Mesenchymale Stammzellen zur Behandlung von perianal fistulierendem Morbus Crohn (PFCD)

Morbus Crohn (CD), eine chronische transmurale entzündliche Erkrankung des Gastrointestinaltrakts, nimmt aus unbekannten Gründen weiterhin an Häufigkeit zu. Laut populationsbasierten Studien entwickeln mindestens 26 % der Patienten mit MC in den ersten zwei Jahrzehnten nach der Diagnose perianale Fisteln, insbesondere solche mit Kolon- und Rektumbeteiligung. Diese Patienten leiden unter einer erheblichen Morbidität aufgrund von Schmerzen, anhaltender Drainage, rezidivierender perianaler Sepsis und dem anhaltenden Bedarf an medizinischer Versorgung, was zu erhöhten Kosten und einer Beeinträchtigung der Lebensqualität führt.

Unglücklicherweise ist der perianale fistelnde Morbus Crohn notorisch schwer zu heilen, da 37 % der Patienten an einer refraktären Erkrankung leiden. Infolgedessen müssen Patienten zahlreiche immunsuppressive Medikamente durchlaufen, die erhebliche Nebenwirkungen haben können, und > 90 % unterziehen sich mehreren chirurgischen Eingriffen, die sie dem Risiko einer Inkontinenz aussetzen.

Die spezifische Begründung für MSCs in perianalen Crohn-Fisteln basiert auf 1) ihren entzündungshemmenden und immunmodulatorischen Eigenschaften; 2) mehrere Studien, die über die Sicherheit und Wirksamkeit von MSCs zur Behandlung von perianaler Crohn-Fistel berichten; 3) Existenz sicherer Herstellungsverfahren zur Isolierung und Expansion von MSCs.

In diese Studie werden 20 Teilnehmer aufgenommen, die an Morbus Crohn mit medizinisch und chirurgisch refraktärer perianaler Fistelerkrankung leiden. Eingeschriebene Teilnehmer sind diejenigen, die bestimmte Kriterien für die Teilnahme an der klinischen Studie erfüllen.

Eingeschriebene Teilnehmer werden im Verhältnis 3:1 in die Behandlungsgruppe mit adulten allogenen mesenchymalen Stammzellen aus dem Knochenmark versus Placebo randomisiert. Die Teilnehmer der Behandlungsgruppe erhalten eine direkte Injektion von MSCs in einer Dosis von 75 Millionen Zellen. Dies wird als direkte Injektion in und um den Fistelgang verabreicht. Die Teilnehmer werden nach drei Monaten auf vollständige Heilung untersucht. Wenn eine vollständige Heilung erreicht wurde, werden die Teilnehmer ein Jahr lang weiter beobachtet. Wenn nach drei Monaten keine vollständige Heilung erreicht wurde, haben die Teilnehmer Anspruch auf eine zweite MSC-Injektion mit der gleichen Dosis von 75 Millionen Zellen. Kontrollteilnehmer ohne vollständige Heilung durch Placebo werden beim 6-Monats-Besuch hinüberwechseln, um eine MSC-Injektion zu erhalten, und erneut drei Monate danach wie oben, und werden nach der Behandlung ein Jahr lang bis zu einer Gesamtdauer von 18 Monaten nachbeobachtet.