Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Cellules souches mésenchymateuses pour le traitement de la maladie de Crohn avec fistulisation périanale (PFCD)

1 avril 2022 mis à jour par: Amy Lightner

Une étude de phase IB/IIA sur des cellules souches mésenchymateuses allogéniques adultes dérivées de la moelle osseuse pour le traitement de la maladie de Crohn avec fistulisation périanale

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'utilisation de cellules souches mésenchymateuses (CSM) allogéniques adultes dérivées de la moelle osseuse pour traiter les personnes souffrant de la maladie de Crohn avec fistulisation périanale médicalement réfractaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Crohn (MC), une maladie inflammatoire transmurale chronique du tractus gastro-intestinal, continue d'augmenter en incidence pour des raisons inconnues. Selon des études basées sur la population, au moins 26 % des patients atteints de MC développeront des fistules périanales au cours des deux premières décennies suivant le diagnostic, en particulier ceux présentant une atteinte colique et rectale. Ces patients souffrent d'une morbidité importante en raison de la douleur, d'un drainage persistant, d'une septicémie périanale récurrente et d'un besoin continu d'accéder à des soins médicaux, ce qui entraîne une augmentation des coûts et une détérioration de la qualité de vie.

Malheureusement, la maladie de Crohn fistulisée périanale est notoirement difficile à guérir avec 37% des patients souffrant d'une maladie réfractaire. En conséquence, les patients passent par de nombreux médicaments immunosuppresseurs qui peuvent avoir des effets secondaires importants, et > 90 % subissent de multiples interventions chirurgicales les exposant à un risque d'incontinence.

La justification spécifique des CSM dans les fistules périanales de Crohn est basée sur 1) leurs propriétés anti-inflammatoires et immunomodulatrices ; 2) plusieurs études faisant état de l'innocuité et de l'efficacité des CSM pour le traitement de la fistule périanale de Crohn ; 3) existence de méthodes de fabrication sûres pour l'isolation et l'expansion des MSC.

Cette étude recrutera 20 participants atteints de la maladie de Crohn avec une maladie périanale fistuleuse médicalement et chirurgicalement réfractaire. Les participants inscrits seront ceux qui répondent à des critères particuliers de participation à l'essai clinique.

Les participants inscrits seront randomisés dans un groupe de traitement avec des cellules souches mésenchymateuses allogéniques adultes dérivées de la moelle osseuse, par rapport à un placebo selon un rapport 3:1. Les participants du groupe de traitement recevront une injection directe de MSC à une dose de 75 millions de cellules. Celui-ci sera administré par injection directe dans et autour du trajet de la fistule. Les participants seront évalués pour une guérison complète à trois mois. Si la guérison complète a été obtenue, les participants continueront d'être suivis pendant un an. Si la guérison complète n'a pas été obtenue à trois mois, les participants seront éligibles pour une deuxième injection de CSM à la même dose de 75 millions de cellules. Les participants témoins sans guérison complète du placebo passeront à la visite de 6 mois pour recevoir une injection de MSC et à nouveau trois mois après cela comme ci-dessus, et seront suivis pendant un an après le traitement jusqu'à une durée totale de 18 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration

  1. Hommes et femmes âgés de 18 à 75 ans avec un diagnostic de maladie de Crohn depuis au moins six mois.
  2. Fistule périanale simple et multivoies, avec ou sans réparation chirurgicale antérieure ayant échoué.
  3. Ne pas avoir de contre-indications aux évaluations IRM : par ex. stimulateur cardiaque ou fragments métalliques magnétiquement actifs, claustrophobie
  4. Capacité à respecter le protocole
  5. Compétent et capable de fournir un consentement éclairé écrit
  6. Les thérapies concomitantes liées à la maladie de Crohn avec des doses stables (> 2 mois) de corticostéroïdes, de médicaments 5-ASA, d'immunomodulateurs, de thérapie anti-TNF, de thérapies anti-intégrine et anti-interleukine sont autorisées

Critère d'exclusion

  1. Incapacité à donner un consentement éclairé.
  2. Conditions médicales cliniquement significatives dans les six mois précédant l'administration de CSM : par ex. infarctus du myocarde, angor actif, insuffisance cardiaque congestive ou autres affections qui, de l'avis des enquêteurs, compromettraient la sécurité du sujet.

