Mesenkymala stamceller för behandling av perianal fistulerande Crohns sjukdom (PFCD)

Crohns sjukdom (CD), en kronisk transmural inflammatorisk sjukdom i mag-tarmkanalen, fortsätter att öka i incidens av okänd anledning. Enligt populationsbaserade studier kommer minst 26 % av patienterna med CD att utveckla perianala fistlar under de första två decennierna efter diagnos, särskilt de med kolon- och rektalinblandning. Dessa patienter upplever betydande sjuklighet på grund av smärta, ihållande dränering, återkommande perianal sepsis och pågående behov av att få tillgång till medicinsk vård vilket resulterar i ökade kostnader och försämrad livskvalitet.

Tyvärr är perianal fistulerande Crohns sjukdom notoriskt svår att bota med 37 % av patienterna som upplever refraktär sjukdom. Som ett resultat cyklar patienterna genom många immunsuppressiva läkemedel som kan ha betydande biverkningar, och >90 % genomgår flera kirurgiska ingrepp vilket utsätter dem för risk för inkontinens.

Det specifika skälet för MSC i perianala Crohns fistlar är baserad på 1) deras antiinflammatoriska och immunmodulerande egenskaper; 2) flera studier som rapporterar säkerheten och effekten av MSC för behandling av perianal Crohns fistel; 3) förekomsten av säkra tillverkningsmetoder för isolering och expansion av MSC:er.

Denna studie kommer att registrera 20 deltagare som har Crohns sjukdom med medicinskt och kirurgiskt refraktär perianal fistulerande sjukdom. Deltagare som registreras kommer att vara de som uppfyller särskilda kriterier för deltagande i den kliniska prövningen.

Inskrivna deltagare kommer att randomiseras till behandlingsgrupp med vuxna allogena benmärgshärledda mesenkymala stamceller, jämfört med placebo på ett 3:1-sätt. Deltagarna i behandlingsgruppen kommer att få en direktinjektion av MSC i en dos av 75 miljoner celler. Detta kommer att ges som en direkt injektion i och runt fistelkanalen. Deltagarna kommer att utvärderas för fullständig läkning efter tre månader. Om fullständig läkning har uppnåtts kommer deltagarna att fortsätta att följas i ett år. Om fullständig läkning inte har uppnåtts efter tre månader, kommer deltagarna att vara berättigade till en andra injektion av MSC med samma dos på 75 miljoner celler. Kontrolldeltagare utan fullständig läkning från placebo kommer att gå över vid 6-månadersbesöket för att få en injektion av MSC och igen tre månader efter detta enligt ovan, och kommer att följas i ett år efter behandlingen till en total varaktighet på 18 månader.