间充质干细胞治疗肛瘘克罗恩病 (PFCD)

克罗恩病 (CD) 是一种慢性透壁性胃肠道炎症性疾病，其发病率因未知原因而持续增加。 根据基于人群的研究，至少 26% 的 CD 患者在诊断后的头二十年内会发生肛周瘘管，尤其是那些有结肠和直肠受累的患者。 由于疼痛、持续引流、复发性肛周脓毒症以及持续需要获得医疗护理导致费用增加和生活质量受损，这些患者经历了显着的发病率。

不幸的是，肛周瘘管性克罗恩病是出了名的难以治愈，37% 的患者患有难治性疾病。 因此，患者循环使用多种可能具有显着副作用的免疫抑制药物，并且 >90% 的患者接受多次手术干预，使他们面临失禁的风险。

肛周克罗恩瘘管中使用 MSCs 的具体原理是基于 1) 它们的抗炎和免疫调节特性； 2) 多项研究报告了间充质干细胞治疗克罗恩肛瘘的安全性和有效性； 3) 存在用于分离和扩增 MSC 的安全制造方法。

这项研究将招募 20 名患有克罗恩病并伴有医学和手术难治性肛周瘘管病的参与者。 参加者将符合参加临床试验的特定标准。

登记的参与者将以 3:1 的比例随机分配到使用成人同种异体骨髓来源的间充质干细胞和安慰剂的治疗组。 治疗组的参与者将直接注射剂量为 7500 万个细胞的 MSC。 这将在瘘管内和周围直接注射。 参与者将在三个月后接受完全康复评估。 如果已经实现完全治愈，参与者将继续被跟踪一年。 如果三个月后仍未完全愈合，参与者将有资格以相同剂量的 7500 万个细胞进行第二次 MSC 注射。 没有从安慰剂中完全治愈的对照参与者将在第 6 个月的访问中交叉接受 MSCs 注射，并在此之后三个月再次如上所述，并且将在治疗后随访一年，总持续时间为 18 个月。