Mesenkymale stamceller til behandling af perianal fistulerende Crohns sygdom (PFCD)

Crohns sygdom (CD), en kronisk transmural inflammatorisk sygdom i mave-tarmkanalen, fortsætter med at stige i forekomst af ukendte årsager. Ifølge befolkningsbaserede undersøgelser vil mindst 26 % af patienter med CD udvikle perianale fistler i de første to årtier efter diagnosen, især dem med colon og rektal involvering. Disse patienter oplever betydelig sygelighed på grund af smerte, vedvarende dræning, tilbagevendende perianal sepsis og vedvarende behov for adgang til medicinsk behandling, hvilket resulterer i øgede omkostninger og forringet livskvalitet.

Desværre er perianal fistulerende Crohns sygdom notorisk vanskelig at helbrede med 37% af patienterne, der oplever refraktær sygdom. Som følge heraf cykler patienterne gennem adskillige immunsuppressive lægemidler, der kan have betydelige bivirkninger, og >90% gennemgår flere kirurgiske indgreb, hvilket sætter dem i fare for inkontinens.

Det specifikke rationale for MSC'er i perianale Crohns fistler er baseret på 1) deres anti-inflammatoriske og immunmodulerende egenskaber; 2) adskillige undersøgelser, der rapporterer sikkerheden og effektiviteten af ​​MSC'er til behandling af perianal Crohns fistel; 3) eksistensen af ​​sikre fremstillingsmetoder til isolering og udvidelse af MSC'er.

Denne undersøgelse vil indskrive 20 deltagere, der har Crohns sygdom med medicinsk og kirurgisk refraktær perianal fistulerende sygdom. Tilmeldte deltagere vil være dem, der opfylder særlige kriterier for deltagelse i det kliniske forsøg.

Tilmeldte deltagere vil blive randomiseret til behandlingsgruppe med voksne allogene knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller, versus placebo på en 3:1 måde. Deltagerne i behandlingsgruppen vil få en direkte injektion af MSC'er i en dosis på 75 millioner celler. Dette vil blive givet som en direkte injektion i og omkring fistelkanalen. Deltagerne vil blive evalueret for fuldstændig heling efter tre måneder. Hvis fuldstændig heling er opnået, vil deltagerne fortsat blive fulgt i et år. Hvis fuldstændig heling ikke er opnået efter tre måneder, vil deltagerne være berettiget til en anden injektion af MSC'er i den samme dosis på 75 millioner celler. Kontroldeltagere uden fuldstændig heling fra placebo vil krydse over ved det 6 måneder lange besøg for at modtage en injektion af MSC'er og igen tre måneder efter dette som ovenfor, og vil blive fulgt i et år efter behandlingen til en samlet varighed på 18 måneder.