Cellule staminali mesenchimali per il trattamento della malattia di Crohn fistolizzante perianale (PFCD)

La malattia di Crohn (MC), una malattia infiammatoria transmurale cronica del tratto gastrointestinale, continua ad aumentare di incidenza per ragioni sconosciute. Secondo studi basati sulla popolazione, almeno il 26% dei pazienti con CD svilupperà fistole perianali nei primi due decenni successivi alla diagnosi, in particolare quelli con coinvolgimento del colon e del retto. Questi pazienti sperimentano una significativa morbilità dovuta al dolore, al drenaggio persistente, alla sepsi perianale ricorrente e alla continua necessità di accedere alle cure mediche con conseguente aumento dei costi e compromissione della qualità della vita.

Sfortunatamente, la malattia di Crohn fistolizzante perianale è notoriamente difficile da curare con il 37% dei pazienti che soffrono di malattia refrattaria. Di conseguenza, i pazienti passano attraverso numerosi farmaci immunosoppressori che possono avere effetti collaterali significativi e >90% sono sottoposti a molteplici interventi chirurgici che li mettono a rischio di incontinenza.

Il razionale specifico delle MSC nelle fistole perianali di Crohn si basa su 1) le loro proprietà antinfiammatorie e immunomodulatorie; 2) diversi studi che riportano la sicurezza e l'efficacia delle MSC per il trattamento della fistola di Crohn perianale; 3) esistenza di metodi di produzione sicuri per l'isolamento e l'espansione delle MSC.

Questo studio arruolerà 20 partecipanti che hanno la malattia di Crohn con malattia fistolizzante perianale refrattaria dal punto di vista medico e chirurgico. I partecipanti arruolati saranno quelli che soddisfano particolari criteri per la partecipazione alla sperimentazione clinica.

I partecipanti arruolati saranno randomizzati al gruppo di trattamento con cellule staminali mesenchimali derivate da midollo osseo allogenico adulto, rispetto al placebo in un modo 3: 1. I partecipanti al gruppo di trattamento riceveranno un'iniezione diretta di MSC a una dose di 75 milioni di cellule. Questo sarà somministrato come iniezione diretta dentro e intorno al tratto della fistola. I partecipanti saranno valutati per la completa guarigione a tre mesi. Se è stata raggiunta la guarigione completa, i partecipanti continueranno a essere seguiti per un anno. Se la guarigione completa non è stata raggiunta entro tre mesi, i partecipanti potranno beneficiare di una seconda iniezione di MSC alla stessa dose di 75 milioni di cellule. I partecipanti di controllo senza guarigione completa dal placebo passeranno alla visita di 6 mesi per ricevere un'iniezione di MSC e di nuovo tre mesi dopo come sopra, e saranno seguiti per un anno dopo il trattamento per una durata totale di 18 mesi.