  3. Exclusions spécifiques :

    1. Hépatite B ou C
    2. VIH
    3. AST ou ALT anormal au dépistage (défini comme >/= 2x LSN)
  4. Antécédents de cancer, y compris de mélanome (à l'exception des cancers cutanés localisés) dans l'année suivant le dépistage.
  5. Antécédents de cancer colorectal dans les 5 ans
  6. Médicament expérimental dans le mois suivant le traitement
  7. Enceinte ou allaitant ou essayant de devenir enceinte.
  8. Présence d'une fistule corporelle recto-vaginale ou périnéale
  9. Changement du régime immunosuppresseur de Crohn dans les 2 mois précédant l'inscription
  10. Maladie de Crohn intestinale non contrôlée qui nécessitera une escalade pour un traitement médical ou une intervention chirurgicale dans les 2 mois suivant l'inscription
  11. Maladie grave du canal anal qui est sténosée et nécessite une dilatation
  12. Participante refusant d'accepter d'utiliser des méthodes de contraception acceptables pendant sa participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Les cellules souches mésenchymateuses
Injection directe de cellules souches mésenchymateuses allogéniques adultes dérivées de moelle osseuse, à une dose de 75 millions de cellules dans la ou les fistules périanales au départ avec une éventuelle injection répétée à 3 mois si la première injection n'est pas complètement cicatrisée.
Médicament: Les cellules souches mésenchymateuses
Injection directe de produit de cellules souches mésenchymateuses allogéniques adultes dérivées de moelle osseuse, à une dose de 75 millions de cellules dans la ou les fistules périanales
Comparateur placebo: Placebo
Injection directe de solution saline normale. S'ils ne sont pas complètement guéris après 6 mois, les participants passeront ensuite au groupe de traitement pour recevoir une injection directe de cellules souches mésenchymateuses allogéniques adultes dérivées de la moelle osseuse, à une dose de 75 millions de cellules dans la ou les fistules périanales.
Autre: Placebo
Solution saline normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables liés au traitement
Délai: Mois 6
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement après l'injection de 75 millions de CSM allogéniques dérivées de la moelle osseuse pour le traitement de la ou des fistules périanales dans le cadre de la maladie de Crohn, tel qu'évalué par le protocole CCF-Cellules souches IBD-001
Mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Guérison clinique complète
Délai: Mois 6, Mois 12

Nombre de participants avec une guérison clinique complète après l'injection de 75 millions de CSM allogéniques dérivées de la moelle osseuse pour le traitement des fistules périanales dans le cadre de la maladie de Crohn.

La guérison complète est définie comme :

Cicatrisation radiographique : IRM avec absence de collection liquidienne > 2 cm dans 3 dimensions sur 3, absence d'œdème, d'inflammation ou de signe de réponse inflammatoire active. Une cicatrice résiduelle d'un tractus de fistule peut rester

Cicatrisation clinique : arrêt à 100 % du drainage à la fois à l'examen clinique avec palpation profonde et rapport par patient et épithélisation de l'ouverture externe de la fistule
Mois 6, Mois 12

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Guérison clinique partielle
Délai: Mois 6, Mois 12

Nombre de participants avec une cicatrisation clinique partielle après l'injection de 75 millions de CSM allogéniques dérivées de la moelle osseuse pour le traitement des fistules périanales dans le cadre de la maladie de Crohn

La cicatrisation clinique partielle est définie comme suit :

Cicatrisation radiographique : IRM avec absence de collection liquidienne > 2 cm dans 2 dimensions sur 3, absence d'œdème, d'inflammation ou de signe de réponse inflammatoire active. Une cicatrice résiduelle d'un tractus de fistule peut rester

Cicatrisation clinique : Arrêt du drainage supérieur ou égal à 50 % à la fois à l'examen clinique avec palpation profonde et au rapport par patient et épithélisation de l'ouverture externe de la fistule
Mois 6, Mois 12
Manque de réponse
Délai: Mois 6, Mois 12

Nombre de participants présentant une absence de réponse après l'injection de 75 millions de CSM allogéniques dérivées de la moelle osseuse pour le traitement des fistules périanales dans le cadre de la maladie de Crohn

L'absence de réponse est définie comme :

Guérison radiographique et clinique qui n'atteint pas le seuil de guérison partielle
Mois 6, Mois 12
Aggravation de la maladie
Délai: Mois 6, Mois 12

Nombre de participants présentant une aggravation de la maladie après l'injection de 75 millions de CSM allogéniques dérivées de la moelle osseuse pour le traitement des fistules périanales dans le cadre de la maladie de Crohn

L'aggravation de la maladie est définie comme suit :

Radiographique : IRM avec une collection liquidienne > 2 cm dans 2 des 3 dimensions, œdème, inflammation ou signe de réponse inflammatoire active. Un nombre accru de voies peut être observé, ou une augmentation de la ramification à partir de la voie primaire,

Clinique : augmentation du drainage selon le rapport du patient et lors de l'examen clinique
Mois 6, Mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amy Lightner

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 novembre 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 novembre 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2020

Première publication (Réel)

20 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20-1020

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Crohn

Essais cliniques sur Les cellules souches mésenchymateuses

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Guatemala

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner