Мезенхимальные стволовые клетки для лечения перианальной фистулизирующей болезни Крона (PFCD)

Болезнь Крона (БК), хроническое трансмуральное воспалительное заболевание желудочно-кишечного тракта, продолжает увеличиваться по неизвестным причинам. Согласно популяционным исследованиям, по крайней мере у 26% пациентов с болезнью Крона в первые два десятилетия после постановки диагноза разовьются перианальные свищи, особенно при поражении толстой и прямой кишки. Эти пациенты испытывают значительную заболеваемость из-за боли, постоянного дренажа, рецидивирующего перианального сепсиса и постоянной потребности в доступе к медицинской помощи, что приводит к увеличению затрат и ухудшению качества жизни.

К сожалению, перианальная фистулизирующая болезнь Крона, как известно, трудноизлечима: 37% пациентов имеют рефрактерную болезнь. В результате пациенты циклически принимают многочисленные иммуносупрессивные препараты, которые могут иметь серьезные побочные эффекты, и более 90% подвергаются множественным хирургическим вмешательствам, что подвергает их риску недержания мочи.

Конкретное обоснование применения МСК при перианальных свищах Крона основано на 1) их противовоспалительных и иммуномодулирующих свойствах; 2) несколько исследований, сообщающих о безопасности и эффективности МСК для лечения перианальной фистулы Крона; 3) наличие безопасных производственных методов выделения и размножения МСК.

В этом исследовании примут участие 20 участников с болезнью Крона и рефрактерным к медикаментозному и хирургическому лечению перианальным свищевым заболеванием. Зачисленными участниками будут те, кто соответствует определенным критериям для участия в клиническом испытании.

Зарегистрированные участники будут рандомизированы в группу лечения аллогенными мезенхимальными стволовыми клетками, полученными из костного мозга взрослых, по сравнению с плацебо в соотношении 3:1. Участникам лечебной группы будет сделана прямая инъекция МСК в дозе 75 миллионов клеток. Это будет дано как прямая инъекция в свищевой тракт и вокруг него. Участники будут оцениваться на предмет полного заживления через три месяца. Если было достигнуто полное заживление, участники будут продолжать наблюдаться в течение одного года. Если полное заживление не будет достигнуто через три месяца, участники будут иметь право на вторую инъекцию МСК в той же дозе 75 миллионов клеток. Участники контрольной группы без полного излечения от плацебо будут переходить во время визита через 6 месяцев, чтобы получить инъекцию МСК, и снова через три месяца после этого, как указано выше, и будут наблюдаться в течение одного года после лечения до общей продолжительности 18 месяцев.