Maraliksibatin arviointi Biliary Atresia Response Post-Kasaissa (EMBARK)
maanantai 10. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu 2. vaiheen tutkimus maraliksibatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on sapen atresia hepatoportoenterostoman jälkeen
Tutkimus, jossa arvioitiin maraliksibaatin tehoa ja turvallisuutta pikkulapsilla, joilla on Biliary Atresia (BA) hepatoportoenterostomia (HPE, joka tunnetaan myös nimellä Kasai-menettely) jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus potilailla, joilla on Biliary Atresia ja jonka ensisijainen päätetapahtuma on viikolla 26, jota seuraa pitkäaikainen avoin jakso, jonka aikana kaikki koehenkilöt saavat maraliksibaattia viikolle 104 asti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
75
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Kiina, 200062
- Children's Hospital of Shanghai
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100020
- Beijing Pediatric Research Institute
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hanzhou, Zhejiang, Kiina, 310058
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Hanover, Saksa
- Hannover Medical School
-
-
-
-
-
Bukit Timah, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 115000
- Vietnam National Children's Hospital
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 740500
- Children's Hospital No. 1
-
-
Thừa Thiên Huế
-
Huế, Thừa Thiên Huế, Vietnam
- Hue Central Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital NHS
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Division of Gastroenterology & Hepatology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Grossman School of Medicine
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 viikkoa - 3 kuukautta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joiden ruumiinpaino on ≥2500 g ja jotka ovat ≥21 päivän ikäisiä ja <90 päivän ikäisiä HPE:n aikaan (Kasai)
- HPE- tai Kasai-menettely 3 viikon sisällä ennen satunnaistamista
- Sappien atresian kliininen diagnoosi
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on vaikea krooninen ripuli satunnaistuksen yhteydessä
- Koehenkilöt, jotka eivät siedä enteraalista syöttämistä satunnaistuksen yhteydessä
- Sykkyräsuolen resektion historia
- biliaarisen atresian, pernan epämuodostumien oireyhtymän tai kystisen sapen atresian diagnoosi
- Todisteet toisesta ei-biliaarisesta atresiapatologiasta, johon liittyy maksansisäinen sappitiehy (esim. puute, sklerosoiva kolangiitti)
- Todisteet maksan vajaatoiminnasta (esim. merkittävä askites)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaksinkertainen sokea - Maralixibat
Kaksoissokeriaika koostui 4-8 viikosta annoksen lisääntymisestä, jota seurasi 18-22 viikkoa vakaa annostushoito, minkä jälkeen osallistujat siirrettiin avoimeen käsivarteen.
|
Sykkyräsuolen sappihapon kuljettajan (IBAT) pienimolekyylinen estäjä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Kaksoisblinkki - lumelääke
Kaksoissokeriaika koostui 4-8 viikosta annoksen lisääntymisestä, jota seurasi 18-22 viikkoa vakaa annostushoito, minkä jälkeen osallistujat siirrettiin avoimeen käsivarteen.
|
Identtinen maraliksibatin kanssa vaikuttavaa lääkeainetta lukuun ottamatta
|
|
Kokeellinen: Avoin etiketti - maralixibat
Avoimen ajanjakso koostui 4-8 viikosta annoksen lisääntymisestä, jota seurasi 70-74 viikkoa vakaa annostushoito.
OLE: n aikana kaikki osallistujat, riippumatta hoidon tehtävästä kaksoissokkoudella, saivat maralixibatia.
|
Sykkyräsuolen sappihapon kuljettajan (IBAT) pienimolekyylinen estäjä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Keskimääräinen muutos koko seerumin bilirubiinitasolla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos koko seerumin sappihapossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
|
Osallistujien osuus, joilla on keskimääräinen TSB -tasot <2 mg/dl viikkoon 26,
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
|
Osallistujien osuudella havaittiin olevan maksaan liittyvä kliininen tapahtumasiirto, maksan dekompensaatio, maksaan liittyvien tapahtumien tai kuoleman aiheuttamat lopetukset.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Maksan dekompensaatio (maksan enkefalopatia, erilainen verenvuoto, uudet pysyvät askitit)
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
Maksansiirron tai kuoleman osuus osallistujista
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
|
Osallistujien osuus havaittiin kehittyvän kliinisesti ilmeiseksi portaalien verenpaineesta, joka on määritelty splenomegaliaksi ja trombosytopeniaksi (verihiutaleiden lukumäärä <150 x 109/l) tai kliinisesti ilmeisiä askiitteja tai endoskooppisia todisteita ruokatorven tai mahalaukun vaihteluista.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Splenomegaly => (pernakoko> 2 cm fyysisen tutkimuksen palpeutetun rannekampaiden alapuolella)
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
Osallistujien osuus, joilla on keskimääräiset TSB -tasot ≤1,2 mg/dl
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
|
|
Osallistujien osuus, joiden SBA -tasot ovat keskimääräisiä ≤40 mmol/l
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Lähtötilanteesta viikkoon 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 7. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 20. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRX-701
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .