Mesenkymaaliset kantasolut perianaalisen fisteloivan Crohnin taudin hoitoon (PFCD)

Crohnin taudin (CD), kroonisen transmuraalisen maha-suolikanavan tulehdussairauden, ilmaantuvuus lisääntyy edelleen tuntemattomista syistä. Väestöpohjaisten tutkimusten mukaan vähintään 26 %:lle CD-potilaista kehittyy perianaalifisteleitä kahden ensimmäisen vuosikymmenen aikana diagnoosin jälkeen, erityisesti niille, joilla on koolonin ja peräsuolen vaikutus. Nämä potilaat kokevat merkittävää sairastuvuutta kivun, jatkuvan vedenpoiston, toistuvan perianaalisen sepsiksen ja jatkuvan sairaanhoidon tarpeen vuoksi, mikä lisää kustannuksia ja heikentää elämänlaatua.

Valitettavasti perianaalista fistuloivaa Crohnin tautia on tunnetusti vaikea parantaa, sillä 37 %:lla potilaista on vaikeahoitoinen sairaus. Tämän seurauksena potilaat käyvät läpi lukuisia immunosuppressiivisia lääkkeitä, joilla voi olla merkittäviä sivuvaikutuksia, ja yli 90 % joutuu useisiin kirurgisiin toimenpiteisiin, mikä saattaa heidät inkontinenssin riskiin.

Perianaalisten Crohnin fisteleiden MSC:iden erityinen perustelu perustuu 1) niiden anti-inflammatorisiin ja immunomoduloiviin ominaisuuksiin; 2) useat tutkimukset, jotka raportoivat MSC:iden turvallisuudesta ja tehosta perianaalisen Crohnin fistelin hoidossa; 3) turvallisten valmistusmenetelmien olemassaolo MSC:iden eristämiseksi ja laajentamiseksi.

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 20 osallistujaa, joilla on Crohnin tauti ja lääketieteellisesti ja kirurgisesti refraktorinen perianaalinen fistuloiva sairaus. Ilmoittautuvia osallistujia ovat ne, jotka täyttävät kliiniseen tutkimukseen osallistumisen tietyt kriteerit.

Osallistujat satunnaistetaan hoitoryhmään, jossa on aikuisten allogeenisiä luuytimestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasoluja verrattuna lumelääkkeeseen suhteessa 3:1. Hoitoryhmän osallistujille annetaan suora MSC-injektio 75 miljoonan solun annoksella. Tämä annetaan suorana injektiona fistelikanavaan ja sen ympärille. Osallistujien täydellinen paraneminen arvioidaan kolmen kuukauden kuluttua. Jos täydellinen paraneminen on saavutettu, osallistujia seurataan vuoden ajan. Jos täydellistä paranemista ei ole saavutettu kolmen kuukauden kuluessa, osallistujat voivat saada toisen MSC-injektion samalla 75 miljoonan solun annoksella. Kontrolliosallistujat, jotka eivät ole täysin parantuneet lumelääkkeestä, siirtyvät 6 kuukauden käynnillä MSC-ruiskeen ja uudelleen kolmen kuukauden kuluttua tämän jälkeen, kuten edellä, ja heitä seurataan vuoden ajan hoidon jälkeen 18 kuukauden kokonaiskestoon.