antiinterleukinovou terapií

Kritéria vyloučení

  1. Neschopnost dát informovaný souhlas.
  2. Klinicky významné zdravotní stavy během šesti měsíců před podáním MSC: např. infarkt myokardu, aktivní angina pectoris, městnavé srdeční selhání nebo jiné stavy, které by podle názoru výzkumníků ohrozily bezpečnost subjektu.

  3. Konkrétní vyloučení:

    1. Hepatitida B nebo C
    2. HIV
    3. Abnormální AST nebo ALT při screeningu (definováno jako >/= 2x ULN)
  4. Anamnéza rakoviny včetně melanomu (s výjimkou lokalizovaných rakovin kůže) do jednoho roku od screeningu.
  5. Anamnéza kolorektálního karcinomu do 5 let
  6. Zkoumaný lék do jednoho měsíce od léčby
  7. Těhotná nebo kojíte nebo se snažíte otěhotnět.
  8. Přítomnost rektovaginální nebo perineální tělesné píštěle
  9. Změna v Crohnově imunosupresivním režimu během 2 měsíců před zařazením do studie
  10. Nekontrolovaná střevní Crohnova choroba, která bude vyžadovat eskalaci pro lékařskou terapii nebo chirurgický zákrok do 2 měsíců od zařazení
  11. Závažné onemocnění análního kanálu, které je stenotické a vyžaduje dilataci
  12. Účastnice, která není ochotna souhlasit s používáním přijatelných metod antikoncepce během účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mezenchymální kmenové buňky
Přímá injekce dospělých alogenních mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně v dávce 75 milionů buněk do perianální píštěle (pianálních píštělí) na začátku s možnou opakovanou injekcí po 3 měsících, pokud nejsou zcela zhojeny od první injekce.
Lék: Mezenchymální kmenové buňky
Přímá injekce dospělého alogenního produktu mezenchymálních kmenových buněk odvozeného z kostní dřeně v dávce 75 milionů buněk do perianální píštěle(í)
Komparátor placeba: Placebo
Přímá injekce normálního fyziologického roztoku. Pokud nedojde k úplnému vyléčení po 6 měsících, účastníci poté přejdou do léčebné skupiny, kde obdrží přímou injekci dospělých alogenních mezenchymálních kmenových buněk odvozených z kostní dřeně v dávce 75 milionů buněk do perianální píštěle.
Jiný: Placebo
Běžná slanost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: 6. měsíc
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou po injekci 75 milionů alogenních MSC odvozených z kostní dřeně pro léčbu perianální píštěle(í) při Crohnově chorobě podle protokolu CCF-Stem Cells IBD-001
6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní klinické uzdravení
Časové okno: 6. měsíc, 12. měsíc

Počet účastníků s kompletním klinickým zhojením po injekci 75 milionů alogenních MSC odvozených z kostní dřeně pro léčbu perianální píštěle(í) při Crohnově chorobě.

Kompletní uzdravení je definováno jako:

Radiografické hojení: MRI s absencí tekutinové kolekce > 2 cm ve 3 ze 3 rozměrů, absence edému, zánětu nebo známky aktivní zánětlivé odpovědi. Může zůstat zbytek jizvy po píštělovém traktu

Klinické hojení: 100% zastavení drenáže při klinickém vyšetření s hlubokou palpací a zprávou od pacienta a epitelizace vnějšího otvoru píštěle
6. měsíc, 12. měsíc

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Částečné klinické hojení
Časové okno: 6. měsíc, 12. měsíc

Počet účastníků s částečným klinickým vyléčením po injekci 75 milionů alogenních MSC odvozených z kostní dřeně pro léčbu perianální píštěle(í) na pozadí Crohnovy choroby

Částečné klinické hojení je definováno jako:

Radiografické hojení: MRI s absencí tekutiny > 2 cm ve 2 ze 3 rozměrů, absence edému, zánětu nebo známky aktivní zánětlivé odpovědi. Může zůstat zbytek jizvy po píštělovém traktu

Klinické zhojení: Zastavení drenáže větší nebo rovné 50 % při klinickém vyšetření s hlubokou palpací a hlášením podle pacienta a epitelizací vnějšího otvoru píštěle
6. měsíc, 12. měsíc
Nedostatek odezvy
Časové okno: 6. měsíc, 12. měsíc

Počet účastníků s nedostatečnou odezvou po injekci 75 milionů alogenních MSC odvozených z kostní dřeně pro léčbu perianální píštěle(í) při Crohnově chorobě

Nedostatek odezvy je definován jako:

Radiografické a klinické hojení, které nesplňuje práh pro částečné hojení
6. měsíc, 12. měsíc
Zhoršení onemocnění
Časové okno: 6. měsíc, 12. měsíc

Počet účastníků se zhoršením onemocnění po injekci 75 milionů alogenních MSC odvozených z kostní dřeně pro léčbu perianální píštěle (y) při Crohnově chorobě

Zhoršující se onemocnění je definováno jako:

RTG: MRI s odběrem tekutiny > 2 cm ve 2 ze 3 rozměrů, edém, zánět nebo známka aktivní zánětlivé odpovědi. Může být vidět zvýšený počet traktů nebo zvýšené větvení z primárního traktu,

Klinické: Zvýšená drenáž podle zprávy pacienta a při klinickém vyšetření
6. měsíc, 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Anthony Lembo

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amy Lightner, MD, The Cleveland Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

12. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

16. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20-1020

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crohnova nemoc

Klinické studie na Mezenchymální kmenové buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit