Mesenchymale stamcellen voor de behandeling van perianale fistelvorming bij de ziekte van Crohn (PFCD)

De ziekte van Crohn (CD), een chronische transmurale ontstekingsziekte van het maagdarmkanaal, blijft om onbekende redenen toenemen. Volgens op populatie gebaseerde onderzoeken zal ten minste 26% van de patiënten met de ziekte van Crohn perianale fistels ontwikkelen in de eerste twee decennia na de diagnose, met name degenen met betrokkenheid van het colon en het rectum. Deze patiënten ervaren aanzienlijke morbiditeit als gevolg van pijn, aanhoudende drainage, terugkerende perianale sepsis en aanhoudende behoefte aan toegang tot medische zorg, wat leidt tot hogere kosten en verminderde kwaliteit van leven.

Helaas is perianale fistelvorming bij de ziekte van Crohn notoir moeilijk te genezen, aangezien 37% van de patiënten refractaire ziekte ervaart. Als gevolg hiervan doorlopen patiënten talloze immunosuppressieve medicijnen die aanzienlijke bijwerkingen kunnen hebben, en meer dan 90% ondergaat meerdere chirurgische ingrepen waardoor ze het risico lopen op incontinentie.

De specifieke reden voor MSC's bij perianale fistels van Crohn is gebaseerd op 1) hun ontstekingsremmende en immunomodulerende eigenschappen; 2) verschillende onderzoeken die de veiligheid en werkzaamheid van MSC's rapporteren voor de behandeling van perianale Crohn-fistels; 3) bestaan ​​van veilige productiemethoden voor isolatie en expansie van MSC's.

Deze studie zal 20 deelnemers inschrijven die de ziekte van Crohn hebben met medisch en chirurgisch refractaire perianale fistelvorming. Ingeschreven deelnemers zijn degenen die voldoen aan bepaalde criteria voor deelname aan de klinische proef.

Ingeschreven deelnemers zullen worden gerandomiseerd naar behandelingsgroep met volwassen allogene beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen, versus placebo op een 3:1 manier. Deelnemers aan de behandelingsgroep krijgen een directe injectie met MSC's in een dosis van 75 miljoen cellen. Dit wordt gegeven als een directe injectie in en rond het fistelkanaal. Deelnemers worden na drie maanden beoordeeld op volledige genezing. Als volledige genezing is bereikt, worden deelnemers nog een jaar gevolgd. Als volledige genezing na drie maanden nog niet is bereikt, komen deelnemers in aanmerking voor een tweede injectie met MSC's in dezelfde dosis van 75 miljoen cellen. Controledeelnemers zonder volledige genezing van placebo zullen tijdens het bezoek van 6 maanden oversteken om een ​​injectie met MSC's te krijgen en opnieuw drie maanden daarna zoals hierboven, en zullen gedurende één jaar na de behandeling worden gevolgd tot een totale duur van 18 maanden.