葛西後の胆道閉鎖反応におけるマラリキシバットの評価 (EMBARK)
2025年3月10日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
肝門門腸吻合術後の胆道閉鎖症患者の治療におけるマラリキシバットの有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第 2 相試験
肝門脈吻合術（HPE、葛西手術とも呼ばれる）後の胆道閉鎖症（BA）の乳児におけるマラリキシバットの有効性と安全性を評価する研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、胆道閉鎖症の被験者を対象とした二重盲検無作為化プラセボ対照試験であり、主要評価項目は 26 週で、その後、すべての被験者が 104 週までマラリキシバットを投与される長期非盲検期間が続きます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Grossman School of Medicine
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New York、New York、アメリカ、10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London、イギリス
- King's College Hospital NHS
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Bukit Timah、シンガポール、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Hanover、ドイツ
- Hannover Medical School
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Hanoi、ベトナム、115000
- Vietnam National Children's Hospital
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Ho Chi Minh City、ベトナム、740500
- Children's Hospital No. 1
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Thừa Thiên Huế
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Huế、Thừa Thiên Huế、ベトナム
- Hue Central Hospital
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Warsaw、ポーランド
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai、中国、200062
- Children's Hospital of Shanghai
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100020
- Beijing Pediatric Research Institute
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Zhejiang
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Hanzhou、Zhejiang、中国、310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Taichung、台湾、407
- Taichung Veterans General Hospital
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Taoyuan、台湾、333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3週間～3ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 体重2500g以上の男女で、HPE時点で生後21日以上90日未満の者（葛西）
- 無作為化前3週間以内のHPEまたはKasai手順
- 胆道閉鎖症の臨床診断
除外基準:
- 無作為化された難治性慢性下痢症の被験者
- -無作為化時に経腸栄養に耐えられない被験者
- 回腸切除の歴史
- 胆道閉鎖症脾奇形症候群または嚢胞性胆道閉鎖症の診断
- -肝内胆管を含む別の非胆道閉鎖症の証拠（例、不足、硬化性胆管炎）
- 肝不全の証拠（例： かなりの腹水）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ダブルブラインド-Maralixibat
二重盲検期間は、4〜8週間の用量エスカレーションで構成され、その後18〜22週間の安定した投与治療が行われ、その後、参加者はオープンラベルアームに移されました。
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回腸胆汁酸輸送体（IBAT）の低分子阻害剤
他の名前：
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プラセボコンパレーター：ダブルブラインド - プラセボ
二重盲検期間は、4〜8週間の用量エスカレーションで構成され、その後18〜22週間の安定した投与治療が行われ、その後、参加者はオープンラベルアームに移されました。
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活性原薬を除いてマラリキシバットと同一
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実験的：オープンラベル-Maralixibat
オープンラベル期間は、4〜8週間の用量エスカレーションで構成され、その後70〜74週間の安定した投与治療が行われました。
OLEの間、すべての参加者は、二重盲検期間の治療の割り当てに関係なく、マラリキサイバットを受け取りました。
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回腸胆汁酸輸送体（IBAT）の低分子阻害剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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総血清ビリルビンレベルの平均変化
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総血清胆汁酸の平均変化
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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平均TSBレベル<2 mg/dLから26週目までの参加者の割合
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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参加者の割合は、肝臓関連の臨床イベント移植、肝臓の代償不全、肝臓関連のイベントによる中止、または死亡による中止があることが観察されました。
時間枠：ベースラインから26週目まで
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肝臓の代償不全（肝性脳症、静脈瘤出血、新しい持続性腹水）
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ベースラインから26週目まで
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肝臓の移植または死亡を受けている参加者の割合
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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脾臓および血小板減少症（血小板数<150 x 109/l）または臨床的に明らかな腹水または食道または胃のバリスの内視鏡的証拠として定義された臨床的に明らかな門脈高血圧を発症することが観察された参加者の割合。
時間枠：ベースラインから26週目まで
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Splenomegaly =>（身体検査で触診されたcost縁縁から2 cm> 2 cm>脾臓サイズ）
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ベースラインから26週目まで
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平均TSBレベル≤1.2mg/dLの参加者の割合
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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平均SBAレベル≤40mmol/Lの参加者の割合
時間枠：ベースラインから26週目まで
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ベースラインから26週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月8日
一次修了 (実際)
2023年11月7日
研究の完了 (実際)
2024年2月7日
試験登録日
最初に提出
2020年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月20日
最初の投稿 (実際)
2020年8月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月10日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。